리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)는 13일 일본 가나자와에서 열린 아시아신경종양학회(ASNO 2026, Asian Society for Neuro-Oncology Annual Meeting)에서 자사의 RNA 편집·교정 기반 항암 유전자치료제 ‘RZ-001(Taspitimagen advec)’의 재발성 교모세포종(Recurrent Glioblastoma, rGBM) 임상 1/2a상 중간결과가 발표됐다고 15일 밝혔다.

이번 발표는 분당서울대학교병원 신경외과 김재용 교수가 진행했으며, 현재 진행 중인 임상시험의 안전성 및 초기 유효성 결과가 소개됐다.

RZ-001은 알지노믹스의 RNA 치환효소 플랫폼을 활용한 항암 유전자치료제로, 종양세포에서 선택적으로 치료 유전자를 발현시켜 암세포를 제거하도록 설계됐다. 발표에 따르면 현재까지 총 20명의 환자가 스크리닝을 완료했으며, 이 중 10명이 임상시험에 등록되어 치료를 받았다.

중간 분석 결과, 현재까지 치료와 관련된 새로운 안전성 우려 사항은 확인되지 않았다. 용량 제한 독성(Dose Limiting Toxicity, DLT)은 보고되지 않았으며, 치료와 관련된 Grade 4 이상 이상반응 역시 관찰되지 않았다. 대부분의 이상반응은 교모세포종 환자군에서 일반적으로 관찰되는 질환 관련 반응 또는 기저 질환과 연관된 것으로 평가됐다. 또한 일부 환자에서는 6개월 이상의 장기간 종양 재발 억제와 질병 조절이 확인되었다.

재발성 교모세포종은 표준치료 이후에도 재발률이 높고 예후가 매우 불량한 대표적인 난치성 뇌종양이다. 현재 승인된 치료 옵션의 효과가 제한적이고 면역항암제들도 임상실패를 보여 새로운 치료 기전에 대한 의료적 수요가 매우 높은 분야로 평가받고 있다.

김재용 교수는 "현재까지 확보된 데이터는 RZ-001의 관리 가능한 안전성과 함께 임상적 활성을 시사하는 초기 결과를 보여주고 있다"며 "특히 재발성 교모세포종의 경우 2~4개월 내에 재발하는 경우가 많은데 장기간 재발억제, 특히 9개월 이상 재발억제를 보이고 있는 환자의 데이터는 매우 주목할만하다”라고 설명했다. 또한 “추가 환자 등록과 장기 추적관찰을 통해 보다 명확한 임상적 가치를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

한편 RZ-001은 현재 재발성 교모세포종과 간세포암(HCC)을 대상으로 임상 개발이 진행되고 있으며, 간세포암 프로그램은 지난 5월 미국 FDA로부터 첨단재생의학치료제(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정을 획득한 바 있다.