로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社는 시신경 척수염 스펙트럼 장애(MMOSD) 치료제 ‘엔스프링’(Enspryng: 사트랄리주맙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 10일 공표했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘엔스프링’의 새로운 적응증은 수초(髓鞘) 희소돌기아교세포 당단백질 항체 연관질환(MOGAD)을 치료하는 용도이다.

수초 희소돌기아교세포 당단백질 항체 연관질환(또는 MOG 항체 연관질환)은 자가면역 반응으로 인해 나타나는 중추신경계 염증성 희귀질환의 일종으로 시신경염, 척수염 및 뇌염 등을 유발하는 데다 시력손상, 운동장애 등을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

FDA는 임상 3상 ‘METEOROID 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘엔스프링’의 적응증 추가 신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이다.

12세 이상의 청소년‧성인 환자들을 충원해 착수되었던 이 시험에서 체중에 따라 ‘엔스프링’ 60mg, 120mg 또는 180mg 피하주사제를 투여한 MOG 항체 연관질환 환자들은 일관되고, 임상적으로 유의미한 증상 개선을 내보여 주목할 만해 보였다.

‘엔스프링’의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 이번이 두 번째이다.

앞서 FDA는 지난 6월 말 ‘엔스프링’의 갑상선 안병증(TED) 치료 적응증 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 1월 10일까지 ‘엔스프링’의 MOG 항체 연관질환 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

유럽 의약품감독국(EMA) 또한 ‘엔스프링’의 MOG 항체 연관질환 적응증 추가 신청 건을 접수하고 심사에 착수한 상태이다.

이에 따라 EU 집행위원회가 내년 3/4분기 중으로 ‘엔스프링’의 MOG 항체 연관질환 적응증 추가 승인 여부에 대한 심사결과를 내놓을 수 있을 것으로 전망되고 있다.

로슈 그룹 및 제넨테크社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “MOG 항체 연관질환이 예측할 수 없는 데다 파괴적으로 나타날 수 있는 것이 현실이어서 증상이 재발할 때마다 지속적인 신경계 손상을 수반할 가능성을 배제할 수 없지만, 현재까지 허가를 취득한 치료제가 부재하다”고 말했다.

‘엔스프링’은 중증 발작을 크게 감소시키고 고용량 스테로이드 및 면역억제제들에 대한 의존도를 낮추면서 MOG 항체 연관질환 환자들에 대한 치료 접근방법을 바꿔놓을 잠재적 가능성을 내포하고 있다고 개러웨이 최고 의학책임자는 강조했다.

지난 4월 18~22일 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 신경의학회(AAN) 2026년 연례 학술회의 석상에서 발표된 ‘METEOROID 시험’의 결과를 보면 ‘엔스프링’은 이중맹검법 치료기간 동안 무작위 분류시점부터 첫 번째 MOG 항체 연관질환 재발까지 소요된 기간과 관련한 일차적 시험목표가 충족됐다.

‘엔스프링’을 투여한 피험자 그룹에서 새로운 증상 재발이 나타날 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 68% 크게 감소한 것으로 분석되었기 때문.

이와 함께 ‘엔스프링’을 투여한 피험자 그룹은 48주차까지 무재발(relapse-free) 상태가 유지된 비율이 87%에 달해 플라시보 대조그룹의 67%를 적잖이 상회했다.

‘엔스프링’을 투여한 피험자 그룹은 또한 연간 재발률에서부터 자기공명영상(MRI) 병변 활성 및 구제요법제의 사용 등에 이르기까지 핵심적인 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때도 괄목할 만한 개선이 입증됐다.

‘METEOROID 시험’에서 나타난 안전성 프로필을 보면 ‘엔스프링’과 관련해서 지난 10여년 동안 이루어진 임상시험 건들로부터 도출된 자료들과 대동소이했다.

마찬가지로 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 적응증과 관련해서 확보된 허가 후 치험례 자료의 안전성 프로필 내용들과 일치했다.

MOG 항체 연관질환은 희귀 자가면역성 질환의 일종으로 면역계가 중추신경계의 일부를 잘못(mistakenly) 공격하면서 나타나는 것으로 알려져 있다.

시신경, 뇌 및 척수 등을 돌발적으로 공격해 시력손상, 착란, 근육약화 및 장애 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.