유도만능줄기세포(iPSC) 기반 재생의료 기업 입셀은 가톨릭대학교, 서울성모병원과 함께 개발 중인 무릎 골관절염 세포치료제 ‘MIUChon™’(Minimal Injectable Unit Chondrospheroid) 고위험 임상연구가 최근 보건복지부 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’에서 적합 판정을 받았다고 25일 밝혔다.

MIUChon은 유도만능줄기세포(iPSC)를 연골세포로 분화시킨 뒤, 다수 세포를 3차원 구형 집합체 형태로 모아 만든 주사형 세포치료제다. 관절강이라는 비교적 면역 반응이 낮은 공간에 투여하기 때문에 면역억제제 사용 없이도 연골 재생 효과를 기대할 수 있는 동종세포치료제라는 점이 특징이다.

이번에 적합 판정을 받은 임상연구는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 iPSC 유래 연골세포 집합체 MIUChon을 무릎 관절강 내 주사해 손상된 연골의 구조적 개선을 유도하는 고위험 임상연구다. 골관절염 영역에서 iPSC 기반 3차원 연골세포를 주사 제형으로 적용하는 임상은 전 세계적으로도 첫 사례다.

보건복지부에 따르면 이번 연구는 유도만능줄기세포 유래 연골세포 안전성을 확인하기 위해 소규모 환자를 대상으로 진행된 선행 임상연구(R-3-0012) 후속 연구다. 선행 연구에서 안전성이 확인된 만큼, 이번 본임상에서는 연구 대상자 수를 30명 규모로 대폭 확대하고, 무작위 배정·이중맹검·위약대조군을 포함한 글로벌 표준 설계를 도입해 안전성과 유효성을 보다 객관적이고 통계적으로 검증하는 것을 목표로 한다.

MIUChon 임상은 올해 가톨릭대학교 서울성모병원에서 첫 번째 무릎 골관절염 환자에게 투여가 이뤄진 데 이어 세 번째 환자 투여까지 성공적으로 마무리됐다. 국내 최초 iPSC 기반 세포치료제이자, 주사형 3차원 연골세포 스페로이드(spheroid) 세계 첫 임상 투여 사례로 주목받았다.

남유준 입셀 최고기술책임자(CTO)는 “이번 고위험 임상연구 적합 판정은 연구자 주도 선행 임상에서 확인한 안전성을 토대로 무릎 골관절염 ‘근본 치료제’ 개발이 한 단계 도약했다는 의미”라며 “대상자 모집과 평가 지표를 국제 기준에 맞게 정교하게 설계해 연골 구조 개선과 통증·기능 개선을 동시에 입증하고, 글로벌 규제기관과의 협력 및 파트너십을 통해 상용화 일정을 앞당기겠다”고 말했다.

서울성모병원 주지현 교수(가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단장)는 “퇴행성 무릎 골관절염은 통증 조절 위주 대증요법에 의존하고 있어 연골 자체를 되살리는 치료가 절실한 질환”이라며 “이번 연구에서는 MRI 기반 연골 볼륨, 염증 신호와 같은 정량 지표를 활용해 구조적 개선 여부를 장기간 추적 관찰하고, 인공관절 수술 이전 단계에서 선택할 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 수 있는지 면밀히 확인하겠다”고 전했다.

이번 임상은 서울성모병원 주지현 교수가 총괄하고, 가톨릭대학교 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀과 iPSC 플랫폼 기업 입셀 연구진이 공동으로 수행한다. 세 기관은 iPSC 세포주 개발·대량 배양 기술, 임상 등급 제조 및 품질관리(QC) 인프라, 실제 환자 진료 경험을 하나의 임상 플랫폼으로 통합해 학계-병원-산업계가 긴밀히 협력하는 국내 대표 재생의료 모델을 구축해 왔다.

주지현 교수는 “서울성모병원과 가톨릭대학교 연구진이 오랜 기간 축적해 온 iPSC 연구 역량, 입셀의 제조·규제과학 인프라가 결합해 고위험 임상 단계까지 도달했다”며 “이번 임상을 통해 무릎 통증으로 일상생활이 제한된 중·장년층 환자들에게 인공관절 수술 이전에 선택할 수 있는 재생의료 옵션을 제시하고, 한국이 iPSC 기반 세포치료제 분야에서 글로벌 리더로 자리매김할 수 있도록 임상 데이터 확보와 해외 파트너링을 가속화하겠다”고 밝혔다.