혁신신약 개발 전문기업 큐리언트(는 CDK7 저해 항암제인 모카시클립(mocaciclib, Q901)의 소아 뇌종양 치료 기전 연구 결과가 ISPNO 2026에서 구두발표로 채택됐다고 4일 밝혔다.

세계 최대 규모 소아 중추신경계 종양 학술대회인 ISPNO에서 발표되는 이번 성과는 지난 2024년부터 이어온 콜로라도 대학교 앤슈츠 메디컬 캠퍼스 연구진과 소아 뇌종양 공동 연구를 바탕으로 도출된 결과다.

이번 연구는 소아 뇌종양 가운데 대표적인 고위험 질환인 수모세포종(MB)과 비정형 기형양/횡문근양 종양(AT/RT)을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 CRISPR-Cas9 기반 유전자 분석을 통해 CDK7 유전자가 특히 고위험군인 Myc 변이 수모세포종 성장을 조절하는 핵심 스위치임을 규명했다. 모카시클립은 이러한 CDK7을 선택적으로 차단함으로써 암세포 증식을 효과적으로 억제하는 기전적 특성을 보여줬다.

이번 학회 발표 내용은 전임상 단계 연구 성과로, 약물의 기전적 가능성을 확인하는 데 집중했다. 

연구 결과 모카시클립은 뇌종양 치료 최대 난관인 중추신경계(CNS) 장벽을 투과하여 종양 성장을 억제하는 기전이 확인됐다. 또 대조군 대비 통계적으로 유의미한 생존 기간 연장 효과를 나타냈으며, 기존 치료제와 병용 투여 시 발생하는 항암 시너지 기전도 함께 입증했다. 특히 유의미한 안전성 지표 변화가 관찰되지 않아 중추신경계 질환 특이적 안전성 변화가 없음을 확인했다.

큐리언트 관계자는 “이번 ISPNO 구두발표 채택은 모카시클립이 소아 고위험 뇌종양에서 보일 수 있는 과학적 잠재력을 국제 학술무대에서 인정받은 의미 있는 성과”라며 “기전적으로 확인된 Myc 타겟팅 효과를 바탕으로 향후 실제 임상 단계에서 소아 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시함과 동시에 소아 희귀질환 치료제 개발을 통한 신속 승인과 PRV 획득을 기대하고 있다”고 밝혔다.

한편, 모카시클립은 기 승인받은 항암제 1/2상 임상시험계획에 따라 성공적으로 용량증가실험을 마무리하고 임상 2상 권장용량(RP2D)을 도출했다. 회사는 이를 기반으로 CDK4/6 저해제 내성 유방암 환자 및 삼중 음성 유방암, 전립선암 등 고형암 환자에 대한 실질적인 항암 효능을 확인하는 임상 2상을 진행을 추진하고 있다.