샤이어社는 자사가 허가신청서를 제출했던 신약후보물질 라나델루맙(lanadelumab, SHP643)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 23일 공표했다.

라나델루맙은 12세 이상의 유전성 혈관부종(HAE) 환자들에게서 혈관부종 발작을 예방하는 용도로 개발이 진행되어 왔던 약물이다.

샤이어社의 안드레아스 부쉬 연구‧개발 담당부회장은 “유전성 혈관부종 환자들의 경우 매일같이 증상을 관리하는 데 큰 고통을 받고 있다”며 “언제 증상 발작이 일어날 것인지 알 수 없기 때문”이라고 설명했다.

그는 뒤이어 “라나델루맙이 허가를 취득할 경우 중증인 데다 치명적일 수 있는 유전성 혈관부종을 치료하는 첫 번째 모노클로날 항체로 자리매김할 수 있게 될 것”이라며 기대감을 나타냈다.

라나델루맙은 또한 단백질 가수분해효소의 일종인 혈중 칼리크레인(kallikrein)을 억제해 유전성 혈관부종 발작을 예방하는 새로운 작용기전의 약물이라는 점을 강조했다.

따라서 라나델루맙이 유전성 혈관부종 치료의 패러다임을 바꿀 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 가능성이 다분해 보인다는 설명이다.

이와 관련, 유전성 혈관부종으로 인해 환자들이 감수해야 하는 부담은 상당한 수준의 것이라는 게 전문가들의 지적이다. 유전성 혈관부종 환자들이 평균적으로 연간 20일 정도를 결석하거나 결근하고 있을 정도라는 것이다.

게다가 유전성 혈관부종은 복부, 안면, 족부, 생식기, 손 및 목 등의 신체 각 부위에 파괴적이고 고통스런 증상을 수반하는 부종 발작이 재발하는 특징을 나타낸다.

특히 부종 발작이 기도를 차단할 경우 치명적일 가능성을 배제할 수 없는 것으로 알려져 있다.

라나델루맙의 허가신청서는 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상 ‘HELP 시험’과 연장시험의 중간평가 자료를 포함해 4건의 임상시험에서 도출된 자료에 근거를 두고 제출됐었다.

이 중 ‘HELP 시험’은 12세 이상의 1형 및 2형 유전성 혈관부종 환자 총 125명이 피험자로 참여한 가운데 진행되어 지금까지 유전성 혈관부종 예방효과를 평가하기 위해 이루어진 최대 규모의 시험례이다.

‘HELP 시험’에서 라나델루맙 300mg을 2주 간격으로 1회 피하주사한 결과 평균 혈관부종 발작횟수가 87% 감소한 것으로 나타나 주목됐다. 아직 추가적인 확증시험을 필요로 하지만, 70~182일차에 이르는 시험의 안정기 동안 혈관부종 발작횟수가 91% 감소하면서 피험자 10명 중 8명에서 발작이 관찰되지 않은 것으로 분석되기도 했다.

시험이 진행되는 동안 치료제와 관련한 중증 부작용 및 사망사례는 보고되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 통증이 42.9%에 관찰되어 플라시보 대조그룹의 29.3%와 큰 격차를 보이지 않았다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 26일까지 라나델루맙의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.