브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 항암제 ‘여보이’(이필리뮤맙)를 12세 이상의 절제수술 불가형 또는 전이성 흑색종 소아·청소년 환자들에게 정맥 내 투여제형으로 사용할 수 있도록 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 24일 공표했다.

현재 BMS가 보유한 면역 항암제들 가운데 소아환자 적응증 추가를 승인받은 것은 이번이 처음이다.

‘여보이’는 적응증 추가를 승인받기 위해 33명의 2~21세 연령대 재발성 또는 불응성 고형암 환자들을 대상으로 한 용량 결정시험 1건과 12~16세 연령대로 치료전력이 있거나 없는 절제수술 불가형 3기 및 4기 악성 흑색종 환자 12명을 충원해 진행한 오픈-라벨 시험 1건 등을 거치면서 효능을 평가받았다.

그 결과 소아 및 청소년 환자들에게서 ‘여보이’가 나타낸 전반적인 안전성 프로필이 성인환자들의 경우와 대동소이했을 뿐 아니라 성인환자 및 12세 이상의 소아환자들에게서 나타난 흑색종의 양상 또한 유사해 자료의 적용(extrapolation)이 가능했다.

이와 함께 약물체내동태 자료를 분석했을 때 12세 이상의 청소년 환자들은 성인용으로 허가된 3mg/kg 용량을 3주마다 1회씩 총 4회에 걸쳐 90여분 동안 정맥 내 투여했을 때 서로 비견할 만한 결과가 도출됐다.

12세의 소아 흑색종 환자를 자녀로 두고 있는 흑색종연구재단의 브렌다 버스비 소아 프로그램 코디네이터는 “딸이 흑색종을 진단받았을 때 우리 가족은 모두가 큰 충격을 받았다”고 회고한 뒤 “소아암으로 인한 많은 어려움을 감수한 채 살고 있는 사람의 하나여서 전이성 흑색종 환자 및 환자 보호자들에게 새로운 치료대안에 대한 접근성이 확보되는 것이 얼마나 중요한 일인지 잘 알고 있다고 말할 수 있을 것”이라고 단언했다.

콜로라도대학 의과대학 및 콜로라도 아동병원에 재직 중인 리아 고어 박사는 “전이성 흑색종이 드물게 발생하는 소아암 및 청소년암이어서 임상시험을 진행하는 데 상당한 어려움이 따랐다”고 말했다.

고어 박사는 뒤이어 “소규모 소아환자들로 임상시험을 설계하는 일이 도전적인 과제일 수 있지만, 우리 연구진은 새로운 치료대안을 필요로 하는 환자들에게 공급할 수 있도록 하기 위해 최선을 다했다”고 덧붙였다.

무엇보다 ‘여보이’의 적응증 추가가 승인받은 것은 오랜 노력의 결실이어서 이제 의사들은 연소자에 속하는 전이성 흑색종 환자들을 치료하는 데 면역 항암제를 사용할 수 있게 됐다는 말로 고어 박사는 의의를 강조했다.

‘여보이’는 지난 2011년 3월 처음 FDA의 허가를 취득한 이래 6년여 동안 총 3만8,000여명의 성인 전이성 흑색종 환자들을 치료하는 데 활발하게 사용됐다.

덕분에 소아 및 청소년 환자들에게도 사용이 가능토록 적응증 추가를 승인받을 수 있었다는 평가이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 크리스 뵈너 미국시장 영업담당 대표는 “최근 수 년 동안 성인환자들을 위한 항암제 연구에 괄목할 만한 진전이 이루어졌음에도 불구, 소아 전이성 흑색종 환자들을 위한 치료대안을 찾는 데는 여전히 상당한 제한이 따르고 있는 것이 현실”이라며 “BMS는 소아암 환자들을 위해 의미있는 지원을 제공할 수 있기 위해 노력해 왔다”고 말했다.

특히 이번에 ‘여보이’의 적응증 추가가 승인된 것은 연소자층 암환자들에게 치료제 공급이 확대될 수 있도록 하기 위해 BMS가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.