GC녹십자(대표 허은철)와 한미약품(대표 황상연)은 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(코드명: HM15421/GC1134A)’에 대해 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., 이하 바이오마린)과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

이번 계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA의 전 세계 개발 및 상업화를 진행하며, 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가 및 상업화를 주도한다. 

LA-GLA는 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disorder, LSD)인 파브리병 치료를 위한 차세대 지속형 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 후보물질이다. 

기존 ERT가 2주마다 정맥주사(Intravenous, IV)로 투여되는 것과 달리, LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계되어 피하(Subcutaneous, SC) 투여가 가능하다. 양사는 이를 통해 환자의 치료 부담을 줄이고 편의성을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯한 혈관 및 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다.

LA-GLA는 한미약품 독자개발 약물 지속 플랫폼 기술을 기반으로 창출한 후보물질에, 헌터라제 개발 및 상용화로 검증된 GC녹십자 ERT 생산·임상 전문성을 결합한 공동 개발 파이프라인이다. 양사 긴밀한 협력을 바탕으로 글로벌 공동 임상을 추진해 왔다.

LA-GLA는 지난 2024년 미국 FDA로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았으며 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행하고 있다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도할 예정이다.

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발 및 글로벌 상업화에 전문성을 보유한 바이오기업으로, 최근 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)를 인수하며 파브리병 분야 역량을 강화했다. 

한미약품그룹 임주현 부회장은 “LA-GLA는 국내 굴지 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과”라며 “이번 파트너쉽을 통해 LA-GLA 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 기술수출은 양사 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과”라며 “앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것”이라고 말했다.

이번 계약에 따라 GC녹십자와 한미약품은 바이오마린으로부터 7,000만 달러(한화 약 935억원)의 선급금을 받고 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 4억 500만 달러(한화 5,412억원)를 추가 수령할 수 있다. 또, GC녹십자와 한미약품은 제품 출시 이후 별도 로열티를 수취할 예정이다. 

파브리병(Fabry disease)은 당지질 분해 효소인 알파-갈락토시다아제 A가 결핍돼 체내 당지질이 축적되고, 이로 인해 신장, 심장, 신경계 등 주요 장기가 점진적으로 손상되는 유전성 질환이다. 최근 고위험군 스크리닝과 가족 검사가 확대되면서 잠재 환자의 조기 진단이 늘어나는 추세다.