지난달 승인된 IND(임상시험계획승인신청서) 중 절반 이상이 언맷 메니컬 니즈(Unmet Medical Need, 미충족 의료 수요)가 큰 영역을 타깃하는 임상시험으로 나타났다. 국내 기업은 류마티스 관절염부터 소세포폐암, 샤르코-마리-투스 1A형 치료제 개발에 나섰고, 글로벌 빅파마도 항암제와 희귀유전질환 치료제 개발을 위한 임상 준비에 착수했다.

약업닷컴(약업신문)이 4일 한국바이오의약품협회 산업동향정보와 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템 자료를 분석한 결과, 지난 9월 한 달간(1일~30일) 바이오의약품 IND는 총 17건 승인됐다.

전체 승인된 IND 중 임상 1상(1/2상 포함)이 8건으로 가장 많았고, 이어 3상 5건, 2상(2/3상 포함) 4건 순으로 집계됐다. 임상 3상을 승인받은 기업은 △한국파렉셀 △한국로슈 △한국아이큐비아 △한국화이자제약이다. 한국파렉셀은 2건의 3상을 승인받았다.

국내 기업은 △이엔셀 △에스티큐브 △강스템바이오텍이 IND를 승인받았다. 이 중 강스템바이오텍만 유효성 데이터 확립이 가능한 2b상에 진입했다. 이 외엔 새로운 모달리티(Modality) 개발을 위한 임상 1상 및 1b상 단계로 나타났다.

강스템바이오텍은 9월 27일 식품의약품안전처로부터 류마티스 관절염 치료제 '퓨어스템-알에이주(FURESTEM-RA Inj.)' 임상 2b상을 승인받았다. 강스템바이오텍은 2b상에서 한 가지 이상의 항류마티스제제 치료에 실패한 중등도 이상 환자 108명을 대상으로, 퓨어스템-알에이주의 48주간 유효성과 안전성을 평가한다. 이전 1/2a상에선 중대한 이상사례가 나타나지 않아 우수한 안전성이 확인됐다.

강스템바이오텍 관계자는 “이번 임상 2b상의 '변경'승인은 임상 1/2a상에 다음 단계 임상시험을 승인했다는 식약처 행정 용어로, 좋지 않은 임상 결과를 바꾸기 위해 변경했다는 뜻이 아니다”라고 설명했다. 그는 “이전 임상에서 우수한 안전성이 입증됐고, 특히 유효성에서도 긍정적인 결과가 예측됐다면서 향후 임상 결과가 기대된다”고 덧붙였다.

9월엔 미충족 의료수요를 채우기 위한 기업의 움직임이 활발한 것으로 나타났다. 전달 항암제 IND는 6건, 희귀유전질환 치료제 IND는 4건 승인됐다. 전체 중 절반 이상(58.8%)이 이 영역을 타깃했다.

이엔셀은 지난달 19일 희귀유전질환 샤르코-마이-투스 1A형(CMT 1A) 치료제 'EN001'의 임상 1b상을 승인받았다. EN001은 샤르코-마리-투스 1A형과 함께 듀센 근디스트로피 적응증으로도 개발 중이다. 이 질환도 희귀유전질환으로 치료제가 전무하다.  듀센 근디스트로피 적응증으론 지난 6월 임상 1/2상이 승인됐다.

샤르코-마리-투스 1A형 타깃 EN001의 임상시험책임자 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수는 최근 진행된 '삼성서울병원 세포·유전자치료제 국제심포지엄'에서 “임상 1상 결과를 통해 EN001의 우수한 내약성과 안전성이 확인됐고, 기능 개선이라는 긍정적인 가능성을 확인했다”고 밝힌 바 있다.

에스티큐브는 9월 21일 소세포폐암 치료를 위한 '넬마스토바트(hSTC810)'와 파클리탁셀을 병용 투여하는 임상 1b/2상을 승인받았다. 이전 임상 1상에선 부분관해와 안정병변이 확인됐다.

에스티큐브 관계자는 “임상 결과를 분석한 결과, 넬마스토바트와 함께 탁산(Taxane) 계열 화학항암제 파클리탁셀을 병용하면 전이와 재발이 잦은 소세포폐암의 치료 효과를 극대화할 수 있다는 것을 밝혀냈다”고 말했다. 에스티큐브는 이번 임상 결과를 바탕으로 희귀의약품 지정 등을 통한 신속한 상업화에 나설 계획이다.

이 외에도 한국화이자제약의 활성 특발성 염증성 근병증 치료제 'PF-06823859'가 임상 3상에 진입했다. 현재 해당 질환은 전용 치료제 없이, 스테로이드가 치료에 사용되고 있다. 여기에 사노피-아벤티스 코리아도 희귀유전질환인 소아 연골무형성증 치료제 'SAR442501'의 임상 2상을 승인받았다.