항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오(대표이사 이수진)는 삼진제약과 공동연구 중인 혈액암 치료제 ‘Apta-16(SJP1604)’가 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

압타바이오의 혈액암 치료제 ‘Apta-16(SJP1604)’는 올해 1월 국내 식품의약품안전처에 임상 1상 승인을 받고 서울아산병원에서 급성 골수성 백혈병(AML) 내성환자 54명을 대상으로 임상시험을 진행하고 있다.

회사 측은 국내 임상 1상이 내성 환자를 대상으로 진행하는 것에 비해 FDA 희귀의약품 지정은 모든 환자를 대상으로 한다는 점에서 큰 의의가 있다고 설명했다.

또한, 희귀의약품 신청 당시 회사는 지정 대상을 내성 환자 등으로 한정했음에도, FDA 측에서 자체적으로 희귀의약품 적용 대상을 전체 혈액암 환자 대상으로 확대 승인했으며, 이는 신약 후보물질로서 ‘APTA-16’의 높은 가치를 인정받는 계기가 될 수 있다는 설명이다.

‘Apta-16’은 압타바이오의 원천기술인 Apta-DC(aptamer drug comjugate) 플랫폼에 기반한 파이프라인으로, 암세포를 빠르게 사멸시키는 급성 골수성 백혈병 치료 혁신신약이다. 지난해 6월 개최된 미국암연구학회(AACR 2020)에서 ‘Apta-16’의 비임상시험 결과가 발표된 바 있고, 올해 4월 AACR 2021에서 혈액암 임상 1상 디자인을 발표할 예정이다.

동물실험 모델에 해당 약물 투여 결과 생존 기간이 2배로 연장 효과를 보였으며, 애브비(Abbvie) 社의 FDA 승인 약물 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여할 경우 약효가 약 20배 증가된 것을 확인했다.

압타바이오 관계자는 “희귀의약품 지정 시 신속 심사, 심사 비용 면제, 임상보조금 지원, 세제 혜택, 7년 간 시장독점권 및 임상 2상 이후 조건부 판매 허가 등 파격적인 혜택을 받게 된다”며 “혈액암은 다른 암종과 달리 혈액테스트 결과와 실제 임상 결과가 약 95%가 일치하기 때문에 연내 글로벌 빅파마로 기술 수출 계약 가능성이 높다”고 밝혔다.