B형 간염은 전 세계 환자 수가 약 2억5,700만명에 달할 것으로 추산되는 데다 현재 사용 중인 치료제들이 B형 간염 바이러스의 복제를 억제하는 기전으로 작용하지만, 완전히 제거하는 데는 한계가 수반되고 있는 형편이다.

이와 관련, 길리어드 사이언스社가 생체 내에서 B형 간염 바이러스를 제거하는 기전의 치료를 개발하기 위한 전략적 제휴관계를 구축해 관심이 모아지고 있다.

미국 노스캐롤라이나州 더럼에 소재한 유전성 질환 및 암 치료제 개발 전문 생명공학기업 프리시전 바이오사이언스社(Precision BioSciences)와 제휴계약을 체결했음을 12일 공표한 것.

덕분에 길리어드 사이언스는 프리시전 바이오사이언스 측이 특허를 보유한 ‘ARCUS 유전체 편집’ 플랫폼 기술을 B형 간염 바이러스 제거 기전의 치료제 개발에 적용할 수 있게 됐다.

이와 관련, B형 간염 바이러스는 공유결합 폐환형(閉環型) DNA(cccDNA)가 존재하기 때문에 치료가 중단되면 바이러스 복제가 가능해지는 것으로 알려져 있다.

길리어드 사이언스 측이 ARCUS 핵산분해효소를 사용해 체외(실험실)에서 이 B형 간염 바이러스의 cccDNA를 표적으로 작용토록 하는 예비실험을 진행한 결과 cccDNA의 활성이 괄목할 만하게 억제된 데다 사람 간세포(幹細胞)에서 B형 간염 바이러스 DNA와 통합된 것으로 입증됐다.

길리어드 사이언스社의 존 맥허치슨 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 대표는 “길리어드 사이언스가 만성 B형 간염 환자들을 기능적인 완치 상태에 도달시킬 수 있기 위한 혁신적인 치료제 개발에 진력하고 있다”며 “그 같은 이유에서 유전체 편집 및 프리시전 바이오사이언스 측이 보유한 ‘ARCUS’ 기술의 잠재력에 주목했던 것”이라는 말로 전략적 제휴가 구축된 배경을 설명했다.

‘ARCUS’ 기술이 체외시험에서 기대할 만한 활성을 나타냈음이 입증되었다는 점을 상기시킨 맥허치슨 최고 학술책임자는 “이 기술이 우리의 B형 간염 치유를 위한 연구‧개발 노력에서 중요한 한 부분을 차지할 수 있을 것으로 기대해마지 않는다”고 덧붙였다.

양사가 합의를 도출함에 따라 프리시전 바이오사이언스 측은 개발이 진행 중인 핵산분해효소의 후속개발과 제제화, 전임상 평가 등을 진행키로 했다. 길리어드 사이언스 측의 경우 임상개발과 발매를 맡기로 했다.

연구‧개발이 소요되는 비용은 전액을 길리어드 사이언스 측이 부담키로 했다.

프리시전 바이오사이언스 측은 합의를 도출한 대가로 최대 4억4,500만 달러의 성과금과 함께 제품화가 이루어졌을 때 최대 10% 중반대에 달하는 단계별 변액 로열티를 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다.

프리시전 바이오사이언스社의 데렉 잔츠 최고 학술책임자는 “길리어드 사이언스의 B형 간염에 대한 완치 기반 접근법이 포괄적인 데다 상당히 흥미롭다”며 “우리가 보유한 ‘ARCUS’ 플랫폼 기술이 B형 간염 치료제 개발 프로그램에서 유전체 편집이 중요한 역할을 할 수 있을 것임이 입증된 만큼 앞으로 더욱 괄목할 만한 성과가 이어질 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.