성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀(회장 라정찬)은 미국 자회사인 네이처셀 아메리카(NatureCell America)가 자폐 스펙트럼 장애(Autism Spectrum Disorder, ASD) 치료를 위한 줄기세포 치료제 임상시험계획(IND)을 13일(미국시간) 미국 FDA에 신청했다고 16일 밝혔다.

이번 임상시험은 중간엽 줄기세포(Mesenchymal Stem Cells, MSC)를 이용한 세포치료제로 자폐 스펙트럼 장애 환자에서 나타나는 신경염증 조절과 면역 균형 회복 등을 통해 치료 가능성을 평가하기 위한 초기 임상시험이다.

자폐 스펙트럼 장애는 사회적 상호작용과 의사소통 장애, 반복 행동 등을 특징으로 하는 대표적인 신경발달 질환으로, 현재까지 근본적 치료제가 없는 상황이다. 현재 미국에서는 ‘Risperidone’과 Aripiprazole 등이 행동 증상 완화 목적으로 사용되고 있으나 자폐증 핵심 증상을 치료하는 약물은 아직 승인되지 않았다.

미국 질병통제예방센터(Centers for Disease Control and Prevention)에 따르면 미국에서는 아동 36명 중 1명이 자폐 스펙트럼 장애로 진단되고 있으며 전 세계적으로 약 7,500만 명 이상 환자가 존재하는 것으로 추산된다. 자폐증 치료 및 관리 시장도 빠르게 확대되고 있으며 글로벌 시장 규모는 약 280억 달러에 달하는 것으로 추정된다.

바이오스타 줄기세포 기술연구원은 일본 ‘재생의료 안전성 확보법’ 제도에 따라 줄기세포 기반 재생의료 치료를 시행해 왔으며 임상 현장에서 환자들 증상 개선 가능성을 시사하는 사례들이 관찰되고 있다고 설명했다. 회사는 이러한 경험을 기반으로 미국 임상시험을 통해 치료의 안전성과 유효성을 보다 체계적으로 검증할 계획이다.

회사는 향후 임상시험계획(IND) 승인 이후 미국 FDA의 재생의료 치료제 신속 개발 제도인 Regenerative Medicine Advanced Therapy designation(RMAT) 지정을 신청할 계획이다. RMAT 지정은 재생의료 치료제 개발과 심사를 신속하게 진행하기 위해 마련된 제도로 지정 시 FDA와 긴밀한 협의를 통해 임상 개발을 가속화할 수 있다.

회사 관계자는 “자폐 스펙트럼 장애는 전 세계적으로 환자 수가 빠르게 증가하고 있지만 근본적인 치료제가 없는 대표적인 의료 미충족 질환”이라며 “일본 재생의료 치료 경험을 바탕으로 이번 미국 임상시험을 통해 줄기세포 치료 가능성을 과학적으로 검증하고 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

네이처셀은 줄기세포 기반 재생의료 기술을 개발하는 바이오 기업으로 다양한 난치성 질환을 대상으로 세포치료제 연구개발을 진행하고 있으며 미국과 일본 등 글로벌 시장에서 재생의료 사업을 확대하고 있다.