유전자치료제 전문 개발사 ㈜이노퓨틱스는 ‘파킨슨병 유전자치료제(IPS101A) 프로젝트’가 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 박영민)이 주관하는 2026년 국가신약개발사업 신약 임상개발 분야의 신규 과제로 선정되어 지원 협약을 체결하였다고 22일 밝혔다.

이노퓨틱스는 IPS101A 임상시험을 현재 연세대 세브란스병원에서 투여를 진행하고 있으며, 이번 과제를 통해 1상 임상시험을 마치고 2상 임상시험계획 승인 획득을 목표로 향후 2년간 연구개발을 수행할 예정이라고 한다.

IPS101A 1상 임상시험은 사용가능한 모든 치료의 단독 또는 병용요법에도 조절되지 않는 진단 후 10년 이상 경과된 중증(Severe) 단계의 50-80세 파킨슨병 환자를 대상으로 1회 투여 후 안전성과 유효성, 약동학을 평가하는 연구이다.

IPS101A는 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터와 Nurr1 및 Foxa2 유전자를 이용한 파킨슨병 유전자치료제이다. 주요 작용기전은 병리물질인 알파-시누클레인의 축적과 인산화 변형을 억제하고, 뇌 내 비정상으로 활성화된 면역과 염증 반응을 억제하며, 항산화 유전자와 신경 영양인자의 발현을 증가시켜 도파민 뉴런의 생존과 활성을 늘리는 다양한 기전을 확인하였다고 이노퓨틱스 관계자는 설명한다.

한편, 같은 유전자치료제를 증등도(Moderate) 파킨슨병 환자를 대상으로 적용하는 IPS101 프로젝트가 식품의약품안전처로부터 1상 임상시험 승인을 받았다고 21일 밝혔다. 이는 파킨슨병 진단 후 5년이 경과한 환자를 대상으로 하며, IPS101A와 함께 1상 단계에서 안전성과 더불어 유효성을 관찰할 수 있다.

김태균 이노퓨틱스 대표이사는 “IPS101A가 국가신약개발사업 지원과제로 선정되었고, 기존 치료제와 차별화되는 다양한 치료기전을 보이고 있다”고 하며, “IPS101A와 IPS101은 파킨슨병 증상의 악화를 멈추게 하거나 개선시킬 수 있는 근본적 치료제(Disease-modifying Therapy)로 개발하고 싶다”고 밝혔다.