미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)는 자사의 간질성 폐질환 연관 폐동맥 고혈압 치료제 ‘타이바소’(Tyvaso: 트레프로스티닐) 흡입용 액제(또는 분무형 액제)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.

허가신청이 이루어진 ‘타이바소’의 새로운 적응증은 특발성 폐 섬유증(IPF)을 치료하는 용도이다.

이날 유나이티드 테라퓨틱스 측은 FDA가 내년 4월 말경 심사를 매듭지을 수 있을 것으로 전망했다.

유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社의 마틴 로스블라트 대표는 “흡입용 제제인 ‘타이바소’가 폐에 직접적으로 약물을 전달하는 기전과 특발성 폐 섬유증에서 핵심적인 섬유화, 혈관 및 염증 경로에 걸쳐 작용하는 다중모드 활성을 결합해 생명을 위협하는 이 증상과 관련해서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응토록 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.

로스블라트 대표는 뒤이어 “우리는 ‘타이바소’의 적응증 추가 신청 건을 FDA가 접수한 것에 대단히 고무되어 있다”며 “이처럼 생명을 위협하는 증상을 관리하는 환자들을 위해 차별화된 다중경로 치료제의 허가신청서를 제출할 수 있도록 뒷받침한 임상 3상 ‘TETON 시험’ 프로그램의 견고함과 엄격성은 우리가 믿음을 갖고 있는 부분”이라고 말했다.

‘타이바소’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘TETON-1 시험’과 ‘TETON-2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

‘TETON-1 시험’과 ‘TETON-2 시험’에서 도출된 자료를 분석한 결과를 보면 52주차에 평가했을 때 ‘타이바소’를 복용한 피험자들의 절대 노력성 폐활량(FVC)이 착수시점에 비해 111.8mL 개선된 것으로 나타나면서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 우위가 입증된 데다 일차적 효능 시험목표가 충족됐다.

두 시험의 피험자 그룹은 다양한 기저요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 특발성 폐 섬유증 환자들로 구성됐다.

이밖에도 두 시험의 결과를 종합적으로 분석한 결과를 보면 ‘타이바소’를 복용한 피험자 그룹에서 대부분의 핵심적인 이차적 시험목표들이 통계적으로 괄목할 만하게 충족된 것으로 분석됐다.

핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 임상적‧돌발적 증상 악화 위험성의 감소, 급성 특발성 폐 섬유증 악화 위험성 감소, 예상 노력성 폐활량 백분율의 변화도, 간질성 폐질환 삶의 질 평가 설문(K-BILD) 및 일산화탄소 폐 확산능(DLCO) 등이 포함되어 있었다.

‘TETON-1 시험’에서 도출된 자료는 지난 5월 15~20일 미국 플로리다州 올랜도에서 열린 미국 흉부학회(ATS) 연례 학술회의에서 발표됐다.

‘TETON-2 시험’에서 도출된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이와 함께 ‘TETON-1 시험’과 ‘TETON-2 시험’에서 도출된 자료를 종합적으로 분석한 결과는 미국 흉부학회 연례 학술회의에서 구두발표됐고, 동시에 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’의 지면을 장식했다.

한편 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)은 앞서 ‘타이바소’의 특발성 폐 섬유증 적응증을 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.