중국 제약기업 아비스코 테라퓨틱스社(Abbisko Therapeutics‧上海和譽生物醫葯)는 자사가 독자개발한 고도선택적, 경구용 저분자 섬유모세포 성장인자 수용체 4(FGFR4) 저해제 이르파그라티닙(irpagratinib‧‘ABSK-011’)이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 지난달 31일 공표했다.

이르파그라티닙은 간세포암종(HCC)을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 것이다.

현재 이르파그라티닙은 세계 각국에서 다수의 임상시험 건들이 진행 중이다.

‘희귀의약품’ 지정은 EMA가 임상개발 뿐 아니라 허가신청 절차 및 유럽 각국에서 발매를 뒷받침하는 강력한 지원 프로그램이다.

각종 희귀질환 치료제들의 개발과 허가취득이 신속하게 진행될 수 있도록 돕기 위해 EMA가 확립한 핵심적인 인센티브의 하나가 바로 ‘희귀의약품’ 지정제도이다.

이르파그라티닙이 ‘희귀의약품’으로 지정된 것 또한 잠재적인 임상적 가치와 의료상의 니즈를 인정받은 것일 뿐 아니라 임상시험규약 지원(PA), 허가신청 절차를 밟을 때 수수료 감면, 허가를 취득했을 때 최대 10년에 걸친 독점발매권 부여 등의 혜택을 기대할 수 있게 된다.

원발성 간암은 세계 각국에서 3번째 암 사망원인으로 랭크되어 있는 형편이다.

이 중 간세포암종은 전체 원발성 간암의 75~85% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.

현재 진행성 간세포암종은 면역관문 저해제들(ICIs)과 혈관신생 저해제들을 병용하는 요법이 표준 1차 약제로 사용되고 있지만, 효과적인 2차 약제 및 2차 이후 3차 이상 약제들의 경우 여전히 선택의 폭이 제한적인 것이 현실이다.

이와 함께 전체 간세포암종 환자들의 30% 정도가 섬유모세포 성장인자 19(FGF19)가 과다발현되는 특성을 나타내는데, 여기에 해당하는 세부그룹 환자들은 1차 약제 표준 면역요법제 병용요법을 진행했을 때 제한적인 임상적 유익성을 나타내는 경향이 있는 것으로 알려져 있다.

FGFR4/FGF19 신호전달 경로를 표적으로 작용하는 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이어서 FGF19 과다발현을 동반한 환자들은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다는 것이 전문가들의 지적이다.

고도선택적, 경구용, 저분자 FGFR4 저해제의 일종인 이르파그라티닙은 앞서 진행되었던 임상시험에서 호의적인 안전성‧내약성이 입증된 가운데 FGF19 과다발현 동반 진행성 간세포암종 환자들에게서 단독요법제 또는 병용요법제로 사용했을 때 항암활성이 입증됐다.

현재 이르파그라티닙은 FGF190 과다발현 동반 진행성 간세포암종 환자들을 대상으로 세계 각국에서 다수의 임상시험이 진행 중이다.

이 같은 임상시험 건들 가운데는 이르파그라티닙을 다양한 표적 면역요법제들과 병용하는 1차 약제 및 2차 약제 또는 2차 이후 3차 이상 약제로 단독요법을 진행하는 내용들이 포함되어 있다.

이 중 본임상 시험으로 진행되고 있는 이르파그라티닙 단독요법 시험은 지난해 6월 첫 번째 피험자에 대한 투여가 이루어졌고, 현재 중국 내 50여 시험기관에서 활발하게 진행되고 있다.

한편 이르파그라티닙은 이번에 EMA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정되기에 앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

아울러 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 의해 ‘혁신 치료제’(BTD)로 지정됐다.