노바티스社는 혈소판 감소증 치료제 ‘프로막타’(국내시장 발매명은 ‘레볼레이드’: 엘트롬보팍)가 FDA로부터 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 4일 공표했다.

이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받은 ‘프로막타’의 적응증은 중증 재생불량성 빈혈 환자들에게 현행 표준요법제인 면역억제제와 함께 1차 약제로 사용하는 용도이다.

미국을 제외한 대부분의 글로벌 마켓에서 ‘레볼레이드’ 제품명으로 발매되고 있는 ‘프로막타’는 현재 불응성 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 2차 약제로 승인받아 사용되고 있다.

‘프로막타’는 아울러 다른 치료제들에 불응성을 나타내는 성인 및 소아 만성 면역성 혈소판 감소증 치료제로도 사용되고 있다.

원래 글락소스미스클라인社가 지난 2008년 11월 혈소판 감소증 치료제로 잠정승인을 취득한 후 2011년 2월 최종승인을 받았던 제품인 ‘프로막타’는 2014년 4월 노바티스社가 다수의 항암제들을 글락소 측으로부터 인수할 때 포함된 바 있다.

중증 재생불량성 빈혈은 골수에서 적혈구, 백혈구 및 혈소판이 충분히 생성되지 못하면서 드물게 나타나는 혈액장애의 일종이다.

중증 재생불량성 빈혈 환자들은 피로, 호흡곤란, 감염증 재발, 비정상적인 멍 또는 이상출혈 등의 쇠약성(debilitating) 증상들이 수반됨에 따라 일상생활을 영위하는 데 상당한 제한이 따르고 있는 형편이다.

더욱이 중증 재생불량성 빈혈 환자들 가운데 최대 3분의 1 정도는 현재 사용되고 있는 표준요법제들에 별다른 반응을 나타내지 않거나, 사용 후에도 증상이 재발하는 사례가 잦은 것으로 알려져 있다.

노바티스社 글로벌 항암제 개발 부문의 사미트 히라와트 대표는 “중증 재생불량성 빈혈 치료를 위한 1차 선택약으로 ‘프로막타’가 허가를 취득할 경우 이처럼 드물게 나타나는 중증 골수장애로 고통받고 있는 환자들을 위한 표준요법제로 지위가 재정립될 수 있을 것”이라고 강조했다.

이에 따라 노바티스는 FDA와 긴밀하게 협력해 ‘프로막타’가 빠른 시일 내에 중증 재생불량성 환자들에게 활발하게 사용될 수 있도록 힘쓸 것이라고 히라와트 대표는 덧붙였다.

실제로 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)에 의해 진행되었던 연구결과를 보면 치료전력이 없고 ‘프로막타’와 현행 표준요법제인 면역억제제를 병용해 치료를 진행한 중증 재생불량성 빈혈 환자들 가운데 52%가 6개월차에 완전반응에 도달한 것으로 나타났다.

총 반응률 또한 85%에 달해 ‘프로막타’의 효능에 힘을 실어준 것으로 파악됐다.