미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 중증‧희귀질환용 잠재적 동종계열 최고 의약품 발굴, 개발 및 발매 전문 생명공학기업 비리디언 테라퓨틱스社(Viridian Therapeutics)는 갑상선 안병증(TED) 치료제 벨리그로투그(veligrotug)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 22일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 6월 30일까지 벨리그로투그의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

FDA는 앞서 지난 5월 벨리그로투그를 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

‘신속심사’ 대상 및 ‘혁신 치료제’ 지정은 임상 3상 시험에서 도출된 벨리그로투그의 일관되고 견고한 증상 개선 뿐 아니라 만성 갑상선 안병증에 수반된 복시(複視) 증상의 해소, 신속한 안구돌출증 반응 등을 근거로 이루어진 것이다.

비리디언 테라퓨틱스社의 스티브 마호니 대표는 “FDA가 벨리그로투그를 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 준 것에 고무되어 있다”면서 “이것이 비리디언 테라퓨틱스 뿐 아니라 갑상선 안병증 커뮤니티를 위해 이루어진 또 하나의 괄목할 만한 성과이기 때문”이라고 말했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 벨리그로투그가 허가를 취득할 경우 이 중증증상을 치료하는 데 나타내는 안전성 또는 효능이 괄목할 만한 개선에 해당될 수 있을 것임을 FDA가 인정한 것이라고 마호니 대표는 설명했다.

이는 또 비리디언 테라퓨틱스의 조직이 내보인 탁월한 업무수행과 헌신이 반영된 결과라고 덧붙이기도 했다.

마호니 대표는 뒤이어 “이에 따라 우리는 잠재적으로 전환적인(transformative) 치료제가 갑상선 안병증 환자들에게 하루빨리 공급되고, 비리디언 테라퓨틱스를 갑상선 안병증 치료제 분야의 선도적인 기업으로 자리매김시키기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.

벨리그로투그의 허가신청서는 지금까지 갑상선 안병증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상 3상 시험례 2건으로부터 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

각각 활동성 갑상선 안병증 환자들과 만성 갑상선 안병증 환자들을 충원한 후 개시되었던 ‘THRIVE 시험’ 및 ‘THRIVE-2 시험’에서 벨리그로투그는 일차적‧전체 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났을 뿐 아니라 임상적 유익성이 신속하게 나타난 것으로 입증됐다.

특히 벨리그로투그는 만성 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 이루어진 임상 3상 시험에서 처음으로 통계적으로 괄목할 만한 복시 반응과 복시 해소 효과가 입증되어 주목할 만해 보였다.

벨리그로투그는 허가를 취득할 경우 12주 동안 5회 투여하면 치료를 마칠 수 있는 매력적인 치료대안으로 환자들에게 각광받을 수 있을 것으로 보인다.

이와 함께 임상 3상 시험에서 벨리그로투그는 대체로 양호한 내약성을 내보였다.

비리디언 테라퓨틱스 측은 현재 벨리그로투그의 발매를 개시하기 위한 만반의 준비태세를 갖추고 있다.

또한 내년 1/4분기 중으로 유럽 의약품감독국(EMA)에 벨리그로투그의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.