샤이어社는 자사가 초(超)조산아들의 만성 폐질환을 예방하는 약물로 개발을 진행해 왔던 ‘SHP607’이 FDA로부터 ‘패스트 트랙’(Fast Track) 심사대상으로 지정받았다고 지난 12일 공표했다.

‘SHP607’은 현재 임상 2상 단계의 시험이 한창 진행 중인 인슐린 유사 성장인자 1(IGF-1)의 재조합 단백질 복합물 휴먼 버전(human version) 약물이다. 인슐린 유사 성장인자 1은 인슐린 유사 성장인자 결합 단백질 3(IGFBP-3)라 불리는 결합 단백질에 가장 풍부하게 포함된 것으로 알려져 있다.

특히 인슐린 유사 성장인자 1은 자궁 내부에서 태아가 발달하는 데 중요한 역할을 한다는 것이 전문가들의 설명이다.

이날 샤이어측에 따르면 ‘SHP607’은 전임상 시험자료와 임상 1상 및 2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다.

FDA는 신약개발을 촉진하고 중증질환 및 충족되지 못한 의료상의 니즈가 큰 질환을 대상으로 개발 중인 약물에 대한 심사절차를 신속하게 진행하기 위해 제한적으로 ‘패스트 트랙’ 지위를 부여하고 있다.

하지만 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받은 것만으로 ‘SHP607’이 FDA의 허가취득을 보장받았음을 의미하는 것은 아니라는 점을 샤이측은 짚고 넘어갔다.

샤이어社의 하워드 메이어 연구‧개발 부문 대표는 “우리가 이처럼 매우 중요한 임상개발 프로그램을 진행한 끝에 최종허가 취득을 위해 중요한 교두보를 구축할 수 있게 된 것”이라며 “아직까지 超 조산아들에게서 만성 폐질환을 예방해 주는 치료대안이 승인받은 전례가 부재한 현실을 우리가 바꿔놓고자 한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘SHP607’의 임상 프로그램을 지속적으로 진행해 나가겠다”며 “이는 혁신적인 치료제들을 세계 각국의 희귀질환 환자들에게 선보이고자 하는 샤이어의 목표와도 눈높이를 같이하는 것”이라고 설명했다.

지난 2013년 샤이어의 임상개발 파이프라인에 포함된 ‘SHP607’은 임상 1상 시험에서 인슐린 유사 성장인자 1의 수치가 생리학적인 범위 내에서 증가했음이 입증되면서 조산아들에게 투여가 이루어졌다.

그 후 지난해 6월 공개된 임상 2상 시험결과를 보면 미숙아 망막병증(ROP)의 중증도 감소라는 일차적 시험목표가 충족되지 못했지만, 이차적 시험목표들이었던 중증 기관지폐 형성장애(BPD)와 만성 폐질환, 중증 뇌실 내 출혈(IVH) 등 평생토록 정상적인 발달에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 증상들과 관련해서는 임상적으로 유의할 만한 성과들이 입증됐다.

이와 함께 중증 부작용이 수반된 사례는 관찰되지 않아 고무적이었다.

임상 2상 시험에서 이처럼 괄목할 만한 효용성이 도출됨에 따라 샤이어측은 미국, 유럽 및 일본의 보건당국과 협의를 진행한 끝에 ‘SHP607’을 超조산아 만성 폐질환 예방제로 승인절차를 밟기에 이른 것이다.

현재 샤이어측은 임상 2상 시험에 등록했던 환자들을 대상으로 5년 장기 관찰연구를 진행 중이다.

한편 인슐린 유사 성장인자 1의 수치는 임신 28주 이전에 출생한 超조산아들에게서 크게 증가해 폐, 뇌, 눈 및 기타 각종 장기들에 합병증을 수반할 위험성을 높이게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.

미국에서 임신 28주 이전에 출생한 超조산아들은 2만8,000여명에 이를 것으로 추산되고 있다.

관련 연구사례들을 보면 超조산아들 가운데 60% 정도에서 미숙아 망막병증, 기관지폐 형성장애 및 뇌실 내 출혈 등 한가지 이상의 중증 합병증이 수반되어 평생동안 정상적인 발달에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.