노바티스社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘잇비스마’(Itvisma: 척추강 내 투여 오나셈노진 아베파보벡-brve)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 24일 공표했다.

CHMP의 허가권고 의견은 생존운동 뉴런 1(SMN1) 유전자에서 두 대립 유전자에 변이가 발생한 2세 이상의 소아, 청소년 및 성인 5q 척수성 근위축증(SMA) 환자들을 치료하는 데 ‘잇비스마’를 사용토록 지지한 것이다.

‘잇비스마’는 연령 또는 체중에 따라 조정할 필요없이 고정용량을 1회 투여하면 척수성 근위축증의 유전적인 원인에 대응할 수 있도록 설계된 차별화된 치료제이다.

‘잇비스마’는 SMN1 유전자를 대체해 운동기능을 개선할 수 있고, 다른 치료제들과 달리 지속적으로(chronically) 투여해야 할 필요가 없다는 장점이 눈에 띈다.

CHMP는 임상 3상 ‘STEER 시험’과 임상 3b상 ‘STRENGTH 시험’ 및 임상 1/2상 ‘STRONG 시험’ 등에서 도출된 자료를 근거로 ‘잇비스마’를 승인토록 권고키로 의견을 집약한 것이다.

이 중 ‘STEER 시험’에서 ‘잇비스마’는 ‘해머스미스 기능적 운동 지표’(HFMSE)를 적용해 평가했을 때 2.39점 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증된 데다 그 같은 효과가 52주에 걸친 추적조사 기간 동안 유지된 것으로 나타났다.

또한 ‘STEER 시험’과 ‘STRENGTH 시험’에서 치료를 진행한 전력이 없는 환자들과 전처치(pre-treated)를 진행환 환자들에게서 임상적으로 유의미한 유익성이 입증됐다.

환자지원단체 ‘SMA 유럽’의 니콜 구셋 대표는 “척수성 근위축증이 생애의 전반에 걸쳐 영향을 미친다”면서 교육, 직업 및 독립성 등을 예로 열거했다.

구셋 대표는 “상대적으로 연령대가 높은 소아들과 10대 청소년, 성인들이 혁신적인 치료제들에 힘입어 유익성을 얻을 기회가 적게 나타나고 있다”고 지적한 뒤 “CHMP가 ‘잇비스마’에 대해 긍정적인 의견을 제시한 것이 이 같은 간극에 대응하는 데 중요한 진전이 이루어진 것”이라고 평가했다.

독일 에센대학병원의 팀 하게나커 교수(신경의학)는 “플라시보 대비 운동기능 개선효과가 입증되면서 일차적 시험목표가 충족된 치료제가 ‘잇비스마’라 할 수 있다”면서 “설령 ‘해머스미스 기능적 운동 지표’(HFMSE)를 적용해 평가했을 때 1점만 차이가 나더라도 이는 척수성 근위축증 환자들에게서 명백한 기능적 이득을 안겨줄 수 있을 것”이라고 말했다.

하게나커 교수는 이처럼 명백한 기능적 이득에 해당하는 단적인 예로 펜을 손에 쥘 수 있는 능력을 언급했다.

그는 뒤이어 “기존의 능력들을 유지하는 것이 중요해 보인다”며 “독립성과 자율성을 유지하는 것이 진행성 신경근 장애를 앓고 있는 환자들을 치료하는 데 중요한 목표의 하나라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

노바티스社의 파트리크 호버 국제업무 담당대표는 “오늘 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 유럽 각국에서 척수성 근위축증 환자들을 위한 지속적인 약물투여로 인해 수반될 장기적인 부담을 낮추는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 되었음을 의미한다”면서 “영‧유아 및 소아 척수성 근위축증 환자들에게서 ‘졸겐스마’(오나셈노진 아베파르보벡)가 나타내는 역할을 기반 위에서 이번에 ‘잇비스타’에 대해 긍정적인 의견이 제시된 것은 좀 더 폭넓은 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 치료대안 선택의 폭이 확대될 수 있도록 하고자 하는 우리의 야심을 방증하는 것”이라고 말했다.

이는 또 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응해 과학적인 한계를 넓히고 척수성 근위축증과 희귀질환 커뮤니티에 걸쳐 장기적인 치료결과를 개선하고자 하는 노바티스의 약속에 한층 더 무게를 싣게 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 ‘STEER 시험’과 ‘STRENGTH 시험’, ‘STRONG 시험’에 걸쳐 가장 빈도높게 보고된 부작용들은 대동소이한 양상을 내보였다.

‘STEER 시험’과 ‘STRENGTH 시험’에서 도출된 결과는 과학저널 ‘네이처 메디슨’誌에 게재됐다.

CHMP가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 집약함에 따라 EU 집행위원회는 차후 약 2개월 이내에 최종승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.