아스텔라스는 원발성 미토콘드리아근병증(Primary Mitochondrial Myopathies:PMM) 치료약으로 개발 중인 ‘ASP0367/MA-0211’이 美FDA로부터 우선심사 지정을 받았다고 20일 발표했다. 

PMM은 유전자 변이로 인해 미토콘드리아 기능이 손상되는 미토콘드리아병으로 근육기능 저하, 운동지구력 저하 및 피로 증가, 근위축 증상 등이 나타난다. 또, 심근의 기능저하로 심근증이나 심부전, 횡격막 등 호흡근의 기능저하에 의한 호흡부전 및 폐렴 등의 중독 또는 생명을 위협하는 합병증을 일으킬 가능성이 있다. 

현재 PMM은 FDA로부터 승인받은 치료법이 없는 의학적 수요가 높은 질환이다. 

한편, ‘ASP0367/MA-0211’는 경구복용 가능한 PPARδ(Peroxisome proliferator-activated receptor delta)조절제로, 전임상시험 및 건강한 성인 피험자를 대상으로 하는 2상 임상결과를 통해 근육세포의 미토콘드리아 수를 늘리고 미토콘드리아의 기능을 향상시켜 PMM 환자의 운동불내성과 피로 개선 효과를 확인했다. 현재는 PMM 환자의 안전성과 유효성을 검증하는 2상/3상 임상시험을 준비 중이다. 

아스텔라스는 2018년 Mitobridge 인수로 미토콘드리아 바이올로지에 대한 전문적인 식견과 ‘ASP0367/MA-0211’을 포함한 혁신적인 프로그램 파이프라인을 획득했다. 

이번 FDA의 우선심사 지정으로 ‘ASP0367/MA-0211’의 개발 및 심사의 신속화를 기대할 수 있게 됐다.