글로벌 신약개발 전문기업 지놈앤컴퍼니(대표: 배지수, 박한수)는 마이크로바이옴 면역항암 치료제 ‘GEN-001’의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상 시험계획(IND) 변경신청에 대한 승인을 받았다고 2일 밝혔다.

지놈앤컴퍼니는 지난해 11월 진행성 불응성 담도암 환자들을 대상으로 ‘GEN-001’과 MSD(미국 머크)의 키트루다® 병용요법에 대한 국내 임상 2상 시험계획(IND) 승인을 받았으며 이후 지난 4월 식품의약품안전처에 변경승인신청서를 제출했다.

임상 계획 변경은 지난해 담도암 1차 표준치료법으로 면역항암제 임핀지®와 화학항암제 젬시타빈·시스플라틴(GemCis)의 병용요법이 승인된 데 따라 MSD(미국 머크)와 추가 협의를 거친 뒤 진행된 것이다.

디자인이 변경되면서 기존 2개 코호트에 코호트 3이 추가됐다. 추가된 연구는 ‘GEN-001’과 키트루다® 병용요법에 mFOLFOX를 추가한 3제 병용요법에 대해 평가할 예정이다.

이는 현재 담도암에 대한 2차 표준치료법이 없고 1차 표준치료법에 효과를 보지 못한 환자를 대상으로는 mFOLFOX가 주로 처방되고 있기 때문에 기존 디자인에 mFOLFOX를 추가한 3제 병용요법을 진행할 시, ‘GEN-001’의 유효성과 안전성을 확인하기 위함이다.

코호트 3은 1차 표준치료법에서 효과를 보지 못한 담도암 환자 총 42명을 대상으로 진행한다. 담도암 환자 21명을 대상으로 투여, 중간 분석 결과에 따라 21명 추가 모집 여부를 결정한다.

‘GEN-001’ 담도암 대상 임상 2상은 최대 148명의 환자를 대상으로 하며 올해 하반기 첫 환자 투약 예정이다.

배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 “지놈앤컴퍼니는 지난해 변경된 담도암 치료 가이드라인에 맞춰 MSD와 협의를 통해 임상 디자인을 변경했다”라며 “당사는 임상 2상에서 긍정적인 결과를 도출해 ‘GEN-001’의 병용요법이 담도암의 2차 표준치료법으로 자리 잡을 수 있도록 연구개발에 전력을 다할 것”이라고 전했다.

한편 국가암등록통계(2016~2020년 기준)에 따르면 담도암의 5년 상대 생존율은 29%로 나타난다. 또한 담도암은 2020년 기준 국내 10대 암종에 포함되어 있지만 1차 표준치료법 외 치료법이 매우 한정적인 상황이다.