진원생명과학은 DNA백신 및 유전자치료제 전문 위탁개발생산(CDMO) 기업인 자회사 'VGXI'가 Rare Trait Hope Fund(레어 트레이트 호프 펀드)가 지원하는 아스파르틸글루코사민뇨(Aspartylglucosaminuria) 유전자치료제 개발 프로젝트에 파트너로 참여한다고 11일 밝혔다. 

희귀병인 아스파르틸글루코사민뇨(AGU)는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적 유전질환으로 초기 징후는 아동기에 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등이며 현재 승인된 치료법이 없는 것으로 알려져 있다. 

또한 해당 질환자 가운데 남성은 25~35세, 여성은 30~40세의 평균 수명을 보인다. 

회사 측은 “North Carolina 대학과 달라스 UTSW에서 연구개발중인 AAV 기반 AGU 유전자치료제의 임상용 의약품 생산을 위한 플라스미드 원료물질을 VGXI의 고농도 고순도 플라스미드 제조공정으로 생산하여 공급한다”고 말했다. 

이어 “본 개발 프로젝트가 기부와 환자 가족들의 기금 모집으로 수행되고 있어, VGXI는 본 프로젝트의 성공적인 초기임상 진입을 위해 생산비용의 일부를 부담하기로 했고, 올해 3분기 생산에 착수할 예정”이라고 설명했다. 

박영근 진원생명과학 대표이사는 “VGXI는 유전자치료제의 원료인 플라스미드 생산에 대해 광범위한 경험이 있다”며 “인생을 바꿀 수 있는 잠재적인 본 치료제의 임상연구를 위해 레어 트레이트 호프 펀드를 지원할 수 있게 되어 영광으로 생각한다”고 전했다. 

한편 ‘레어 트레이트 호프 펀드’는 2013년에 설립된 비영리 기관으로 AGU 완치와 치료제 개발을 위한 기금을 모집하고 지원하고 있다.