사단법인 대한파킨슨병협회가 중증·난치질환 환자의 치료 접근권 확대를 위해 국회에 계류 중인 「첨단재생바이오법」 개정안의 조속한 통과를 촉구했다. 협회는 국내 줄기세포 기반 파킨슨병 치료 기술이 임상 성과를 축적하고 있음에도 제도적 병목으로 환자 접근이 제한되고 있다고 지적했다.

사단법인 대한파킨슨병협회(회장 김용덕)는 29일 중증·난치질환 환자의 치료 접근권 확대를 위해 국회에 계류 중인 「첨단재생바이오법」 개정안(의안번호 2218661)의 조속한 통과가 필요하다고 밝혔다.

협회에 따르면 국내 파킨슨병 진료환자는 2024년 약 14만3000명으로, 2020년 대비 13.9% 증가했다. 잠재 환자와 유사질환 환자, 가족까지 포함하면 100만 명 이상이 직·간접적인 고통을 겪고 있는 것으로 추정된다.

파킨슨병은 진행성·비가역적 신경퇴행성 질환이다. 현재까지 완치법이 없으며, 병이 진행될수록 보행장애, 낙상, 삼킴곤란 등 생명을 위협할 수 있는 합병증으로 이어질 수 있다.

국산 줄기세포 치료 기술, 임상 성과 축적

최근 국내 자체 기술로 개발된 인간배아줄기세포(hESC) 유래 파킨슨병 세포치료제는 임상 1/2a상에서 양호한 안전성과 운동증상 개선 가능성을 보였다. 24개월 추적 관찰에서도 효과가 지속되는 결과를 확인해 상용화 임상 추진 단계에 있다.

특히 12개월 임상 결과는 국제학술지 셀(Cell)에 게재되며 국내 줄기세포 기반 파킨슨병 치료 기술의 경쟁력을 확인했다는 평가를 받았다.

협회는 “국산 기술로 새로운 치료 가능성이 열리고 있지만, 현행 제도는 이러한 기술이 환자에게 실제로 닿는 데 한계를 만들고 있다”고 밝혔다.

현행 제도, 세 가지 병목 지적

협회는 현행 「첨단재생바이오법」이 국산 치료 기술의 환자 접근을 막는 주요 병목으로 작용하고 있다고 지적했다.

첫째, 임상시험을 통해 안전성과 유효성 가능성을 확인한 치료 기술도 적용 범위가 제한된다는 점이다. 임상시험은 임상연구보다 엄격한 기준과 관리체계를 요구한다. 그럼에도 현행 제도는 임상시험을 거친 기술조차 해당 임상연구를 수행한 첨단재생의료 실시기관에서만 치료에 적용하도록 제한하고 있다. 협회는 이를 “더 높은 관문을 통과한 기술에 다시 제한을 부과하는 이중 규제”라고 설명했다.

둘째, 세포주 제공과 활용을 위한 분업형 구조가 충분히 반영돼 있지 않다는 점이다. 세포치료제 원료가 되는 배아줄기세포주는 적법하게 수립·등록되면 연구개발과 치료제 제조 과정에서 반복적으로 활용될 수 있는 핵심 원료다. 그러나 현행 제도는 세포주 수립·보유, 제공, 제조·처리, 임상 적용이 서로 다른 주체에 의해 수행될 수 있는 구조를 충분히 전제하지 못하고 있다. 이로 인해 세포주 제공 절차, 품질·추적관리, 책임 범위가 불명확해 실제 활용 과정에서 행정적 부담과 제도적 불확실성이 발생할 수 있다는 것이다.

셋째, 원 기증자에게 사안별 추가 재동의를 요구하는 구조가 현실과 맞지 않다는 점이다. 배아줄기세포주의 상당수는 관련 법령 시행 이전에 기증됐거나 당시 적법한 동의와 심의 절차를 거쳐 수립됐다. 현재 원 기증자를 다시 찾아 추가 동의를 받는 것은 현실적으로 어렵다. 협회는 이미 적법하게 수립·등록된 세포주에 대해 활용·적용 사안별로 추가 재동의를 요구할 경우, 기존 세포주의 활용이 사실상 제한될 수 있다고 지적했다.

미국·영국은 등록·기탁·감독 체계로 관리

협회는 해외 사례를 참고해 국내 제도도 현실적으로 정비해야 한다고 강조했다.

미국 국립보건원(NIH)의 인간배아줄기세포주 등록제와 영국의 국가 줄기세포은행·HFEA 감독 체계는 적법하게 수립·등록된 세포주를 사안별 재동의로 묶기보다 등록, 기탁, 감독 체계를 통해 윤리성과 추적성을 관리하고 있다.

협회는 재동의가 현실적으로 어려운 세포주에 대해 개별 추가 재동의를 일률적으로 요구하기보다, 제도적 관리·감독 체계 안에서 활용 가능성을 인정하는 구조가 필요하다고 밝혔다.

일본·미국은 재생의료 접근 속도 높여

해외 주요국은 일정 수준의 임상 근거를 갖춘 재생의료 제품의 환자 접근을 앞당기는 제도를 이미 운영하고 있다.

일본은 임상에서 안전성이 확인되고 유효성이 합리적으로 기대되는 재생의료 제품에 대해 대규모 확증 임상시험을 승인 전 필수요건으로 요구하지 않고, 최대 7년간 조건부·기한부 승인 기간을 부여하는 제도를 운영하고 있다. 이 제도를 통해 최근 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 파킨슨병 치료제가 조건부 승인을 받았다.

미국 식품의약국(FDA)도 2016년 ‘21세기 치유법’을 통해 재생의료첨단치료제(RMAT) 지정 제도를 도입했다. 해당 제도는 중증·생명위협 질환을 대상으로 한 재생의료 치료제에 신속 개발·심사 경로를 제공한다. 미국은 무허가·미검증 시술에는 엄격히 대응하면서도, 과학적 근거를 갖춘 치료제에는 신속한 개발과 허가 경로를 열어두고 있다.

유럽연합(EU) 역시 첨단치료의약품(ATMP) 제도를 통해 세포·유전자 치료제를 별도 체계로 관리하고 있다.

협회는 국내 제도 정비가 지연될수록 피해는 환자에게 돌아갈 수 있다고 우려했다. 치료를 기다리는 환자가 검증되지 않은 해외 원정시술로 내몰릴 수 있고, 어렵게 축적한 국산 기술이 더 빠른 제도를 갖춘 국가에서 먼저 상용화될 수 있다는 설명이다.

김용덕 대한파킨슨병협회 회장은 “새로운 치료 기회를 기다리는 환자에게 시간은 곧 삶의 질”이라며 “국산 기술로 새로운 치료 가능성이 열리고 있는 지금, 환자가 안전하게 관리되는 제도 안에서 치료 기회에 접근할 수 있도록 「첨단재생바이오법」 개정안의 조속한 통과가 무엇보다 시급하다”고 말했다.

협회는 환자 안전 확보와 참여 보장을 위한 세부 과제는 별도 논의를 통해 지속적으로 보완하되, 환자의 치료 접근을 가로막는 제도적 병목을 해소하기 위한 개정안은 신속히 처리돼야 한다고 강조했다.

대한파킨슨병협회는 2026년 7월 중 국회에서 환자, 전문가, 정부, 산업계가 함께하는 「첨단재생바이오법」 개정 국회 정책토론회 개최를 추진할 예정이다. 토론회에서는 법 개정 방향과 환자 치료 접근권 확대 방안을 폭넓게 논의할 계획이다.