비긴 어게인!

바이오젠社 및 에자이社가 FDA와 협의를 진행한 끝에 초기 알쯔하이머 치료제로 개발을 진행했던 아두카누맙(aducanumab)의 허가 신청절차를 밟기로 했다고 22일 공표해 관심을 모으고 있다.

양사가 지난 3월 아두카누맙의 글로벌 임상 상 ‘ENGAGE 시험’(피험자 수 1,647명) 및 ‘EMERGE 시험’(피험자 수 1,638명)을 중단키로 결정했다고 발표한 바 있기 때문.

당시 결정은 자료모니터링위원회가 시험이 종결되더라도 주요한 시험목표가 충족될 가능성이 희박해 보인다는 결론을 도출함에 따라 나온 것이었다.

하지만 이날 바이오젠 측은 임상 3상 ‘EMERGE 시험’에서 임상적 저하(clinical decline)가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증되면서 일차적 시험목표가 충족된 데다 임상 3상 ‘ENGAGE 시험’에서도 피험자들 가운데 고용량의 아두카누맙을 투여한 일부 그룹에서 도출된 결과가 ‘EMERGE 시험’의 결론을 뒷받침했다고 밝혀 허가 신청절차를 밟기로 결정한 배경을 짐작케 했다.

이 환자들은 아울러 개인금융업무(personal finances) 뿐 아니라 청소, 쇼핑, 세탁 등의 집안일과 외출을 포함한 일상생활 활동을 해낸 것으로 파악됐다.

바이오젠 측은 이에 따라 아두카누맙이 허가를 취득할 경우 알쯔하이머의 임상적 저하를 감소시켜 주는 최초의 치료제이자 아밀로이드 베타의 제거를 통해 보다 나은 임상적 효과가 나타났음을 입증한 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 것이라며 기대감을 표시했다.

허가 신청절차를 밟기로 한 결정은 바이오젠 측이 FDA와 협의를 거쳐 수행한 새로운 분석결과를 근거로 이루어진 것이다.

새로운 분석작업은 무용성 평가가 나옴에 따라 지난 3월 중단되었던 2건의 임상 3상 시험례들을 대상으로 확보된 대량의 데이터세트를 대상으로 진행되었던 것이다.

이 분석대상 자료 가운데는 무용성 평가 이후 뇌내 아밀로이드 감소에서 용량의존적 약효 척도를 적용했을 때 아두카누맙이 약리학적으로나 임상적으로 활발한 작용을 나타냈음을 입증한 내용과 사전에 정해진 일차적 시험목표였던 ‘임상 치매 등급평가 총점’(CDR-SB)을 적용했을 때 임상적 저하가 감소되었음을 입증한 내용 등 추가로 확보된 자료들이 포함되어 있었다.

두 시험에서 확보된 아두카누맙의 안전성 및 내약성 프로필을 보면 앞서 진행되었던 시험례들로부터 도출된 내용과 일관된 양상을 보였다.

바이오젠社의 미셸 부나초스 회장은 “이처럼 파괴적인 질병이 세계 각국에서 수많은 사람들에게 영향을 미치고 있는 가운데 오늘 알쯔하이머와의 싸움에서 참으로 희망을 북돋아 주는 내용을 발표하게 됐다”며 “이번에 공개된 획기적인 연구결과야말로 바이오젠이 과학을 추종하고 환자들을 위해 옳은 일을 하면서 단호한 결정을 내렸음을 방증하는 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “바이오젠이 알쯔하이머에 수반되는 임상적 저하를 감소시키고, 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 연구‧개발을 촉진할 최초의 치료제를 환자들에게 선보일 수 있게 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

한편 FDA와 진행한 협의 결과에 따라 바이오젠 측은 내년 초에 아두카누맙의 허가신청서를 제출한다는 방침이다.

이와 함께 유럽과 일본을 포함한 세계 각국의 보건당국과도 협의를 지속한다는 복안이다.

허가신청서에는 임상 1상/1b상과 임상 3상에서 도출된 전체 자료 등이 포함될 예정이다.