미국 최초의 외투세포(外套細胞) 림프종 치료용 B세포 림프종 2(BCL2) 저해제가 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을 것이라는 예측에 무게를 실을 수 있게 됐다.

캘리포니아州 중부도시 샌카를로스에 소재한 항암제 전문 제약기업 비원 메디슨社(BeOne Medicines)는 FDA가 손로토클락스(sonrotoclax)의 허가신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 26일 공표했다.

손로토클락스는 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제를 사용해 치료를 진행한 이후 단계의 성인 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 차세대 B세포 림프종 2 저해제의 일종이다.

외투세포 림프종은 공격적인 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 드물게 나타나는 편이어서 전 세계 비 호지킨 림프종 환자들의 5% 정도(약 2만8,000명)를 점유하는 것으로 알려져 있다.

외투세포 림프종 환자들의 5년 생존률은 50% 정도로 나타나고 있어 새로운 치료대안을 필요로 하는 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.

비원 메디슨社의 라이 왕 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “손로토클락스가 짧은 기간 동안 ‘혁신 치료제’ 선정을 거쳐 ‘신속심사’ 대상으로도 지정받는 괄목할 만한 진행속도를 내보였다”면서 “이처럼 발빠른 행보는 도출된 자료의 강력함과 함께 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈의 시급함이 반영된 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “신속하고, 깊이 있고, 지속적인 반응을 내보인 데다 안전성 프로필은 관리할 만한 수준으로 나타난 손로토클락스가 잠재적인 동종계열 최고의 B세포 림프종 2 저해제로 떠오르고 있다”고 설명했다.

마찬가지로 자사가 보유한 전환적인(transformative) 혈액질환 치료제 자산들이라 할 수 있는 브루톤 티로신 인산화효소 저해제 ‘브루킨사’(자누브루티닙)과 브루톤 티로신 인산화효소 분해제 후보물질 ‘BGB-16673’ 또한 기대주로 부각되고 있다고 라이 왕 대표는 덧붙였다.

손로토클락스의 허가신청서는 글로벌, 다기관, 단일그룹, 개방표지 시험으로 진행되었던 임상 1/2상 ‘BGB-11417-201 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에는 앞서 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자 총 125명이 피험자로 참여했다.

시험에서 손로토클락스는 독립사외심사위원회(IRC)가 평가한 총 반응률 관련 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

집중적인 치료를 진행한 전력이 있는(heavily pretreated) 환자들에게서 임상적으로 유의미한 반응이 입증되었다는 의미이다.

이 시험에서는 아울러 완전 반응률과 반응지속기간, 무진행 생존기간을 포함한 일부 이차적 효능 관련 시험목표들을 적용해 평가했을 때도 유망한 결과가 도출됐다.

아울러 양호한 내약성을 내보였고, 위험성은 관리할 만한 수준의 것으로 평가됐다.

비원 메디슨 측은 ‘BGB-11417-201 시험’의 전체적인 결과를 다음달 6~9일 플로리다州 올랜도에서 개최될 제 67차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 처음으로 공개할 예정이다.

‘BGB-11417-201 시험’의 결과는 유럽 의약품감독국(EMA)을 포함한 각국의 보건당국들에도 제출될 수 있도록 한다는 것이 비원 메디슨 측의 복안이다.

현재 손로토클락스는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 치료 및 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병/소림프구 림프종(CLL/SLL) 치료제로 제출되었던 허가신청 건이 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약물평가중심(CDE)에 의해 접수되어 심사가 진행 중이다.