세포·유전자치료제(CGT) 기반 신약개발 전문기업 이엔셀이 줄기세포 분비 단백질을 활용한 비만치료제 근손실방지 신약 개발에 나선다. 

이엔셀은 차세대 성장동력으로 추진 중인 치료용 단백질 스크리닝 플랫폼 ‘MSC-Factoris™’의 첫 번째 단백질 신약 후보물질에 대한 특허 출원을 완료했다고 15일 밝혔다. 이번 특허 출원은 회사 핵심 역량인 중간엽줄기세포 기술을 고부가가치 단백질 치료제 영역으로 확장하는 기반을 마련했다는 점에서 의미가 있다는 평가다.

이번에 특허를 출원한 첫 번째 단백질 신약 후보물질은 GLP-1 계열 비만치료제 사용 과정에서 나타날 수 있는 ‘근손실(근육량 감소)’ 예방 및 치료를 목표로 개발하고 있다. GLP-1 계열 비만치료제는 높은 체중 감량 효과에도 불구하고 지방과 함께 근육량이 감소할 수 있다는 점이 보고되면서, 이를 보완할 수 있는 치료제 수요가 확대되고 있다.

회사 측에 따르면 MSC-Factoris™는 줄기세포 치료 효과가 세포 자체 뿐 아니라 세포가 분비하는 단백질에 의해 나타난다는 기전에 착안해, 이엔셀 핵심 자산인 ‘EN001’ 유래 분비 단백질을 선별하고 단백질 치료제로 개발하는 플랫폼이다. 이엔셀은 이번 특허 출원을 통해 비만치료제 병용·보완 시장을 겨냥한 후보물질의 권리화 기반을 선제적으로 구축하게 됐다.

이엔셀은 독자적인 중간엽줄기세포 기술력을 기반으로 근육 질환 모사 환경에서 내부 테스트를 진행했다. 줄기세포가 분비하는 수백 개 단백질을 평가한 결과, 골격근 사멸 및 섬유화 억제와 근육세포 재생 측면에서 우수한 효능을 보인 첫 번째 단백질 신약 후보물질을 선별했다.

특히 MSC-Factoris™ 기반이 되는 중간엽줄기세포치료제 ‘EN001’은 국내에서 ‘노인성 근감소증’ 적응증 대상 임상 1/2a상 개시를 준비 중이며, ‘듀센 근디스트로피(DMD)’ 적응증은 최근 임상 2상에 진입해 첫 환자 투여를 완료했다. 이엔셀은 임상 개발 단계에 있는 핵심 자산을 기반으로 단백질 신약 후보를 도출했다는 점에서 차별성을 갖는다. 이는 향후 글로벌 제약사 대상 기술이전(L/O) 논의에도 활용될 수 있다고 설명했다. 

현재 글로벌 제약 시장에서는 사노피, 리제네론 등 주요 제약사들이 기존 비만치료제와 병용 가능한 근육 보존 치료제 개발에 나서고 있다. 비만 치료 초점이 단순 감량에서 건강한 감량으로 확대되는 가운데, 주베나 테라퓨틱스는 일라이 릴리와 총 6억5000만달러 규모 라이선스 계약을 체결했다.

이엔셀 관계자는 “MSC-Factoris™는 이엔셀이 축적해 온 세포치료제 전문성을 단백질 신약 영역으로 확장하는 차세대 플랫폼”이라며 “임상 개발 단계 EN001에서 확보한 연구 기반을 활용해 새로운 신약 후보를 지속적으로 발굴하고, 글로벌 기술이전 가능성까지 단계적으로 확대해 나가겠다”고 말했다.