FDA가 성인 급성 간성(肝性) 포르피린증 치료제 ‘지블라리’(Givlaari: 지보시란)의 발매를 20일 승인했다.

급성 간성 포르피린증 치료제가 FDA의 허가관문을 넘어선 것은 이번이 처음이다.

유전성 질환의 일종인 급성 간성 포르피린증은 헤모글로빈의 색소부분으로 혈중 산소와 결합을 돕는 것으로 알려진 헴(heme)이 생성되는 과정에서 형성된 독성물질 포르피린이 축적되어 발생하는 증상이다.

‘지블라리’는 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 보유 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)에 의해 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “포르피린이 축적되면 포르피린증 발작이 돌발적으로 나타날 수 있고, 이 경우 중증 통증이나 마비, 호흡부전, 발작 및 의식상태 변화(mental status changes) 등으로 이어질 수 있다”며 “이 같은 증상발작이 돌발적으로 나타나면 영구적인 신경손상이나 사망으로 귀결될 수도 있을 것”이라고 지적했다.

파즈더 소장은 “오늘 ‘지블라리’가 승인받기 전까지 사용된 치료대안들의 경우 급성 간성 포르피린증의 특징이라 할 수 있는 극심하고 중단없는 통증을 부분적으로 완화하는 효과를 기대할 수 있을 뿐이었다”며 “이번에 ‘지블라리’가 허가를 취득함에 따라 환자들의 삶을 파괴하는 증상발작 횟수를 감소시켜 치료에 도움을 줄 수 있을 것”이라고 강조했다.

FDA는 총 94명의 급성 간성 포르피린증 환자들을 충원해 진행되었던 1건의 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘지블라리’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에 충원된 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘지블라리’ 또는 플라시보를 투여받았다.

‘지블라리’의 효능은 입원을 필요로 한 포르피린증 발작 발생건수, 의료기관 응급 내원건수 또는 가정 내에서 헤민(hemin: 헴의 화합물) 정맥투여 횟수 등을 측정하는 방식으로 평가됐다.

그 결과 ‘지블라리’를 투여받았던 환자들은 포르피린증 발작 발생건수가 플라시보 대조그룹에 비해 70% 감소한 것으로 분석됐다.

‘지블라리’ 투여그룹에서 다빈도로 관찰된 부작용을 보면 구역과 주사부위 반응 정도가 눈에 띄었다.

이에 따라 FDA는 환자들에게서 아나필락시스 반응이 수반되지 않는지 유무와 함께 신장 기능을 지속적으로 모니터링할 것을 의료인들에게 요망했다.

아울러 환자들에게는 치료 전과 치료기간 동안 주기적으로 간 기능검사를 받도록 할 것을 주문했다.

한편 FDA는 ‘혁신 치료제’, ‘신속심사’ 및 ‘희귀의약품’ 등의 지정을 거친 끝에 ‘지블라리’의 발매를 승인한 것이다.