유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호, 이병화)은 차세대 유전자가위 개발방법 관련 일본 특허를 등록했다고 26일 밝혔다. 

툴젠에 따르면 이번 발명은 높은 특이성과 높은 활성을 가지는 표적 특이적 차세대 유전자가위 시스템을 선별하는 방법이다. 구체적으로는 오프 타깃(off-target) 활성 및 온 타깃팅(on-target) 활성을 동시에 확인하는 다중 타깃 시스템을 이용하여 차세대 유전자가위를 선별하는 방법에 관한 것이다.

또한, 차세대 유전자가위 개발에 있어 범용적으로 사용될 수 있는 개발 관련 방법 특허로 유용성이 매우 높다. 현재 일본에서 등록된 특허뿐만 아니라 미국, 유럽, 중국, 한국에 출원이 돼있어 추후 다양한 국가에서 특허등록이 기대된다. 

해당 기술을 이용하면 오프 타깃(off-target) 효과는 감소하고 온 타깃(on-target)의 효과는 증가된 기존 유전자 가위보다 기능이 향상된 차세대 유전자가위를 발굴할 수 있어 툴젠의 유전자교정 플랫폼 회사로서의 입지를 한층 강화할 수 있다고 평가받고 있다.

툴젠은 본 발명을 활용해 기존 CRISPR/Cas9 보다 정확하고 우수한 특이성(specificity)을 가진 Sniper-Cas9을 개발해 2018년 Nature Communications에 논문을 게재한 바 있다. 또한 Sniper-Cas9 보다 온 타깃팅 활성이 높고 오프 타깃 활성이 낮은 Sniper-Cas9 2.0까지 개발을 완료했다고 설명했다.

회사관계자에 따르면 “해당 기술을 적용해 개발된 Sniper-Cas9 2.0으로 치료제를 개발하면 기능이 향상된 차세대 CRISPR/Cas9 시장을 선점해 나갈 수 있다”라며 “타사가 유사한 방법으로 유전자가위를 개발할 경우 툴젠의 특허권리 행사가 가능하며, UC버클리, 브로드연구소와 같은 그룹들이 차세대 유전자가위들을 개발하는 것에 대응할  수 있는 기술”이라고 밝혔다.

툴젠 김영호 대표이사는 “툴젠은 ZFN, TALEN, CRISPR 유전자가위를 모두 개발한 세계 유일한 기업이며, AAV 유전자 전달기술에 적합한 작은 크기의 Cj-Cas9과 높은 정확도를 갖는 Sniper-Cas9 등 차세대 유전자가위도 개발했다”며 “이번에 일본에 등록된 차세대 유전자가위 개발 방법에 대한 특허를 통해 툴젠의 우수한 기술력을 다시 한번 확인했다”고 밝혔다.