사노피社는 자사의 새로운 다발성 골수종 치료제 ‘사클리사’(Sarclisa: 이사툭시맙-irfc)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 2일 공표했다.

‘사클리사’는 ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 단백질 분해효소 저해제를 포함해 최소한 2회 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 ‘임노비드’(Imnovid: 포말리도마이드) 및 덱사메타손과 병용투여하는 약물로 사노피-아벤티스 U.S. LLC社가 이번에 허가를 취득했다.

정맥주사제의 일종인 ‘사클리사’는 CD38 항체에 의해 작용하는 세포용해 항체의 일종이어서 면역계의 일부 세포들이 다발성 골수종 암세포들을 공격하는 메카니즘을 내포한 치료제이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “세포들을 표적으로 작용하는 기전이 중요한 항암제 개발을 견인하고 있지만, 여전히 다발성 골수종의 치료가 어려운 현실에서 ‘사클리사’가 또 하나의 CD38 항체에 의해 작용하는 치료대안으로 기대된다”고 말했다.

앞서 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 다발성 골수종 치료제로 FDA의 허가를 취득한 약물 리스트에 ‘사클리사’가 추가될 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다는 것.

그는 뒤이어 “임상시험에서 ‘사클리사’로 치료를 진행한 그룹의 경우 증상이 진행되었거나 환자가 사망한 비율이 40% 감소한 것으로 나타났다”고 강조했다.

이와 관련, 다발성 골수종은 골수 내에 존재하는 백혈구의 한 유형에서 나타나는 혈액암의 일종을 말한다.

이 같은 암성세포들은 증식하면서 비정상적인 단백질을 만들어 내고 골수에서 건강한 혈구를 몰아낸다. 다발성 골수종이 발생하면 면역계가 약화되고 다른 골수 또는 신장에 장애를 수반하게 된다.

미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 올해 미국에서만 총 3만2,270명의 새로운 다발성 골수종 환자들이 발생하고 1만2,830명이 이로 인해 사망할 것으로 추정되고 있다.

FDA는 총 307명의 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들을 충원해 진행되었던 1건의 임상 3상 ‘ICARIA-MM 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘사클리사’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험의 피험자들은 ‘레블리미드’ 및 단백질 분해효소 저해제를 포함한 최소한 2회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들이었다.

피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘사클리사’, ‘임노비드’ 및 소용량 덱사메타손 또는 ‘임노비드’ 및 소용량 덱사메타손을 투여받았다.

시험에서 ‘사클리사’의 효능은 무진행 생존기간 산출자료를 근거로 평가됐다.

그 결과 ‘사클리사’, ‘임노비드’ 및 소용량 덱사메타손을 병용한 그룹은 ‘임노비드’ 및 소용량 덱사메타손을 병용한 대조그룹에 비해 증상이 진행되었거나 피험자가 사망한 비율이 40% 낮게 나타나 괄목할 만한 무진행 생존기간의 연장이 눈에 띄었다.

‘사클리사’, ‘임노비드’ 및 소용량 덱사메타손을 병용한 그룹은 아울러 총 반응률이 60.4%에 달해 ‘임노비드’ 및 소용량 덱사메타손을 병용한 대조그룹의 총 반응률 35.3%를 상회했다.

임상시험에서 ‘사클리사’ 투여그룹에 수반된 부작용을 보면 백혈구 감소증, 주사부위 반응, 폐렴, 상기도 감염증, 설사, 빈혈, 림프구 감소증 및 혈소판 감소증 등이 관찰됐다.

한편 ‘사클리사’는 주사부위 반응과 백혈구 감소증을 포함한 중증 부작용을 수반할 수 있다며 이날 사노피 측은 주의를 요망했다.

한 예로 백혈구 감소증과 관련해 의료인들이 주기적으로 환자의 혈구 수치를 모니터링하고, 백혈구 감소증이 나타난 환자들의 감염증 징후를 예의주시해야 한다는 것.

이차성 원발암이 플라시보 대조 임상시험에서 관찰됐다고 언급하기도 했다. 따라서 ‘사클리사’를 투여하는 동안 발암 유무를 면밀하게 모니터링해야 한다는 설명이다.

사노피 측은 이밖에도 환자들에게 ‘사클리사’가 투여될 때는 혈액은행에 그 같은 내용이 고지되어야 한다는 점을 집고 넘어갔다. ‘사클리사’가 혈액은행에 의해 수혈을 필요로 하는 환자들을 검사할 때 일부 검사 결과에 영향을 미칠 수 있기 때문이라는 것이다.

이에 따라 의료인들을 ‘사클리사’ 투여에 착수하기 전에 환자들의 유형을 분류해야 한다.

아울러 ‘사클리사’가 M단백질을 모니터링하기 위해 사용되는 일부 검사에 간섭해 완전반응 결정에 영향을 미칠 수 있다는 점도 유념해야 할 것으로 언급됐다.

의료인들은 또한 ‘사클리사’가 태아에 유해한 영향을 미칠 수 있다는 점을 임신부에게 고지하고 상담을 진행해야 한다. 임신한 여성들에게는 ‘사클리사’를 투여해선 안 된다.

같은 맥락에서 임신을 계획 중인 여성들은 치료 중 및 치료 후 최소한 5개월 동안 효과적인 피임법을 진행해야 한다.

‘사클리사’는 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 심사가 진행되어 온 끝에 마침내 허가관문을 통과한 것이다.