FDA가 임상시험계획 승인 가속화(Expedited Investigational New Drug)를 위한 파일럿 프로그램의 최종案을 15일 공개했다.

이 파일럿 프로그램은 임상시험 일정이 신속히 진행될 수 있도록 하고, 규제와 관련한 장애요인들을 제거함으로써 글로벌 의료혁신에서 미국의 리더십을 유지하기 위한 취지에서 트럼프 행정부의 핵심적인 우선순위 과제 중 하나로 도입된 것이다.

대통령의 지시에 따라 추진된 이 파일럿 프로그램은 제약사와 적격한 연구기관(QRI)을 연결시켜 신약 후보물질의 확인에서부터 최초 임상시험(first-in-human clinical trial)의 개시에 이르기까지 소요되는 일정을 단축하는 데 목표를 두고 있다.

여기서 언급된 적격한 연구기관은 임상시험계획 승인 신청서의 효율적인 개발을 지원할 수 있는 과학적 전문성을 보유한 곳을 지칭하는 개념이다.

FDA는 이 파일럿 프로그램과 관련한 참여 신청서를 오는 10월 30일까지 접수받을 예정이다.

이와 관련, 현재 미국에서 최초 임상시험을 진행하고 매듭짓기 위해서는 최대 2년여의 시일이 소요될 수 있는 것으로 알려져 있다.

하지만 호주와 중국에서는 동일한 유형의 임상시험을 진행하고 매듭짓는 데 훨씬 단축된 일정이 소요되고 있는 것이 현실이어서 과학적 혁신에서 미국의 리더십을 위협하고 있다는 지적이 제기되어 왔던 형편이다.

의료 현대화를 위한 트럼프 행정부의 노력과 미국 보건부의 ‘오퍼레이션 트라이얼블레이저’(Operation TrailBlazer: 임상시험 체계 개선‧신약개발 가속화 프로젝트)의 핵심적인 구성요소의 하나로 FDA는 임상시험계획 승인 가속화 파일럿 프로그램과 같이 특별히 마련된 추진계획을 통해 임상개발 관련 도전과제들에 적극 대응하는 데 힘을 기울이고 있다.

FDA의 카일 디아만타스 최고책임자 직무대행은 “이 파일럿 프로그램이 제약업계의 혁신기업들과 최고 수준의 연구기관들을 연결시켜 FDA에 품질높은 자료가 산속하게 제출될 수 있도록 해 줄 뿐 아니라 FDA가 임상시험의 진행을 승인한 이후의 과정들이 이 파트너 관계의 구축에 힘입어 가속화될 수 있는지 또한 테스트하게 될 것”이라고 말했다.

트럼프 행정부 하에서 미국 내 혁신을 향상시키고 미국 환자들에게 획기적인(groundbreaking) 치료제들에 대한 접근성을 가장 먼저 확보될 수 있도록 하는 것은 최우선 과제의 하나라고 디아만타스 최고책임자 직무대행은 설명했다.

FDA는 ‘오퍼레이션 트라이얼블레이저’가 변함없이 진행될 수 있도록 하면서 규제절차들을 현대화시켜 미국이 환자 안전성의 약화를 수반하지 않으면서 글로벌 경쟁대상들을 앞서갈 수 있도록 하는 데 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

최초 임상시험은 최적의 용량과 약물의 흡수, 그리고 의약품이 허가를 취득하는 데 핵심적인 기타 요인들을 결정하는 데 필수적인 절차라는 것이 전문가들의 지적이다.

FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 카림 미하일 소장은 “이 파일럿 프로그램이 미국의 혁신 생태계가 최초 임상시험이 신속하게 진행될 수 있도록 하고 소요일정을 단축하는 데 활용될 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.

FDA는 미국 환자들이 변함없이 각종 치료제들에 대한 접근권을 가장 먼저 확보할 수 있도록 하고, 미국에서 과학적 혁신과 투자가 지속될 수 있도록 하는 데 우리가 맡은 바 몫을 다해 나갈 것이라고 미하일 소장은 덧붙였다.

이 파일럿 프로그램에 참여할 적격한 연구기관들(QRIs)은 임상시험계획 승인 신청서를 준비하는 과정에서 전문적이고 실질적인 과학적 전문성을 제공해 FDA가 임상시험계획 승인 前 단계에서 심사를 개시하기 위한 전체 구성요소들이 제출될 때까지 기다리지 않고 개별 구성요소들을 순차적으로 검토할(rolling review) 수 있도록 해 줄 수 있을 전망이다.

파일럿 프로그램은 임상시험계획 승인 신청고 관련한 문제점들을 실시간으로 조기에 확인하고 해결할 수 있는지 검증하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 보인다.

이를 통해 임상시험계획 승인 신청서가 제출된 후 검토가 이루어지는 30일 동안 FDA가 최초 임상시험 계획서에 대해 보류를 결정할 위험성을 감소시키고, 과학적 발견에서 최초 임상시험까지 진행되는 절차가 좀 더 신속하게 이루어지면서 예측 가능성을 높이고 보다 협력적인 진행이 가능토록 해 줄 것으로 보인다.

궁극적으로는 이 파일럿 프로그램이 초기 임상개발에서 FDA의 지원을 현대화하는 데 필요한 차후의 잠재적 접근방법들에 대한 정보를 제공하기 위한 증거자료들을 산출할 수 있도록 해 줄 전망이다.

한 예로 이 파일럿 프로그램은 차후 정책을 수립하는 데 기반이 될 수 있으며, 적격한 연구기관을 선별하는 공식 인증모델의 확립으로 이어질 수 있을 것으로 보인다.

이는 신약개발을 지원하고 최초 임상시험 의뢰자의 시험 진입시간을 단축하기 위해 지속가능하고 품질높은 연구기관 네트워크를 구축하는 데 목적을 둔 것이다.

또한 이 파일럿 프로그램은 적합할 경우 임상시험심사위원회(IRB)의 심사 및 임상시험 시행기관 활성화 등과 같이 임상시험계획 승인(IND) 신청서의 개발‧검토와 병행해 이루어질 수 있는 활동들을 조정하도록 촉진할 수 있을 전망이다.

좀 더 이른 시점에서의 계획수립과 보다 조정된 개발활동을 지원함으로써 임상시험 의뢰자가 임상시험계획 승인 신청서를 준비하기 시작하는 시점과 최초 임상시험 개시시점 사이의 불필요한 시간지연을 줄이는 데도 이 파일럿 프로그램은 목적을 두고 있다.

FDA는 임상시험의 진행 여부와 임상시험 보류 조치의 유무를 결정하고, 기타 모든 규제‧감독과 관련한 책임을 포함해 파일럿 프로그램 전반에 걸친 총체적인 권한을 보유하게 된다.

FDA 약물평가연구센터(CDER)의 마이클 데이비스 소장은 “제안된 파일럿 프로그램에 대해 많은 의견(feedback)이 접수된 것에 감사의 뜻을 표하고 싶다”면서 “덕분에 우리가 그 같은 의견들을 파일럿 프로그램의 최종案을 설계하는 데 반영할 수 있었던 것”이라고 말했다.

미국이 제약 혁신의 글로벌 표준의 자리를 유지하고, 미국 환자들과 혁신가들에게 이익이 돌아갈 수 있도록 하기 위한 규제의 엄격함을 고수하기 위해 FDA는 최선의 노력을 기울이고 있다고 덧붙이기도 했다.