식품의약품안전처는 생명이 위급한 응급환자들이나 대체 치료수단이 없는 환자 등의 치료기회 확대를 위한 ‘임상시험용의약품의 치료목적 사용승인’ 건수가 올해 7월까지 398건으로 지난해와 비슷한 추세로 보였다고 29일 밝혔다. 

연도별 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수는 2016년 793건, 2017년 703건, 2018년 7월 현재 398건이며, ‘임상시험용의약품의 치료목적 사용승인’ 제도가 시행된 2002년부터 올해 7월까지 승인된 건수는 4,842건으로 집계됐다. 

올해 승인된 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수를 질환별로 분류하면 폐암 등 호흡기질환 202건이 가장 많았고, 그 뒤로 위암 등 소화기질환 110건, 유방암 등 여성질환 39건, 악성흑색종 등 피부질환 21건, 백혈병 등 혈액질환 10건, 기타 질환 16건 등의 순이었다.

식약처는 허가 전에라도 생명을 위협하는 질환이 있는 환자가 다른 치료 수단이 없는 경우 ‘비임상시험’을 거쳐 국내 ‘임상시험’ 승인을 받아 최소한의 안전성이 검증된 임상시험용의약품을 사용할 수 있는 ‘치료목적 사용승인’ 제도를 운영하고 있다.

미국(Expanded Access Program)과 유럽(Compassionate use) 등에서도 우리나라와 동일하게 해당 국가에서 ‘임상시험’ 승인을 받은 의약품에 한하여 치료목적으로 사용할 수 있다.

특히, 식약처는 2017년 8월부터 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 하여 중증질환자 등에 대한 치료기회 확대를 위해 ‘치료목적 사용승인’ 현황을 홈페이지를 통해 공개하고 있다.

한편, 국내에서 개발 중인 방사성의약품(루테슘, Lu177)은 보건복지부 예산을 지원받아 동물실험 등 연구 진행 중에 있으며, 임상시험 승인을 받지 않아 최소한의 안전성이 검증되지 않은 물질로서 ‘치료목적 사용승인’ 대상이 될 수 없다.

루테슘(Lu177)에 도타테이트를 결합시켜 개발 중인 방사성의약품 ‘신경내분비종양치료제’는 미국 등에서 허가받은 의약품(루타테라Ⓡ)과는 제조원, 원료약품 및 분량 등이 다르다는 것이 식약처의 설명이다.