올해 바이오헬스 산업은 감염병 대응부터 첨단 치료 기술, 글로벌 신약 경쟁까지 다양한 이슈가 동시에 부각된 한 해였다. 약업신문은 2025년 1월 1일부터 12월 25일까지 바이오헬스 섹션에서 독자들의 조회수와 반응이 높았던 기사를 기준으로 ‘독자 관심 톱20’을 선정했다.  올해 독자들의 시선을 사로잡은 바이오헬스 이슈를 되짚어보자.<편집자 주>

1. 코로나19 트라우마 여전…제2의 팬데믹 두려움

2025년 약업신문 바이오헬스 분야 독자 관심 톱20의 첫 번째 이슈는 ‘코로나19 재유행 가능성’이었다. 

팬데믹 종료 이후에도 중국·홍콩·싱가포르 등 아시아 지역을 중심으로 확진자가 급증하면서, 코로나19가 다시 현실적인 위협으로 떠올랐다. 지난 7월 WHO가 글로벌 양성률 상승과 재확산을 공식적으로 경고하자, 독자들의 불안과 관심도 빠르게 집중됐다.

독자 반응이 특히 컸던 지점은 고위험군 보호 체계의 취약성이었다. 국내 고위험군 백신 접종률이 47% 수준에 머물러 있다는 사실은 ‘코로나는 끝났다’는 사회적 인식과 정면으로 충돌했다. 고령자와 면역저하자에게 코로나19가 여전히 중증과 사망으로 직결되는 질환이라는 점이 수치와 연구 결과를 통해 다시 확인됐다.

실제 65세 이상 코로나19 환자의 사망률은 55세 미만 대비 62배 높았고, 면역저하자의 사망률은 일반 환자보다 4배 이상 높았다. 백신 접종만으로는 충분하지 않다는 점, 특히 면역저하자에게는 치료 접근성과 지속성이 핵심이라는 메시지가 독자들의 공감을 이끌었다.

가천대 길병원 감염내과 엄중식 교수는 “고위험군은 경증이라도 반드시 치료를 유지해야 한다”고 강조했다. 이 발언은 코로나19를 개인의 선택 문제로 축소해온 사회 분위기에 질문을 던지며, 코로나19가 끝난 이슈가 아니라 언제든 다시 돌아올 수 있는 위험임을 독자들에게 상기시켰다.

2. 네이처셀 식약처 허가 반려 후 미국행…조인트스템이 던진 질문

네이처셀의 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’을 둘러싼 극적인 전개가 큰 관심을 받았다. 식품의약품안전처의 첨단바이오의약품 품목허가 반려라는 악재에도 불구하고, 곧바로 미국 진출을 선언하며 정면 돌파에 나선 행보가 독자들의 시선을 끌었다. 국내 규제 문턱을 넘지 못한 파이프라인이 해외에서 다시 평가받는 구조가 상징적으로 드러난 사례였다.

조인트스템은 8월 초 임상적 유의성 부족을 이유로 품목허가가 반려됐지만, 네이처셀은 판매권 계약 유지 여부를 검토하는 동시에 미국 플로리다주를 기반으로 한 상용화 계획을 공식화했다.

특히 2025년 7월 발효된 플로리다 주 법률을 근거로, 연내 중증 퇴행성관절염 환자 대상 자가줄기세포 치료 상용화를 추진하겠다고 밝히면서 논쟁은 단순한 허가 실패를 넘어 제도와 전략의 문제로 확장됐다.

독자들의 관심이 집중된 지점은 ‘데이터의 재평가’였다. 조인트스템은 한국에서 진행된 임상 3상과 3년, 5년 추적관찰 연구에서 장기 안전성과 통증·관절 기능 개선 효과를 확인했고, 이 결과를 바탕으로 미국 FDA로부터 RMAT, BT, EAP 프로그램 지정을 받았다. 

11월에는 FDA EOP2(Type B) 미팅을 통해 CMC와 임상 전략을 구체화하며, 국내와는 전혀 다른 규제 환경에서 개발 경로가 열리고 있음을 보여줬다. 조인트스템 사례는 독자들에게 ‘기술의 문제인가, 제도의 문제인가’라는 질문을 남기며, 첨단바이오의약품 개발의 다음 무대를 상징하는 사건으로 기억됐다.

3. 로킷헬스케어, 재생의료 미래 기술 임상 성과로 증명

로킷헬스케어를 다룬 약업신문 의약학 월간 전문잡지 ‘DI+의약정보’ 5월호 ‘바이오스페셜리포트’가 독자들의 뜨거운 관심을 받았다. 같은 달 상장 이슈와 함께 로킷헬스케어가 보유한 인공지능(AI)과 3D 바이오프린팅 기반 초개인화 재생의료 기술이 실제 임상 성과로 확인되면서, 기존 치료법의 한계를 넘어서는 새로운 치료 접근법으로 주목받았기 때문이다.

로킷헬스케어는 당뇨발을 대상으로 한 5건의 국내외 임상시험에서 단 한 번의 시술로 평균 82.1%의 치료율을 기록했다. 만성 난치성 상처 치료 영역에서 재생의료 기술의 임상적 유효성을 수치로 제시한 사례로, 독자들의 관심이 집중됐다.

회사의 재생의료 플랫폼은 병변 부위를 스캔한 이미지 파일을 기반으로 맞춤형 지지체를 3D 프린터로 출력한 뒤, 환자 자가조직을 활용해 재생능력이 있는 바이오잉크를 제작하고 이를 병변 부위에 적용하는 방식이다. 상처 분석부터 재생 패치 이식까지 전 과정이 통합 자동화돼 있으며, 시술은 통상 한 시간 이내에 완료된다.

로킷헬스케어는 피부재생을 시작으로 연골, 신장, 피부암, 화상 등으로 적용 범위를 확대하고 있다. 연골재생 플랫폼은 하버드대 부속 매사추세츠 종합병원(MGH)에서 전임상을 마쳤고, 이집트 현지 병원에서 임상이 진행됐다. 회사는 향후 임상 데이터 축적과 적응증 확대를 통해 재생의료 플랫폼의 활용 범위를 단계적으로 넓혀간다는 계획이다.

4. “한국이 열었다” 스텐드업테라퓨티스, 세계 최초 척수손상 유전자치료제 임상 진입

치료 불가능 영역으로 여겨졌던 척수손상에서 ‘세계 최초’ 임상 진입 사례가 나오며 독자들의 이목이 집중됐다. 스탠드업테라퓨티스가 개발한 유전자치료제 ‘STUP-001’이 세포 리프로그래밍 기반 직접교차분화 기술로 식품의약품안전처 임상 1/2a상 승인을 받으면서다. 한국이 전례 없는 기술로 글로벌 신경재생 치료의 출발점을 열었다는 점에서 상징성이 컸다.

STUP-001은 줄기세포나 역분화 과정을 거치지 않고, 체내 성상세포를 직접 신경세포로 전환하는 방식의 유전자치료제다. 세 개의 유전자를 하나의 AAV 벡터에 탑재해 손상 부위에 직접 주입하는 전략은 세계적으로도 전례가 없었다. 특히 다중 유전자 기반 직접교차분화 기술이 임상 단계에 진입한 사례는 STUP-001이 유일하다.

독자들의 관심은 기술 자체뿐 아니라 규제 환경으로도 확장됐다. 약 2년에 걸친 식약처와의 지속적인 협의 끝에 임상 승인을 이끌어냈다는 점은 국내 규제 시스템이 혁신 기술을 수용할 수 있음을 보여준 사례로 평가됐다. 한국에서는 어렵다는 통념을 깨고, 세계 최초 타이틀을 국내에서 확보했다는 점이 강한 인상을 남겼다.

스텐트업테라퓨티스 유준상 대표는 “기적을 기다리는 것이 아니라, 기적을 과학으로 증명하겠다”라고 밝힌 메시지도 독자들의 공감을 얻었다.

5. 세계 첫 GCG·GLP-1 이중작용 비만 치료제 등장

GLP-1 단독 작용제 중심이던 글로벌 비만 치료제 시장에 새로운 기전의 신약이 등장하며, 올해 독자 관심 기사에서 높은 순위에 올랐다. 이노벤트 바이오로직스와 일라이 릴리가 공동 개발한 ‘마즈두타이드(mazdutide)’가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 성인 비만 치료제로 세계 최초 승인을 획득했다. GCG·GLP-1 수용체 이중작용 비만 치료제가 허가된 것은 이번이 처음이다.

독자들이 주목한 핵심은 임상 성과였다. 중국에서 진행된 GLORY-1 임상 3상에서 마즈두타이드는 48주 투여 시 평균 최대 14.8%의 체중 감소 효과를 보였다. 특히 6mg 투여군의 절반 이상이 15% 이상 체중 감량을 달성했고, 간지방 함량 역시 평균 80% 이상 감소하며 단순 체중 감량을 넘어 대사질환 개선 가능성을 입증했다.

이번 승인은 중국형 비만 치료제의 등장을 알린 사건으로 평가됐다. 이노벤트는 중국 내 개발과 상업화를 맡아 빠른 출시를 예고했으며, 비만을 국가적 보건 부담으로 인식하는 중국 정책 환경과 맞물려 시장 확대 가능성이 부각됐다. 비만·과체중이 중국 성인 사망 원인의 주요 위험 요인으로 지목되는 상황에서, 마즈두타이드는 전략적 파이프라인으로 자리매김했다.

동시에 시장 경쟁 격화도 독자들의 관심사였다. 젭바운드와 위고비가 이미 진입한 중국 비만 치료 시장에서 GCG·GLP-1 이중작용이라는 차별화가 얼마나 경쟁력을 가질지 주목됐다. 여기에 당뇨, 지방간(MASH), 폐쇄성 수면무호흡증(OSA) 등으로의 적응증 확장 전략까지 더해지며, 마즈두타이드는 2025년 글로벌 비만 치료제 판도를 흔든 핵심 이슈로 기록됐다.

6. 생물보안법 최종 통과…글로벌 바이오 공급망 재편 신호탄

전 세계 바이오업계의 최대 변수로 꼽혀온 미국 ‘생물보안법(Biosecurity Act)’이 최종 통과되며 독자들의 이목이 쏠렸다. 미국 하원과 상원을 통과한 생물보안법이 포함된 국방수권법안(NDAA)에 트럼프 대통령이 12월 18일(현지시간) 서명하면서, 2년간 이어진 입법 논의가 마무리됐다.

생물보안법은 국방수권법 8장 851조에 포함됐다. 법안에 따르면, 국방수권법 발효 후 1년 이내에 미국 관리예산국(OMB)은 ‘우려 바이오기술 기업’ 명단을 공표해야 한다. 지정 기업은 연방정부 조달·계약·대출·보조금 대상에서 배제되며, 기존 계약에 대해서도 일정 기간 이후 제한이 적용된다. 특히 자회사, 모회사, 계열사, 승계회사까지 규제 대상에 포함될 수 있다는 점이 주목을 받았다.

독자들의 시선은 법안 통과 이후의 파장에 쏠렸다. 국방부가 이미 발표한 1260H 목록에는 중국 유전체 분석 기업 BGI와 MGI Tech가 포함돼 있으며, 일부 중국 CDMO 기업도 추가 지정 가능성이 거론됐다. 미국바이오협회(BIO)는 회원사를 대상으로 법안 전문과 질의응답 자료를 공유하며 대응에 나섰다.

생물보안법 통과는 글로벌 의약품 공급망 재편 논의를 본격화시키는 계기로 작용했다. 중국 기업이 차지해온 미국 내 바이오 시장 공백을 두고 한국, 인도, 일본, 유럽 기업 간 경쟁이 격화될 가능성이 제기됐다. 독자들은 해당 법안이 단일 규제 조치를 넘어, 2026년 이후 글로벌 바이오 산업 지형을 바꾸는 제도적 전환점이 될 수 있다는 점에 주목했다.

미·중 간 긴장 속에서 제약사들의 전략 변화도 함께 부각됐다. 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)가 40년간 유지해온 중국 합작 제약사 지분을 매각하며 양국 합작 구조가 처음으로 해체된 사례가 나왔고, 유럽 제약사들의 중국 사업 재편 사례도 이어졌다. 생물보안법은 단순한 법률 이슈를 넘어, 글로벌 바이오 기업들의 진출 전략과 공급망 구조를 재검토하게 만든 핵심 변수로 독자들에게 각인됐다.

7. “ADC 다음 시대” 오름테라퓨틱, DAC로 주목받다

항체약물접합체(ADC) 이후를 잇는 차세대 모달리티로 항체-분해약물접합체(DAC)가 부상하며, 오름테라퓨틱이 올해 약업신문 바이오헬스 독자 관심 기사에서 높은 순위에 올랐다. 세계 최초 DAC 플랫폼 공개와 글로벌 빅파마와의 기술이전 성과가 맞물리며 독자들의 시선이 집중됐다.

오름테라퓨틱은 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)에 DAC 후보물질 ‘ORM-6151’을 기술이전했다. CD33을 타깃하는 항체에 GSPT1 단백질 분해제를 결합한 계열 내 최초 임상 진입 DAC다. 현재 ‘BMS-986497’라는 코드명으로 개발되고 있다. 미국·캐나다·유럽에서 급성골수성백혈병(AML)과 고위험 골수형성이상증후군(HR-MDS)을 대상으로 임상 1상이 진행 중이다.

DAC는 항체를 통해 종양세포에 선택적으로 전달된 뒤, 세포 내 특정 단백질을 분해하는 기전을 갖는다. 독성 물질을 일회성으로 방출하는 기존 ADC와 달리, 단백질 분해를 통한 지속적 작용 메커니즘을 구현한 점이 특징이다. 오름테라퓨틱은 비임상 데이터를 통해 효능과 안전성 지표를 함께 제시했다.

오름테라퓨틱은 BMS 외에도 버텍스(Vertex)와 유전자치료 전처리제용 DAC 공동개발 계약을 체결했으며, 추가 파이프라인과 차세대 페이로드 개발을 병행하고 있다.

특히 오름테라퓨틱은 12월 18일 1450억원 규모의 전환우선주(CPS) 투자 유치를 공식 발표했다. 이번 투자 라운드는 기존 투자자인 KB인베스트먼트가 리드했으며, IMM인베스트먼트, 우리벤처파트너스, 스타셋인베스트먼트 등 기존 투자자들이 참여했다.

8. 큐로셀 ‘림카토주’ 허가 임박…국내 첫 CAR-T 상용화 문턱

큐로셀의 국내 최초 자체 개발 CAR-T 치료제가 상용화 단계에 근접하며 독자들의 관심이 집중됐다. 대표 파이프라인 ‘림카토주(성분명 안발셀, Anbalcabtagene Autoleucel)’가 식품의약품안전처 품목허가 심사 막바지 단계에 접어들었기 때문이다. 

림카토주는 재발성·불응성 거대 B세포 림프종(LBCL)을 적응증으로 지난해 12월 30일 품목허가를 신청했다. 2024년 8월에는 첨단바이오의약품 신속처리제도와 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정돼 전담 심사팀 배정과 순차 자료 제출(Rolling review) 방식이 적용되고 있다. 큐로셀은 대전에 구축한 상업용 GMP 제조소에서 상용 공급을 대비한 준비를 병행하고 있다.

제조 인프라도 주요 관심 요인으로 꼽혔다. 큐로셀은 2023년 4월 대전에 국내 최대 규모의 상업용 CAR-T GMP 공장을 완공했다. 연간 약 700명 치료가 가능한 생산능력을 확보했으며, 무균시험 신속법 도입으로 전체 제조 기간을 약 17일로 단축했다. 국내에서 CAR-T 치료제의 개발부터 제조까지 전주기 인프라를 갖춘 사례로 평가된다.

이와 함께 림카토주의 적용 범위 확장 가능성도 주목을 받았다. 서울성모병원에서는 큐로셀의 CD19 표적 CAR-T 치료제 안발셀을 불응성 전신홍반루푸스(SLE) 환자에게 치료목적 사용 승인(동정적 사용)으로 투여한 국내 첫 사례가 보고됐다. 항암 치료제로 알려진 CAR-T가 자가면역질환 영역으로 확장된 사례로, 림카토주 허가 심사와 맞물려 CAR-T 치료제의 임상적 활용 범위에 대한 관심도 함께 높아졌다.

9. “한국 최초 빅파마 지분 투자” 에이비엘바이오, 그랩바디-B로 존재감 부각

에이비엘바이오가 글로벌 빅파마 일라이 릴리와의 대규모 기술이전 및 지분 투자 계약을 성사시키며, 올해 독자 관심 기사 상위권에 이름을 올렸다. 국내 바이오 기업 가운데 글로벌 톱티어 제약사가 기술이전과 함께 직접 지분 투자를 단행한 첫 사례라는 점에서 주목을 받았다.

에이비엘바이오는 11월 12일 릴리와 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼 ‘그랩바디(Grabody)’에 대한 기술이전 및 공동 연구개발 계약을 체결했다. 계약에는 4000만 달러의 계약금과 함께 최대 25억6200만 달러 규모의 개발·허가·상업화 마일스톤이 포함됐다. 이어 릴리는 같은 달 14일 약 220억원(1500만 달러) 규모의 지분 투자도 결정했다.
지분 투자는 릴리가 에이비엘바이오 보통주 17만5079주를 주당 12만5900원에 취득하는 방식으로 이뤄졌으며, 미국 반독점개선법(HSR Act) 승인 이후 납입이 진행될 예정이다. 해당 주식은 1년간 보호예수가 적용된다.

이번 계약의 중심에는 에이비엘바이오의 대표 플랫폼인 그랩바디가 있다. BBB 셔틀 기술인 ‘그랩바디-B’는 항체를 뇌혈관장벽을 직접 통과시켜 중추신경계(CNS)로 전달하는 플랫폼으로, 기존 항체 치료제의 전달 한계를 보완하는 접근법으로 소개돼 왔다. 에이비엘바이오는 이 플랫폼을 기반으로 알츠하이머병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환뿐 아니라 비만, 근육질환 등으로 적용 범위를 확장하고 있다.

에이비엘바이오는 앞서 GSK와도 그랩바디-B 플랫폼에 대한 대규모 기술이전 계약을 체결했으며, 아밀로이드 베타와 타우 단백질을 포함한 다양한 에피토프 단위의 후속 라이선스 전략을 병행하고 있다. 플랫폼 기술을 중심으로 한 연속적인 글로벌 협력 사례가 이어지면서, 독자들의 관심도 함께 집중됐다.

10. 메지온, ‘유데나필’ 미국 특허·ICD-10 코드 동시 진전…폰탄 치료 개발 이정표

메지온이 폰탄(Fontan) 환자 치료제 ‘유데나필(JURVIGO)’을 둘러싼 미국 내 제도·지식재산권 진전으로 독자들의 관심을 모았다. 유데나필은 미국과 아시아에서 임상 3상 ‘FUEL-2’를 진행 중이다.

메지온은 미국 특허청(USPTO)으로부터 폰탄 환자를 대상으로 유데나필을 하루 두 번 경구 투여해 운동 능력을 개선하는 방법에 대한 핵심 특허 출원에 대해 허가 통지를 받고, 관련 행정 절차를 완료했다. 해당 특허는 연령에 관계없는 광범위한 사용 방법 권리 범위를 포함하며, 심폐운동검사(CPET) 지표에 대한 종속 권리도 담고 있다.

10월 1일부터 시행된 폰탄 증상·합병증을 포함한 신규 ICD-10 코드도 초기 적용 단계에서 빠른 등록 속도를 보였다. 메지온에 따르면 시행 후 10일간 346건이 등록됐으며, 이는 225명의 환자와 210명의 의료진이 관여한 수치다. 새로운 코드 도입으로 폰탄 환자 데이터가 체계적으로 축적되고, 환자·병원·의료진 분류가 가능해지면서 향후 임상, 보험, 약가 논의의 기반 데이터로 활용될 수 있는 환경이 마련됐다.

메지온은 단심실 선천성 심장병으로 폰탄 순환을 유지하는 환자를 위한 최초 치료제를 목표로 미국과 아시아에서 글로벌 확증 3상 ‘FUEL-2’를 수행하고 있다. 현재 FDA 승인 치료제가 없는 폰탄 환자군을 대상으로 한 임상 개발, 특허 보호, 질병 분류 체계 구축이 동시에 진행되면서 연말 독자 관심 이슈로 부각됐다.