엑소좀 기반 치료제 개발 전문기업 브렉소젠이 개발중인 아토피피부염 치료제 ‘BRE-AD01’이 미국 임상1상에서 초기 안전성과 유효성을 확인하며, 엑소좀 기반 신약 후보물질 가능성을 입증하고 있다.

브렉소젠은 오는 4월 개최되는 대한피부연구학회(KSID-ISID APAC)에서 미국에서 진행중인 BRE-AD01 임상 중간 결과와 작용기전을 발표할 예정이다. 해당 임상시험은 미국에서 수행되고 있으며, 지난해 모든 대상자 투여를 완료하고 현재 최종 방문(follow-up) 단계다. 이번 학회에서는 최종 분석이 완료된 단회 투여(single-dose) 결과가 공개된다.

임상결과에 따르면  BRE-AD01 단회 투여 시 이상반응 분석에서 전 용량군에서 안전성과 내약성이 우수한 것으로 확인됐다. 특히 단회 투여 만으로도 8주 간 주요 유효성 지표인 EASI(Eczema Area and Severity Index), IGA(Investigator’s Global Assessment), 및 Body surface area (BSA) 등에서 통계적으로 유의한 개선 효과가 관찰됐다.

브렉소젠은 이번 단회 투여 결과에 이어 반복 투여(Multiple-dose)에서도 충분한 유효성 차이가 나타날 것으로 기대하고 있으며, 임상 1상 최종 결과 확보 직후 임상 2상 시험 설계에 즉시 착수할 계획이다.

BRE-AD01은 브렉소젠 고유 엑소좀 플랫폼 기술인 BGPlatform™로 개발된 아토피피부염 치료제다. 엑소좀 생산에 특화된 줄기세포주 ‘BxC’에 면역조절 기능을 강화하는 프라이밍 기술을 적용해 생산된 엑소좀을 원료로 하며, Th2 면역반응 조절 및 JAK-STAT 신호전달 경로 억제를 통해 치료 효과를 발휘한다. 특히 인터루킨-4(IL-4)와 인터루킨-13(IL-13) 수용체를 표적해 Th2 면역 반응을 효과적으로 완화하는 것이 특징이다.

김수 대표이사는 “이번 임상 중간 결과 발표는 국내 기업이 개발한 엑소좀 기반 치료제 안전성과 유효성이 글로벌 임상 무대에서 검증되기 시작했다는 점에서 의미가 매우 크다”며 “향후 국내 기업에서 세계 최초로 상용화되는 엑소좀 기반 치료제가 탄생할 수 있도록 최선을 다하겠다” 고 말했다. 

한편 브렉소젠은 2019년 설립된 엑소좀 기반 신약개발 전문기업으로, ‘Natural Biomacromolecule Cargo-controlled Exosome’ 기술의 BGPlatform™을 기반으로 다양한 질환 엑소좀 치료제와 에스테틱 제품을 개발하고 있다. 반려동물 헬스케어 제품 ‘PetBEX’는 임상 3상을 완료하고 품목허가 신청을 진행 중이며, 한국투자증권을 대표주관사로 선정해 2026년 코스닥 상장을 추진하고 있다.