파킨슨병 정밀치료제 개발기업 옙바이오㈜(YEPBIO Co., Ltd., 대표이사 김성준)가 파킨슨병 질병조절치료제(Disease-Modifying Therapy, DMT) 후보물질 ‘YPD-01’ 임상 1상 시험계획(IND)을 지난 7월 10일 식품의약품안전처로부터 승인받았다.

전 세계 파킨슨병 환자는 1,000만 명 이상으로 추정되지만, 현재 허가된 치료제는 모두 증상을 일시적으로 완화하는 데 그칠 뿐 질병 진행 자체를 늦추거나 멈추는 근본적 치료제는 아직 존재하지 않는다.

YPD-01은 이러한 미충족 수요를 겨냥해, 증상 조절이 아닌 도파민 신경세포 소실 속도 자체를 늦추는 것을 목표로 개발된 경구용 중추신경계 침투 저분자 화합물이다.

표적인 PARIS(Parkin Interacting Substrate, ZNF746)는 존스홉킨스 의과대학 연구진이 파킨슨병 신경퇴행의 상위 조절인자로 규명한 이후, 국내외 후속 연구를 통해 차세대 질병조절치료제(DMT) 유망 표적으로 주목받고 있다.

PARIS가 세포 내에 과도하게 축적되면 미토콘드리아 기능과 에너지 대사를 조절하는 PGC-1α의 발현이 억제돼 미토콘드리아 기능장애와 도파민 신경세포 소실이 촉진되며, YPD-01은 PARIS를 억제해 PGC-1α 경로를 회복시킴으로써 신경세포를 보호한다.

회사 측에 따르면 YPD-01은 PARIS를 직접 표적으로 임상 개발 단계에 진입한 세계 최초 경구용 파킨슨병 신약 후보물질이다.

YPD-01은 PARIS를 직접 표적으로 임상 개발 단계에 진입한 세계 최초 신약 후보물질이며, 수술적 투여나 주사가 필요한 세포·유전자 치료 방식과 달리 복용이 간편한 경구용 저분자라는 점에서 장기 치료가 필수적인 파킨슨병 환자 접근성과 상용화 측면에서 뚜렷한 강점을 갖는다.

이번 임상 1상은 건강한 성인 지원자를 대상으로 YPD-01 안전성, 내약성, 약동학적 특성 및 음식물의 영향을 평가하며, 단일기관·무작위배정·이중눈가림·위약대조 방식으로 단회용량상승시험(SAD)과 반복용량상승시험(MAD)을 순차적으로 진행할 예정이다.

옙바이오는 치료제 개발과 함께 혈액 기반 PARIS 바이오마커를 활용한 환자 선별 전략도 추진하고 있으며, 향후 PARIS 발현이 높은 환자군을 선별해 치료 반응성을 높이고 렘수면행동장애(RBD) 등 파킨슨병 고위험 전구기 환자에서 조기진단 및 치료 가능성도 검토할 계획이다.

회사는 이번 IND 승인을 계기로 2027년 상반기 국내 임상 1상 개시를 추진하고, 미국 FDA 임상 진입과 글로벌 제약·바이오기업 대상 기술이전 및 공동개발을 본격화할 예정이며, PARIS 기전이 관여하는 근감소증과 암 관련 질환으로 파이프라인을 확장할 계획이다.

김성준 옙바이오 대표이사는 “이번 IND 승인은 YepBio가 세계 최초 PARIS 표적 치료제를 임상 단계로 발전시킨 중요한 이정표이며, 향후 글로벌 기술이전과 공동개발을 통해 파킨슨병 질환조절치료제 분야의 새로운 표준을 만들어 가겠다”고 말했다.

옙바이오(YEPBIO)는 파킨슨병 신경퇴행의 핵심 표적인 PARIS(ZNF746)를 중심으로, 질환조절치료제와 바이오마커 기반 환자선별·조기진단 기술을 하나의 축으로 결합한 정밀 신경과학 기업(Precision Neuroscience Company)이다. 회사는 ‘치료제 + 바이오마커’ 정밀의료 플랫폼을 기반으로경구용 저분자 YPD-01과 혈액 기반 PARIS 바이오마커 진단 기술을 함께 개발하고 있다.