“올해부터는 임상시험 결과가 데이터로 확인되는 구간입니다. BIO USA는 그 데이터를 글로벌 라이선스 아웃으로 연결하는 자리입니다.”

압타바이오가 ‘BIO International Convention 2026(BIO USA 2026)’을 기점으로 글로벌 기술수출 협상에 속도를 낸다. 올해 현장에서만 글로벌 제약사와 투자사 등 30여곳과 미팅을 진행하며, 핵심 파이프라인의 임상 데이터를 기반으로 라이선스 아웃 논의를 본격화한다는 전략이다.

가장 앞에 선 파이프라인은 조영제 유발 급성신손상(CI-AKI) 치료제 ‘APX-115’다. APX-115는 지난 4월 임상 2상 마지막 환자 투약을 마치고 12주 추적관찰에 들어갔다. 압타바이오는 7월 관찰 종료 후 3분기 말에서 4분기 초 사이 톱라인 데이터를 도출하고, 이를 바탕으로 기술이전 논의를 한 단계 끌어올린다는 계획이다.

이 외에도 'APX-343A'는 ASCO 2026에서 단독투여 임상 1상 자료를 공개한 데 이어 키트루다 병용투여 임상을 개시하고 첫 환자 투약에 들어갔다. ‘ABF-101’은 FDA 임상 보류 해제 후 미국 임상 1상을 재개했고, ‘Apta-16’은 하반기 국내 임상 1상 진입을 준비 중이다. 신장질환, 면역항암제, 안과질환, 혈액암 파이프라인이 동시에 임상 전환 구간에 들어선 셈이다.

기술수출 전략은 패키지딜까지 열어두고 있다. APX-115는 조영제 유발 급성 신손상(CI-AKI)뿐 아니라 당뇨병성 신장질환(DKD) 임상 2b상도 진행 중이다. 압타바이오는 같은 pan-NOX 저해 기전으로 급성 신손상과 만성 신장질환을 동시에 겨냥할 수 있다는 점을 핵심 경쟁력으로 꼽았다.

약업신문은 최근 경기 용인 흥덕IT밸리에 위치한 압타바이오 본사에서 이수진 대표를 만나, ‘BIO USA 2026’ 글로벌 파트너링 전략과 주요 임상 파이프라인의 개발 현황을 들었다. 

압타바이오는 올해부터 핵심 후보물질의 임상 데이터가 순차적으로 확인되는 만큼, 이번 BIO USA를 기술수출 논의를 본격화하는 전환점으로 삼겠다는 계획이다.

올해 BIO USA 참가 목적은 무엇인가.

올해는 압타바이오에 중요한 분기점이다. 기존에도 글로벌 제약사와 논의는 이어왔지만, 올해는 파이프라인의 임상 단계가 달라졌다. 새롭게 임상에 들어간 후보물질까지 포함하면 임상 파이프라인이 5개 수준으로 확대됐고, 후기 임상 단계 에셋도 2개가 있다.

이전에는 기전과 비임상 데이터를 설명하는 단계였다면, 올해는 실제 임상 데이터를 가지고 논의한다. 글로벌 제약사들도 임상 데이터 중심으로 구체적인 논의를 원하고 있다. 

특히 APX-115는 환자 투약을 마치고 톱라인 결과를 앞두고 있고, APX-343A는 ASCO 2026에서 단독투여 임상 1상 자료를 공개한 데 이어 키트루다 병용 임상을 개시하고 첫 환자 투약까지 완료했다. 올해 BIO USA는 기술이전 협상을 한 단계 끌어올리는 자리가 될 것이다.

현재 미팅은 30여곳으로 늘었다. 기존에 논의하던 곳뿐 아니라 신규 에셋에 관심을 보이는 기업도 많다. 임상 파이프라인이 다양해지면서 여러 분야에서 미팅 요청이 들어오고 있다.

가장 주목받는 파이프라인은 APX-115인가.

그렇다. APX-115는 조영제 유발 급성신손상(CI-AKI)을 대상으로 개발 중인 pan-NOX 저해제다. 현재 CI-AKI에는 정식으로 승인된 예방·치료제가 없다. 수액 투여 외에 마땅한 대안이 없는 영역이다.

APX-115는 지난 4월 말 마지막 환자 투약을 완료했고, 현재 12주 추적관찰이 진행 중이다. 7월 관찰이 종료되면 신속하게 데이터 정리 작업에 들어간다. 목표는 3분기 말에서 4분기 초 사이 톱라인 데이터를 도출하는 것이다. 연내 임상시험결과보고서(CSR) 수령도 목표로 하고 있다.

센티넬 코호트(Sentinel Cohort, 초기 안전성 확인군)에 대한 데이터모니터링위원회(DMC) 검토 결과 임상 확대가 권고됐고, 이후 해당 데이터를 추가 분석해 ‘ASN Kidney Week 2025’ LBCT 부문에서 발표하는 등 국제 학계에서도 임상적 중요성을 인정받았다. 

이러한 점에서 임상 마무리에 대한 기대가 크다. 이미 일부 파트너사와는 깊이 있는 논의도 진행 중이다. 톱라인 결과가 나오면 기술이전 논의가 빠르게 구체화될 것으로 본다.

CI-AKI가 상업적으로 충분히 큰 시장인지에 대한 의문도 있다.

일반인에게는 조영제로 신장이 손상될 수 있다는 개념 자체가 생소할 수 있다. 그러나 임상 현장에서는 매우 중요한 미충족 수요다. PCI 시술 환자에서 CI-AKI는 약 10% 발생하고, 기존 신장질환이 있는 환자에서는 발병률이 33%까지 올라간다. 한 번 급성 신손상이 발생하면 투석이나 신장이식까지 이어질 수 있어 사회적·경제적 부담도 크다.

CI-AKI 단독으로 봐도 미국에서 연간 약 90만~100만명 규모의 환자가 발생한다. 일본은 약 25만~30만명, 한국은 약 7만~8만명 수준으로 보고 있다. 중국은 실제 발생 건수 측면에서 더 큰 시장이 될 수 있다.

APX-115는 외부 자극으로 발생하는 급성 신손상을 겨냥한 약물이다. 그중 첫 적응증으로 PCI 시술 과정에서 쓰이는 조영제 유발 신손상을 선택했다. 향후에는 일반 CT 조영제 관련 신손상, 심장 수술 유발 급성 신손상 등으로 적응증을 넓히고, 궁극적으로는 신손상 관련 범용 치료제로 범위를 확장할 계획이다. 이들 질환 모두 NOX 매개 산화 스트레스가 핵심 기전으로 관여한다는 점에서 같은 작용기전으로 접근 가능하다고 보고 있다.

APX-115 기술이전 전략은 어떻게 가져가고 있나.

1순위는 글로벌 판권 계약이다. 다만 지역별 기술이전도 열어두고 있다. 글로벌 제약사의 전략에 따라 글로벌 딜이 될 수도 있고, 일본·중국·아시아태평양 등 지역 판권 딜이 될 수도 있다. 지역 딜은 의사결정이 빠르고 논의가 가볍게 진행될 수 있다는 장점이 있다.

현재 가장 구체적으로 논의 중인 곳은 글로벌 제약사와 일본 제약사다. 중국 쪽 기업과도 BIO USA에서 미팅이 잡혀 있다. 중국은 중국 본토뿐 아니라 그레이터 차이나, 아시아태평양 권역까지 어떻게 가져갈 것인지가 논의 포인트가 될 수 있다.

APX-115는 CI-AKI 단독으로도 딜이 가능하지만, 당뇨병성 신장질환(DKD)과 묶은 패키지딜에 대한 관심도 크다. 같은 pan-NOX 저해 기전으로 CI-AKI와 DKD를 동시에 커버할 수 있기 때문이다. 파트너사 입장에서는 하나의 약물로 급성 신손상과 만성 신장질환 적응증을 함께 확보할 수 있다는 점이 매력이다.

DKD 임상은 어느 단계인가.

국내에서 약 186명 대상으로 임상 2b상이 진행 중이다. 지난해 국가신약개발사업 과제로 선정돼 2년간 91억원 규모의 연구비를 지원받고 있다. 현재 환자 모집은 50% 이상 진행됐고, 연내 환자 등록 완료를 목표로 하고 있다. 이후 2027년 상반기 투약을 완료하고, 2027년 하반기 결과를 도출하는 일정이다.

글로벌 파트너사들은 CI-AKI 톱라인 일정과 DKD 2b상 일정을 함께 보고 있다. APX-115의 첫 기술이전 논의에서 CI-AKI와 DKD를 어떻게 묶을지가 중요한 협상 포인트가 될 것이다.

APX-343A는 ASCO 2026에서 임상 1상 데이터를 처음 공개했다. 반응은 어땠나.

APX-343A는 암연관섬유아세포(CAF)를 타깃하는 면역항암제 후보물질이다. 이번 ASCO에서는 단독투여 임상 1상 자료를 공개한 바 있다. 현재까지 확보된 단독투여 데이터에 따르면 동물실험에서 약효가 나타났던 수준의 약물 노출(AUC)을 사람에서도 달성했고, 약물 관련 중대한 이상반응(SAE)이나 3등급 이상 이상반응 없이 안전한 투여가 확인됐다.

이 부분이 중요하다. 면역관문억제제는 병용 전략에서 안전성 마진이 매우 중요하다. 함께 쓰는 약물이 안전하지 않으면 병용 임상 자체가 조심스러울 수밖에 없다. APX-343A는 유효 용량 수준에 도달했음에도 안전성 이슈가 없었고, PK 변동성도 크지 않았다. 이 때문에 면역관문억제제를 보유한 글로벌 기업들의 관심이 높아지고 있다.

APX-343A의 CAF 타깃 기전은 어떻게 설명할 수 있나.

쉽게 말하면 암세포로 약물이 들어가는 길을 막는 장벽을 제거하는 전략이다. 암세포를 계란의 노른자라고 보면, 그 주변을 둘러싼 흰자와 껍데기 같은 장벽이 있다. 이 장벽 역할을 하는 것이 CAF다. 면역항암제가 종양 내부까지 충분히 들어가야 효과를 낼 수 있는데, CAF가 과발현된 종양에서는 면역관문억제제 반응률이 떨어지는 것으로알려져 있다.

APX-343A는 이 CAF를 직접 타깃한다. 키트루다와의 병용 임상에서 개념증명(PoC)이 확인되면, 키트루다뿐 아니라 다른 면역관문억제제를 보유한 기업과의 협력 가능성도 열릴 수 있다. 현재 췌장암, 삼중음성유방암, 담관암 등 CAF 발현이 높은 암종을 중심으로 병용 전략을 검토하고 있다.

키트루다 병용 임상은 어떻게 진행되고 있나.

APX-343A와 키트루다 병용투여 임상은 6월초 개시됐으며, 지난 18일 첫 환자 투약에 들어갔다. 올해 목표는 키트루다 병용에서 임상 2상 권장용량(RP2D)을 찾는 것이다. 항암제 병용 임상에서는 초기 반응률과 질병 조절, 무진행생존기간(PFS)이 PoC 판단의 중요한 지표가 된다. 궁극적으로는 생존율 개선이 허가 관점에서 중요하지만, 초기 임상에서는 반응률과 질병 조절 신호를 확인하는 것이 우선이다.

ABF-101은 어떤 파이프라인인가.

ABF-101은 경구용 황반변성 치료제다. 현재 습성 황반변성 치료는 항VEGF 안구 내 주사가 표준요법으로 쓰이고 있다. 환자는 4~12주마다 반복 주사를 맞아야 한다. 환자 부담이 크고, 경구제나 점안제처럼 투여 편의성이 높은 치료제에 대한 미충족 수요가 크다.

ABF-101은 FDA로부터 임상 보류 해제 통보를 받고 미국 임상 1상을 재개했다. 임상 재개를 계기로 내년 상반기 중 사람 대상 안전성·약동학 데이터를 확보할 계획이다. 안질환 파이프라인에 대한 글로벌 기업들의 관심이 높아지는 만큼, 임상 데이터가 확보되면 기술이전 논의도 더 구체화될 수 있다.

Apta-16 혈액암 치료제도 하반기 임상 진입을 준비 중이다.

Apta-16은 혈액암 치료제 후보물질이다. FDA 희귀의약품(ODD) 지정을 이미 확보했고, 지난 4월 AACR 2026에서 베네토클락스 내성 극복 기전에 대한 전임상 성과를 발표했다. 하반기 국내 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다.

재발·불응성 급성골수성백혈병(R/R AML)은 치료 대안이 제한적인 영역이다. 임상 진입 이후 비교적 빠르게 신호를 확인할 수 있는 질환이기도 하다. 혈액암 분야에서도 중요한 미팅이 잡혀 있어, BIO USA에서 파트너링 가능성을 함께 논의할 계획이다.

자금 조달이나 관리종목 리스크에 대한 우려는 없나.

현재 별도 자금 조달 계획은 없다. 주요 파이프라인 임상을 진행하기 위한 자금 여력은 확보한 상태다. 관리종목 리스크도 회사가 관리 가능한 범위에 있다고 본다. 압타바이오는 2019년 기술특례로 코스닥에 상장했고, 2023년 말 특례 유예기간이 종료됐다. 이후 매출 요건과 법인세차감전계속사업손실 요건을 충족해야 하는데, 2024년과 2025년 모두 매출 요건을 안정적으로 충족했고 법차손도 해당사항이 없다.

First-in-Class(계열 내 최초) 전략을 고집하는 이유는 무엇인가.

치료제가 없는 분야에 새로운 선택지를 만들겠다는 것이 회사 설립 목적이다. Best-in-Class(계열 내 최고) 전략도 의미가 있지만, 이미 형성된 시장에서는 후발 주자가 시장을 나눠 갖는 구조가 되기 쉽다. 세 번째, 네 번째 약물로 들어갈수록 시장 점유율은 제한될 수밖에 없다.

반면 First-in-Class는 새로운 시장을 만들 수 있다. 물론 개발 난도는 높다. 임상도 어렵고, 기전 검증도 쉽지 않다. 그러나 치료제가 없는 영역에서 임상적 유효성이 확인되면 환자 가치와 시장 가치를 동시에 만들 수 있다. 압타바이오가 신장질환, 안과질환, 면역항암제, 혈액암처럼 미충족 수요가 큰 영역에 집중하는 이유다.

BIO USA를 앞두고 글로벌 파트너사에 전하고 싶은 메시지는.

압타바이오는 회사 규모에 비해 임상시험에 진입한 파이프라인이 많고, 다양한 질환 영역에서 임상 단계 에셋을 확보하고 있다. 단순히 초기 연구에 머무는 것이 아니라, 안정적인 재무 운용을 바탕으로 임상 단계까지 파이프라인을 올려왔다.

올해부터는 그 결과가 데이터로 확인되는 구간이다. BIO USA는 이 성과를 글로벌 파트너십으로 연결하는 자리다. 

글로벌 제약사들이 이제는 임상 데이터를 기반으로 논의하자는 흐름으로 바뀌고 있다. 압타바이오는 그 논의에 필요한 데이터를 준비해 왔다. 올해부터 내년 상반기까지 1~2건의 기술이전 성과를 만들어내는 것이 목표다.