글락소스미스클라인社는 FDA 산하 항암제 자문위원회가 자사의 ‘프로막타’(엘트롬보팍)에 대해 허가권고를 결정했다고 지난달 30일 발표했다.

‘프로막타’가 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증(紫斑症) 환자들에게 단기복용토록 했을 때 기대되는 효과가 위험성을 훨씬 상회하는 것으로 입증됨에 따라 자문위원들이 찬성 16표‧반대 0표 전원일치로 허가권고案에 표를 던졌다는 것.

자문위의 이번 결정은 FDA가 지난 3월 초 ‘프로막타’를 조기허가 검토대상으로 선정하고, 그 동안 관련절차를 신속하게 진행하고 있는 가운데 나온 것이다. 또 FDA는 최근 ‘프로막타’에 희귀의약품 지위를 인정키로 결정한 바도 있다.

FDA의 희귀의약품 지정은 미국에서 환자수가 20만명 이하로 추정될 때 가능하다는 것이 전문가들의 설명이다. 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증의 경우 미국 내 환자수가 60,000명 안팎에 달하는 것으로 알려지고 있다.

이와 관련, 글락소스미스클라인社 항암제개발센터의 파울로 파올레티 부회장은 “만성 특발성 혈소판 감소성 자반증이 중증의 각종 합병증을 수반할 수 있는 데다 매우 치명적일 수 있는 증상으로 꼽혀 왔다”며 “혈소판 수치를 높이고 출혈 위험성을 감소시키는 효과가 입증됨에 따라 FDA 자문위가 이번에 허가권고를 결정한 것이라 풀이할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

특히 FDA가 허가를 최종결정할 경우 ‘프로막타’는 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증을 적응증으로 하는 최초의 경구복용용 치료제로 자리매김될 수 있을 전망이어서 환자치료에 중요한 진전을 가능케 할 것이라고 강조했다.

한편 ‘프로막타’는 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게 수반될 수 있는 출혈 위험성을 낮추는 데 중요한 골수 내 혈소판 수치를 증가시키는 기전으로 작용하는 1일 1회 경구복용용 약물이다. 세부분류상으로는 새로운 트롬보포이에틴(TPO) 수용체 촉진제의 일종에 속한다.

일부 애널리스트들은 ‘프로막타’가 발매되어 나올 경우 한해 10~30억 달러 안팎의 매출을 올릴 수 있을 것이라는 예상치를 내놓은 바 있다.