크리스탈지노믹스는 혈액암 신약 후보물질인 ‘CG-806’이 급성골수성백혈병(AML) 적응증 대상 미국 임상 1a/b상에서 첫 환자투약을 시작했다고 20일 밝혔다.

임상 1상 탑라인 데이터(임상 결과 발표 전 먼저 공개하는 일부 핵심지표)를 오는 12월 5일부터 8일까지 열리는 미국 혈액학회(ASH) 컨퍼런스를 통해 발표할 예정이다.

CG-806이 타깃하고 있는 급성골수성백혈병은 백혈구가 악성세포로 변해 골수에서 증식하여 말초혈액으로 퍼져 나와 전신에 퍼지게 되며 간, 비장, 림프선 등을 침범하는 질병이다.

백혈병 중 가장 많은 환자가 발생하고 있지만 골수(조혈모세포)이식 이외에는 아직까지 이렇다할 치료제가 없는 질환이다.

CG-806은 FLT3가 주요 질환표적으로 작용하는 급성골수성백혈병에서 FLT3 및 BTK 표적을 동시에 저해함으로써, 백혈병 중 가장 환자가 많은 FLT3-ITD 돌연변이 환자를 비롯한 백혈병 환자로부터 채취한 암세포들의 평가에서 기존 약물들에 비해 훨씬 더 우수한 항암활성 효과를 보였다.

또한 CG-806은 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation)을 받은 바 있어 향후 신속심사, 2상 임상시험 이후 조건부 승인, 7년간 판매 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “CG-806은 세계에서 유일한 FLT3와 BTK의 정상형 및 변이형을 저해하는 다중 표적 저해제”라며 “특히 급성골수성백혈병에서 가장 환자수가 많으면서 예후가 안 좋은 FLT3-ITD 변이형 환자, 기존 치료제에 내성을 보이는 FLT3 변이형 환자 및 정상형 환자 모두를 타깃하는 치료제로 개발하고 있다”고 말했다.

한편, CG-806은 또 다른 적응증인 표준 항암치료요법에서 치료효과를 보지 못했거나 실패한 만성림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성림프종(SLL) 환자 등을 대상으로 경구제를 투여하는 방식으로 미국에서 임상 1상을 진행하고 있다.