유데나필’(JURVIGO)의 폰탄치료제(폰탄 환자 운동능력 증가) 신약 승인을 위한 미국 FDA 임상3상시험 'FUEL-2'(추가 임상)를 진행 중인 메지온이 미국 FDA 신약허가(NDA)를 위한 CMC 및 PAI 준비 현황을 알렸다.

10일 메지온은 ‘공지’를 통해  최근 국내 제약·바이오 기업들의 글로벌 진출이 가속화되는 가운데, 미국 FDA 신약허가신청(NDA) 과정에서 CMC(Chemistry, Manufacturing, and Controls; 화학·제조·품질관리) 중요성이 그 어느 때보다 크게 대두되고 있다며 “당사는 과거 'FUEL-1' NDA 제출 당시 전체 제조공정 및 품질관리를 수행한 경험이 있고, 나아가 현재 진행 중인 'FUEL-2'에서는 더욱 강화된 최신 FDA 규정에 발맞춰 CMC 전반을 재점검하는 등 완벽을 기하고 있다”고 피력했다.

회사는 주요 진행 상황과 관련, 개정된 FDA의 새로운 규정을 적용한 제조공정으로 원료의약품(API) 2배치(Registration batch 1배치, Validation batch 1배치) 생산을 위한 발주를 이미 완료했다고 밝혔다.

또 실사 과정에서 리스크를 원천 차단하기 위해, 실제 FDA 규정과 동일한 수준 PAI 모의시험(Mock PAI)을 진행할 예정이라고 설명했다.

아울러 이번에 새롭게 생산될 2배치의 신규 API 데이터를 기반으로 API 공정관리를 확립하고 이를 바탕으로 미국 FDA와 Type-C 미팅을 가질 예정이라고 전했다.

회사 관계자는 “ 이를 통해 NDA 제출시 요구되는 CMC 파트 핵심 사항들을 사전에 검토 받아 불확실성을 해소할 것”이라며 “이 과정을 통해 향후 제출될 당사 NDA 신청서 중 가장 까다로운 CMC 섹션의 상당 부분을 선제적으로 완성하고 승인 불확실성을 크게 해소할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

또 “성공적인 공장실사(PAI)를 위한 '모의 실사(Mock Inspection)' 가동 NDA 제출 이후 FDA 승인 최종 관문이 될 PAI(Pre-Approval Inspection, 승인 전 실사)도 빈틈없이 준비하고 있다”며 “PAI 구체적 일정은 NDA 제출 이후 확정되지만, 당사는 실사 시점에 임박하해 대응하는 대신 선제적 준비 체제를 가동 중으로, 현재 글로벌 최고 수준 CMC 및 PAI 해당 부문 전문가들을 대거 투입해, 실제 FDA 실사와 동일한 강도의 '모의  실사(Mock Inspection)'를 철저히 기획 및 준비하고 있다”고 강조했다.

한편 임상시험용 의약품 제조 방식에서 상업용 대량 생산 체제로의 전환 과정(Scaleup)에서 제품 동등성(Comparability)을 완벽히 입증하고, 모든 제조 공정이 GMP 기준 하에 일관되게 제어됨을 과학적 데이터로 증명하는 것이 CMC 통과 본질로, 신약 효능과 안전성 만큼이나, 의약품이 일관된 고품질로 생산될 수 있는 지를 증명하는 CMC는 FDA 승인 핵심 관문으로 꼽힌다.