메디포스트(대표이사 오원일)가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제인 카티스템(CARTISTEM®)의 지난해 11월 마지막 환자 최종 방문(Last Patient Out, LPO)을 마무리하고 모든 임상시험기관에 대한 종료 절차(site closure)를 완료해 일본 임상 3상을 종료했다고 3일 밝혔다.

카티스템 일본 임상 3상은 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3)의 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 일본 내 13개 의료기관에서 진행됐다.  임상은 히알루론산나트륨(HA) 주사를 대조군으로 한 비맹검(open-label), 무작위배정(randomized) 방식으로 설계됐으며, 투약 후 1년(52주)간의 추적 관찰을 통해 안전성과 유효성을 평가했다.

특히 주목할 점은 골관절염 임상 3상에서 일반적으로 환자가 느끼는 통증 완화나 기능 개선과 같은 주관적 지표(Patient Reported Outcome, PRO)를 단일 1차 유효성 지표로 설정하는 것과 달리, 이번 일본 임상 3상은 카티스템 수술 후 1년 시점에서 환자의 통증 및 기능성 개선에 대한 주관적 지표(PRO)와 함께 관절경 검사(arthroscopic second-look)를 통해 연골재생 유·무 여부를 동시에 확인하는 2개의 1차 유효성 지표(co-primary endpoint)를 포함한 설계라는 점이다.

각각의 1차 유효성 지표 항목에서 통계적 유효성이 확보될 경우, 카티스템 수술을 통한 무릎 골관절염 환자의 통증 및 기능성 개선 뿐만 아니라 근본적·구조적 개선까지 입증함으로써, 질환근본치료제 (DMOAD - Disease Modifying OA Drug)로 인정받을 수 있는 기반이 마련됐다.

지난해 11월 LPO 완료로 모든 환자의 최종 데이터가 확보됨에 따라, 데이터 검증과 분석을 거쳐 임상시험결과보고서(CSR) 작성 단계에 돌입했으며. 올해 상반기 내 CSR 수령을 완료하고 2분기 중 결과를 발표할 계획이다. 이후 하반기 품목허가 신청을 목표로 하고 있으며, 2027년 말 일본 품목허가 취득을 추진하고 있다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인(MEDIPOST K.K.) 대표이사 이승진 본부장은 “카티스템 일본 임상 3상 종료로 품목 허가 및 상업화 단계에 본격 진입하게 됐다”며 “일본과 북미를 중심으로 한 글로벌 무릎 골관절염 치료제 시장에서 혁신적인 줄기세포치료제 리더십을 강화할 것”이라고 밝혔다.

아울러, 메디포스트는 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 카티스템 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결하며 일본 사업화 기반을 마련했다. 이를 통해  선수금 118억원과  인허가 마일스톤 148억원(2025.12.19 환율), 그리고 중장기 판매 마일스톤과 원료의약품 및 완제의약품 공급을 통한 매출도 기대하고 있다.

일본은 65세 이상 고령 인구 비중이 세계 최고 수준으로, 글로벌 퇴행성관절염 치료제 시장에서 전략적 중요도가 높은 국가다. 메디포스트는 국내에서 수술 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(Real World Evidence, RWE)를 일본 내 품목허가 및 보험 등재 과정에 활용할 계획이다.

더 나아가, 메디포스트는 지난 4일 카티스템 미국 임상 3상에 대한 임상시험계획(IND) 승인을 획득했으며, 올해 1분기 중 첫 환자 등록 First Patient In, FPI)을 목표로 임상 개발을 본격화하고 있다. 이후 2031년경 미국 내 품목허가를 획득한 뒤 상업적 출시를 추진할 계획이다.