“네이처셀은 조인트스템 임상시험 데이터를 기반으로 FDA 가속승인을 통해 미국 시장에 직접 진입할 것이다. 현지 볼티모어 제조소 구축을 진행하고 있고, 미국 나스닥(NASDAQ) 상장을 연계한 사업 구조까지 구축하고 있다. 미국에서 개발부터 생산, 상업화를 모두 수행할 수 있는 글로벌 기업으로 도약하겠다.”

네이처셀 라정찬 대표는 26일 서울 여의도 중소기업중앙회에서 기업설명회(IR)를 개최하고 네이처셀과 무릎 골관절염 줄기세포 치료제 조인트스템 미국 진출 전략에 대해 이같이 밝혔다.

네이처셀은 조인트스템의 미국 허가 전략으로 가속승인(Accelerated Approval)을 최우선 경로로 설정했다. 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy, BT) 및 재생의학 첨단치료제 지정(RMAT) 기반으로 FDA와 협의를 진행 중이다. 일정은 3월 BT 미팅 신청, 5월 FDA 미팅, 6월 임상 3상 IND 신청, 9월 가속승인 신청 순이다. 회사는 2027년 상반기 미국 출시를 목표로 제시했다.

이번 전략의 특징은 임상 데이터로 FDA 승인을 획득하고, 미국 GMP로 상업화를 준비하며, 나스닥 상장을 통해 자본을 유입시키는 구조다. 라 대표는 “조인트스템은 이미 임상 3상과 5년 추적 데이터로 안전성과 유효성이 확인된 상태”라고 강조했다.

가속승인 중심 투트랙 전략…“임상 설계 최적화”

네이처셀은 미국 개발 전략을 가속승인과 표준 승인 경로 임상 3상으로 이원화했다. 가속승인은 통증 및 기능 개선 데이터를 기반으로 조기 허가를 받고, 이후 장기 추적을 통해 수술 지연 효과를 입증하는 구조다.

표준 승인 경로 임상 3상은 6개월 시점 통증 및 기능 개선을 주요 평가 변수로 설정한다. 회사는 가속승인을 우선 전략으로 설정하고, 5월 BT 미팅에서 승인 경로를 최종적으로 결정할 계획이다.

회사는 당초 2월 예정됐던 임상 3상 신청을 FDA 협의를 반영해 미팅 이후로 조정했다. 라 대표는 “단순 지연이 아니라 승인 가능성을 높이기 위한 최적화 과정”이라고 강조했다.

“통증이 아니라 수술을 늦춘다”…임상 가치 재정의

라 대표는 “고령 환자에서 중요한 것은 통증 감소보다 결국 인공관절 수술을 늦추는 것”이라며 “이 부분에서 의미 있는 결과가 확인됐다”고 밝혔다.

회사에 따르면, 국내 임상 3상 5년 추적 결과, 통증 및 관절 기능 지표(WOMAC, VAS)는 개선 효과가 5년까지 유지됐다. 특히 수술 지표에서 조인트스템 1회 투여 환자의 누적 인공관절치환술 발생률은 3년 2.9%, 5년 5.8%로 나타났다.

여기에 일본 실사용데이터(RWD)도 근거로 제시됐다. 10년 추적에서 줄기세포 치료군의 인공관절치환술 발생률은 3.24% 수준으로, 자연 경과 대비 현저히 낮은 수치다.

라 대표는 “자연 경과에서는 절반 가까운 환자가 수술로 이어지지만, 줄기세포 치료에서는 3% 수준에 그쳤다”면서 “질환 진행 경로 자체를 바꿀 수 있는 데이터”라고 설명했다.

볼티모어 GMP 제조소 구축…“허가 직후 상업화 가능”

생산 전략도 동시에 진행된다. 네이처셀은 미국 메릴랜드주 볼티모어에 GMP 센터를 구축 중이며, 2026년 10월 파일럿 시설 준공을 목표로 하고 있다. 초기 생산능력은 연 2만 도스이며, 2027년 상반기 5만 도스, 이후 30만 도스, 최종적으로 100만 도스까지 확대할 계획이다.

라 대표는 “FDA 가속승인을 받으면 즉시 판매가 가능하도록 생산 체계를 준비하고 있다”며 “허가와 상업화를 동시에 연결하는 구조”라고 설명했다.

해당 시설은 임상시험용 의약품 공급뿐 아니라 글로벌 줄기세포 공급 베이스캠프 역할도 수행한다. 메릴랜드 주 정부 지원과 존스홉킨스대학과의 연구 협력도 병행된다.

나스닥 ADR 상장…FDA 모멘텀 ‘리레이팅’

네이처셀은 ADR(Level 3) 방식으로 나스닥 Global Market 상장도 추진할 계획이다. 상장 신청은 오는 9~10월, 상장 완료는 2027년 상반기가 목표다. 글로벌 투자은행과 주관사 협의를 진행 중이며, 투자은행 레이먼드 제임스 등과 논의가 진행되고 있다.

라 대표는 “FDA 임상 및 규제 진전에 따라 네이처셀은 시장, 투자자 프리미엄이 반영될 것으로 보인다”라며 “기업가치 100억 달러 달성을 목표로 한다”고 밝혔다. 이어 “이를 위해 오는 6월 BIO USA 참가와 함께 미국 IR 로드쇼를 진행을 시작으로, 글로벌 다수 투자기관을 대상으로 자금 유치에 나설 계획”이라고 전했다.