코오롱생명과학(대표 이한국)은 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 항암 유전자치료제 후보물질 KLS-3021의 두경부 편평세포암(HNSCC) 전임상 연구결과를 포스터로 발표한다고 9일 밝혔다. KLS-3021의 HNSCC 데이터가 외부에 공개되는 것은 이번이 처음이다.

이번 전임상 연구에서 KLS-3021은 PD-L1 발현 수준과 관계없이 항종양 효과를 보였다. 종양미세환경을 항암 면역에 유리한 방향으로 전환하는 기전도 확인됐다. 회사는 이를 통해 차세대 항암바이러스 기반 유전자치료제로서의 개발 가능성을 제시했다.

KLS-3021은 재조합 백시니아 바이러스를 기반으로 PH-20, IL-12, sPD1-Fc 유전자를 탑재한 후보물질이다. 바이러스의 직접적인 종양 용해 효과에 더해 종양 기질 분해와 면역 반응 유도를 동시에 유도하도록 설계됐다.

동소이식 HNSCC 종양모델에서 KLS-3021은 유의한 종양 억제 효과를 나타냈다. 특히 PD-L1 고발현 모델(CPS≥1)에서는 단 1회 종양내 투여만으로 anti-PD-1 대비 우수한 종양 억제 효과가 확인됐다. PD-L1 저발현 모델(CPS<1)에서도 시스플라틴 대비 종양 퇴행이 관찰됐다. PD-L1 발현 수준과 무관한 치료 가능성을 시사하는 결과다.

종양미세환경 변화도 확인됐다. KLS-3021 투여 이후 면역세포 유입 신호와 염증 반응이 증가했고, T세포 침윤과 활성도 상승했다. 반면 면역억제성 대식세포 표지는 감소했다. 종양 제거뿐 아니라 면역 환경 자체를 재편하는 기전이 관찰된 것이다.

인간 두경부암 세포를 이식한 이종이식 모델에서도 유사한 결과가 확인됐다. 단 1회 투여만으로 종양 부담이 감소했고, 치료군 전 개체에서 장기 생존이 관찰됐다. 임상 환경과 유사한 모델에서 일관된 효능이 확보됐다는 점이 강조된다.

두경부 편평세포암은 표준 치료에도 재발률이 높고, PD-L1 발현 수준에 따라 치료 반응이 제한되는 대표적인 미충족 의료 수요 영역이다. 회사는 이번 데이터를 통해 기존 면역항암제의 한계를 보완할 수 있는 접근 가능성을 제시했다는 입장이다.

코오롱생명과학은 이번 AACR 발표를 계기로 KLS-3021의 임상 개발 전략을 구체화할 계획이다. 현재 전립선암과 삼중음성유방암(TNBC)으로 적응증 확장 연구도 병행하고 있다.

이한국 대표는 “KLS-3021이 PD-L1 발현 수준과 무관한 효능과 종양미세환경 조절 가능성을 확인했다는 점에서 의미가 있다”며 “미충족 수요가 큰 암종을 중심으로 개발을 가속하고 글로벌 협력을 확대하겠다”고 말했다.