코아스템켐온이 CRISPR 유전자편집 기반 ALS 치료 원천기술 개발에 착수한다. 기존 세포치료제의 한계를 보완하는 차세대 플랫폼 확보를 목표로 한다. 상업화 경험과 원천기술을 결합한 이중 전략이 본격화된다.

줄기세포치료제 전문기업 코아스템켐온(166480)은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동 주관하는 ‘범부처 재생의료기술개발사업’의 재생의료 원천기술 개발 과제에 공동연구개발기관으로 최종 선정됐다고 23일 밝혔다.

이번 과제를 통해 회사는 글로벌 시장에서도 아직 상용화 사례가 없는 ‘CRISPR 기반 근위축성측삭경화증(ALS) 세포·유전자치료제’ 원천기술 개발에 착수한다.

과제명은 ‘근위축성측삭경화증 치료를 위한 CRISPR 기반 신경보호형(A2) 성상교세포 치료제 개발’이다. 주관연구개발기관인 충북대학교와 함께 2026년 4월부터 2028년 12월까지 33개월간 연구를 수행하며, 총 연구개발비는 약 15억원 규모다.

현재 ALS 치료 영역에서는 배아줄기세포(ESC) 유래 성상교세포 기반 세포치료 접근이 일부 임상 단계에 진입했지만, 이식 세포가 병태 환경에서 신경독성형(A1)으로 전환되는 한계가 지적돼 왔다.

이번 연구는 CRISPR 정밀 유전자편집을 통해 이식 세포가 병태 환경에서도 신경보호형(A2) 상태를 유지하도록 재설계하는 것이 핵심이다. 기존 세포치료제의 구조적 한계를 극복하는 접근으로 평가된다.

연구는 3단계로 진행된다. 1차년도에는 ALS 동물모델 기반 단일세포 분석을 통해 A1·A2 전환을 조절하는 핵심 유전자를 발굴한다. 2차년도에는 해당 유전자를 표적으로 유전자편집을 적용해 ‘재설계된 성상교세포(Engineered Astrocyte)’를 구축하고, 신경보호 및 항염증 효과를 검증한다. 3차년도에는 동물모델 이식 시험을 통해 치료 효능을 평가하고, 제조공정 및 품질관리(CMC) 체계를 확립한다.

코아스템켐온은 공동연구기관으로서 임상등급 인간 배아줄기세포주 공급, ESC 기반 성상교세포 분화 공정 최적화, 유전적 안정성 및 로트 간 품질 균질성 검증, 제조공정 표준작업지침(SOP)과 품질관리 체계 확립을 담당한다. 이는 첨단바이오의약품 상용화에 필수적인 생산·품질 일관성 확보와 직결되는 영역이다.

회사는 2014년 세계 최초 ALS 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알주’를 상업화한 경험을 보유하고 있다. 질환 이해, 제조공정, 규제 대응 역량을 동시에 갖춘 점은 이번 원천기술 개발에서 차별적 요소로 작용한다는 평가다.

이번 과제는 뉴로나타-알주의 글로벌 상업화 전략과 병행되는 차세대 기술 확보 트랙이라는 점에서 의미가 있다. 회사는 현재 국내 품목변경허가 최종 심사를 진행 중이며, 2026년 상반기 미국 FDA Type C 미팅, 연내 생물학적제제 허가(BLA) 신청을 목표로 하고 있다.

또한 2025년 12월에는 국내 기업 최초로 미국 국립과학재단(NSF)이 지원하는 재생의료 혁신엔진 프로그램에 편입된 바 있다.

코아스템켐온 관계자는 “ALS 질환 이해와 세포치료제 제조·품질관리 역량은 글로벌에서도 제한된 자산”이라며 “CRISPR와 ESC 기반 성상교세포를 결합한 원천기술 확보를 통해 차세대 세포·유전자치료제 경쟁력을 강화할 것”이라고 밝혔다.

한편 범부처 재생의료기술개발사업은 세포·유전자치료제 등 첨단바이오의약품의 원천기술 확보를 목표로 하는 국가 연구개발 사업이다.