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글락소, PBC 치료제 글로벌 전권 他社에 이양

글락소스미스클라인社가 이탈리아 제약기업 알파시그마社(Alfasigma S.p.A.)와 라이센스 제휴에 합의했다고 9일 공표했다.양사는 회장(回腸) 담즙산 수송체(IBAT) 저해제로 개발이 진행 중인 리네릭시바트(linerixibat)의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점권을 알파시그마 측이 갖도록 하는 내용의 합의를 도출한 것이다.리네릭시바트는 희귀 자가면역성 간질환의 일종인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증을 개선하기 위한 경구용 치료제로 개발이 진행 중이다.알파시그마는 스페셜티 케어와 희귀질환 분야에서 견고한 역량을 구축하고 있는 글로벌 제약기업의 한곳이다.원발성 담즙성 담관염을 비롯한 중증 간질환 치료제들을 개발하고 발매하는 데 전문성을 축적하고 있는 데다 전 세계 100여개국 시장에 제품들을 발매하고 있는 글로벌 제약기업이다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “우리는 희귀질환의 일종이자 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 분야에서 사용될 치료제로 리네릭시바트의 발굴과 개발이 진행되는 과정에서 글락소스미스클라인이 맡았던 역할에 대해 자부심을 갖고 있다”고 말했다.특히 우리는 원발성 담즙성 담관염 분야에서 전문성을 축적한 알파시그마가 차후 리네릭시바트가 환자들에게 원활하게 공급될 수 있도록 하기 위한 최적의 파트너라는 믿음을 갖고 있다고 토니 우드 최고 학술책임자는 강조했다.이번 합의에 힘입어 글락소스미스클라인이 만성 B형 간염, 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 및 부신백질 이영양증(ALD)을 포함한 간질환 분야에서 혁신의 차세대 물결을 전달하는 데 초점을 맞출 수 있게 됐다고 설명했다.만성 B형 간염, 대사계 기능부전 관련 지방간염 및 부신백질 이영양증은 매년 200만명의 환자들을 사망에 이르게 하고 있는 형편이어서 의료 이용에 심대한 영향을 미치고 있다고 덧붙이기도 했다.리네릭시바트는 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증 치료제로 미국, EU 및 일본 등에서 ‘희귀의약품’으로, 중국에서 ‘신속심사’ 대상으로 각각 지정된 바 있다.현재 리네릭시바트는 임상 3상 ‘GLISTEN 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 미국, EU, 영국, 캐나다 및 중국 등에서 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중이다.‘GLISTEN 시험’의 결과를 보면 일차적 및 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족되어 담즙정체성 소양증과 소양증 관련 수면방해가 플라시보 대조그룹에 비해 신속하고, 괄목할 만하면서 지속적으로 개선된 것으로 입증됐다.리네릭시바트의 안전성 프로필을 보면 앞서 이루어졌던 시험례들로부터 도출된 내용과 대동소이했으며, 회장 담즙산 수송체(IBAT) 저해 작용기전과 일치했다.현재까지 리네릭시바트는 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이다.알파시그마社의 프란체스코 발레스트리에리 대표는 “알파시그마가 가장 복잡한 의료상의 도전요인들 가운데 일부에 대응하기 위한 혁신적인 솔루션을 개발하고 선보이면서 희귀질환과 스페셜티 케어 분야에 사세를 집중하고 있다”면서 “간질환 분야에서 우리가 보유한 심도깊은 전문성과 강력한 글로벌 마켓 존재감을 자양분삼아 리네릭시바트의 글로벌 마켓 발매를 선도하는 데 최적화된 제약사라 할 수 있을 것”이라고 말했다.이번 합의는 알파시그마가 환자들에게 유의미한 새로운 치료제를 선보이고, 세계 각국의 개벌 커뮤니티들에 개선된 결과를 제공하는 데 전략적으로 초점을 맞추고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 글락소스미스클라인은 3억 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 리네릭시바트가 FDA의 허가를 취득했을 때 1억 달러의 성과금을 지급받기로 했다.리네릭시바트는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3월 24일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다.이밖에도 글락소스미스클라인은 EU와 영국에서 리네릭시바트가 허가를 취득했을 때 2,000만 달러의 성과금을 받기로 했으며, 매출액을 기반으로 최대 2억7,000만 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.제품 발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 두자릿수 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.

이덕규 2026.03.11
글로벌

노보, 미국 원격의료기업에 ‘위고비’ 공급권 부여

어제의 적이 오늘은 동지로..노보 노디스크社가 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 원격의료 및 의약품‧웰빙제품 온라인 판매기업 힘스&허스社(Hims & Hers)와 이달 말부터 효력이 발생하는 합의에 도달했다고 9일 공표했다.양사간 합의에 따라 힘스&허스 측이 FDA의 허가를 취득한 2형 당뇨병 치료제 ‘오젬픽’(세마글루타이드) 주사제 0.5mg, 1mg 및 2mg 용량 제품과 비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드) 정제 1.5mg, 4mg, 9mg 및 25mg 용량 제품과 주사제 0.25mg, 0.5mg, 1mg, 1.7mg 및 2.4mg 용량 제품들을 미국 소비자들에게 판매할 수 있도록 허용하겠다는 것이다.이 때 약가는 다른 원격의료 플랫폼들이 적용하는 본인부담금과 동일하게 적용될 것이라고 노보 노디스크 측은 설명했다.노보 노디스크가 이날 공표한 내용은 힘스&허스 측이 미국시장에 발매한 맞춤조제(compounded) 세마글루타이드 제제들이 ‘미국 특허번호 8,129,343’을 위배했다는 사유로 지난달 특허침해 소송을 제기한 바 있음을 상기할 때 매우 주목할 만한 것이다.이날 노보 노디스크는 힘스&허스 측이 약가가 적정하고 FDA의 허가를 취득한 브랜드-네임 의약품들에 대한 접근성이 향상될 수 있도록 하는 방향으로 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 제제들에 대한 사업모델을 전환키로 한 것에 대해 환영의 뜻을 표시했다.다만 힘스&허스 측은 자사의 플랫폼 또는 마케팅 전개과정에서 맞춤조제 GLP-1 제제들에 대한 광고를 더 이상 진행하지 않기로 했으며, 기존의 환자들이 의료인과 협의를 거쳐 임상적으로 적절하다고 판단될 경우 FDA의 허가를 취득한 대체제품들로 전환할 수 있는 기회를 제공한다는 전제조건을 이행키로 했다고 노보 노디스크는 설명했다.노보 노디스크社의 마이크 두스트다르 회장은 “힘스&허스 측과 함께 도달한 이번 합의가 미국 내 환자들을 위해 이루어진 유의미한 승리라 할 수 있을 것”이라면서 “노보 노디스크는 선도적인 원격의료 제공업체들과 디지털케어 플랫폼들을 통한 접근성 확대에 힘입어 더 많은 수의 환자들이 효능과 안전성 평가를 거쳤고 FDA의 허가를 취득한 우리 제품들과 연결될 수 있도록 도움을 주고 있다”고 말했다.특히 이날 두스트다르 회장은 “우리가 발매 중인 ‘위고비’가 더 이상 비만 치료제의 하나에 그치는 치료제가 아니라고 할 수 있다”고 강조했다.성인 비만 환자들이 체중을 감소시킬 수 있도록 도움을 주는 임상적으로 검증된 치료제인 동시에 심장병을 동반한 환자들에게서 심혈관계 제 증상 위험성을 낮추는 치료제이기도 하기 때문이라는 것이다.이처럼 강력한(powerful) 체중감소 효능과 입증된 위험성 감소라는 두가지 특성의 조합(combination)이야말로 ‘위고비’를 진실로 차별화시켜 주는 것이라고 두스트다르 회장은 강조했다.노보 노디스크는 모든 사람들이 보다 나은 건강을 누릴 수 있게 되기를 원하고 있고, 우리의 목표는 단순명료하다고 덧붙이기도 했다.우리가 보유한 제품들의 사용을 통해 유익성을 얻을 수 있는 전체 환자들이 그들이 관리(care)를 받기로 선택한 어느 곳에서든 접근성을 확보할 수 있는 기회를 보장받도록 한다는 것이 바로 그것이라고 두스트다르 회장은 설명했다.이날 발표로 힘스&허스를 선택한 환자들은 FDA의 허가를 취득한 세마글루타이드 제제들의 전체 범위에 걸쳐 머지않아(soon: 즉, 이달 말부터) 접근권을 확보할 수 있게 됐다.힘스&허스를 택한 환자들이 접근권을 확보할 제품 가운데는 ‘위고비’ 정제가 포함되어 있다.이날 노보 노디스크 측에 따르면 ‘위고비’ 정제는 다른 경구용 GLP-1 제제 비만 치료제 후보물질들이 임상 3상 시험에서 재현할 수 없었던 수준의 괄목할 만한 체중감소 효과를 내보였다.‘오젬픽’ 주사제의 전체 용량 제품들과 ‘위고비’ 주사제 또는 정제의 전체 용량 제품들은 미국 전역에 산재한 70,000여 약국과 노보 노디스크의 D2C(direct-to-consumer) 플랫폼, 노보 노디스크가 의료보험 미가입 환자 또는 비만 치료 목적일 경우 급여가 적용되지 않는 민간보험 가입 환자들을 위해 개설한 ‘노보케어 파마시’(NovoCare Pharmacy) 및 기타 일부 선정된 원격의료업체들과 디지털 플랫폼들을 통해 광범위하게 공급이 이루어지고 있다.이날 노보 노디스크 측에 따르면 64주, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 3상 ‘OASIS 4 시험’에서 ‘위고비’ 정제가 칼로리 섭취 감소 식생활과 운동을 병행했음을 전제로 평균 16.6%의 체중감소 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.전체 피험자들이 복약준수를 이행했음을 전제로 산출된 이 시험에서 플라시보 대조그룹은 체중이 평균 2.7% 감소하는 데 그친 것으로 나타났다.피험자들의 복약준수 이행 유무와 관계없이 나타난 효과를 보면 ‘위고비’ 정제를 복용한 환자그룹의 경우 체중이 평균 13.6% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 2.4%와 현격한 격차를 드러내 보였다.빈도높게 수반된 부작용을 보면 앞서 진행되었던 ‘위고비’ 주사제 2.4mg 용량 제품의 임상시험례들로부터 관찰된 내용과 대동소이했다.구역, 설사 및 구토 부작용이 일부 피험자들에게 수반된 것으로 보고되었다는 의미이다.한편 노보 노디스크 측은 합의에 따라 힘스&허스 측을 상대로 제기했던 특허침해 소송을 취하하기 위한 절차에 돌입했다.

이덕규 2026.03.11
글로벌

FDA, 바이오시밀러 개발 간소화 지침 추가 공개

FDA가 바이오시밀러 의약품의 개발과정을 간소화하기 위한 또 한번의 중요한 진전 내용을 9일 공개했다.9일 공개된 새로운 지침 초안은 과학적인 근거가 존재해 정당할 경우 불필요한 임상 약물체내동태(PK) 검사를 간소화하도록 권고하는 내용이 골자를 이루고 있다.이 같은 변화를 통해 바이오시밀러 의약품을 개발하는 제약‧생명공학사들이 약물체내동태 시험을 진행하는 데 소요되는 비용을 최대 50% 정도까지, 금액상으로는 약 2,000만 달러 안팎까지 절감할 수 있도록 해 줄 것으로 FDA는 예상했다.이와 함께 약가를 낮추는 데도 기여할 수 있게 될 것으로 전망했다.FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 “바이오시밀러 개발과정을 간소화하려는 노력은 미국민들이 일상적으로 사용하는 의약품의 약가를 낮추기 위해 현재 우리가 지속적으로 최대의 힘을 기울이고 있음이 반영된 것이라 할 수 있다”면서 “우리는 상식을 적용하면서 과거에 사용되었던 방식에 비해 좀 더 정확한 분석검사 접근방법을 포용하기 위한 노력을 기울이고 있는 중”이라고 말했다.이와 관련, 생물학적 제제들은 각종 자가면역성 질환과 암을 포함한 다수의 질병들을 치료하는 강력한 대안이 될 수 있으리라는 것이 전문가들의 지적이다.하지만 생물학적 제제들은 약가가 고가인 경우가 많다는 문제점이 지적되고 있는 형편이다.현재 생물학적 제제들이 미국의 전체 처방건수에서 불과 5%를 점유하고 있을 뿐이지만, 전체 약제비 지출액의 51%를 점유하고 있는 데다 이로 인해 연간 수 십만 달러의 약제비가 지출되는 빈도가 높은 것으로 알려져 있을 정도.제네릭 의약품들과 마찬가지로 바이오시밀러 의약품들은 환자들에게 비용을 좀 더 감당할 수 있는 치료대안들을 제공할 수 있고, 그렇지 않았으면 비용을 감당할 수 없었을 의약품들에 대한 접근성을 향상시켜 줄 수 있다는 장점이 어필하고 있다.오늘 발표된 내용은 FDA가 앞서 지난해 10월 공개했던 내용에 근거를 두고 나온 것이다.당시 FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 일부 불필요한 비교효능 시험의 감소를 통해 1~3년의 기간과 2,400만 달러 정도의 비용을 절감할 수 있도록 하는 내용의 지침 초안을 공개한 바 있다.‘바이오시밀러 개발 및 생물의약품 가격경쟁‧혁신법(BPCI Act)에 관한 새롭고 개정된 질의‧응답 초안’(제 4개정본)으로 명명된 새로운 지침 초안은 예비적 허가신청자들에게 정보를 제공하고, 허가신청 단계의 바이오시밀러 및 교체처방 가능(interchangeable) 바이오시밀러의 개발을 촉진하는 내용이 골자를 이루고 있다.이 지침 초안은 지난 2021년 9월 17일 ‘바이오시밀러 개발 및 생물의약품 가격경쟁‧혁신법(BPCI Act)에 관한 새롭고 개정된 질의‧응답 초안’(제 3개정본)을 개정하고 대체하게 된다.또한 이 지침 초안은 ‘바이오시밀러 개발 및 생물의약품 가격경쟁‧혁신법(BPCI Act)에 관한 질의‧응답’ 최종지침에 반영된다.특히 이 지침 초안은 바이오시밀러 의약품 허가신청 예정자들이 미국 이외의 국가에서 허가를 취득한 대조의약품으로부터 확보된 자료를 사용해 허가를 신청할 제품이 미국에서 기(旣) 허가된 제품과 생물학적 동등성이 확보되어 있음을 입증하고자 할 때 최신 개정 권고사항들을 제공해 주고 있다.권고사항들은 3가지 형식의 약물체내동태 시험(a three-way PK study)에서 확보된 추가자료 없이 바이오시밀러 허가신청자가 미국 이외의 국가에서 확보된 임상자료를 사용할 수 있도록 하고 있다.여기서 언급된 3가지 형식의 약물체내동태 시험이란 허가신청 단계의 바이오시밀러, 미국에서 허가된 대조의약품 및 미국 이외의 국가에서 허가된 대조의약품 등의 사용을 지칭한 것이다.개정본에서는 미국에서 허가된 대조의약품과 생물학적 동등성을 직접적으로 비교평가하는 내용이 골자를 이루는 최소한 1건의 임상 약물체내동태 시험을 요구한 초기 권고내용이 삭제됐다.그 대신 약물체내동태 시험이 과학적인 근거가 존재해 정당할 경우 미국 이외의 국가에서 허가된 대조의약품을 사용할 수 있도록 하고 있다.한편 이날 FDA는 ‘대조의약품과 생물학적 동등성을 입증할 때 과학적 고려사항’ 제목의 최종지침을 철회했다.이 지침이 더 이상 FDA의 현재 의견(thinking)을 대변하고 있지 않기 때문.지난 2015년 4월 이 지침이 공개된 이래 FDA는 허가가 신청된 바이오시밀러 의약품들의 심사를 진행하고, 과학적인 사고가 발전을 거듭해 오면서 경험을 축적해 왔다.지난 2009년 제정된 ‘생물학적 제제 약가경쟁 및 혁신법’은 약식 허가경로를 제시해 환자들이 안전하고 효과적인 생물학적 제제들에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 도움을 주고 있다.지금까지 FDA는 총 82개의 바이오시밀러 의약품을 허가해 미국민들이 암에서부터 류머티스 관절염, 당뇨병, 크론병 및 골다공증 등에 이르기까지 다양한 증상들을 치료할 때 접근성이 향상된 치료대안들이 제공될 수 있도록 했다.

이덕규 2026.03.10
글로벌

AZ ‘엔허투’ HER2 양성 유방암 FDA ‘신속심사’

아스트라제네카社와 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(트라스투주맙 데룩스테칸)의 초기 유방암 치료 적응증 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 9일 공표했다.FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 ‘엔허투’의 새로운 적응증은 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 표적 치료제를 사용한 신보조요법(neoadjuvant, 또는 선행화학요법)을 진행한 후 잔존 침윤성 암을 동반한 성인 HER2 양성 유방암 환자들을 치료하는 용도이다.‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 FDA는 오는 3/4분기 중으로 ‘엔허투’의 초기 유방암 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.‘엔허투’는 최근 FDA에 의해 이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 동일한 적응증을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’ 지위를 부여받은 바 있다.이와 함께 ‘엔허투’의 적응증 추가 신청 건은 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 대상이어서 이 프로그램에 참여한 여러 국가에서 동시에 심사가 진행 중이다.유방암 환자들 가운데 5명 가운데 1명 정도는 HER2 양성을 나타내는 것으로 알려져 있다.HER2 양성 유방암은 종양이 공격적인 데다 예후가 취약한 유형에 속한다는 것이 전문가들의 지적이다.현재 전체 HER2 양성 초기 유방암 환자들 가운데 절반 가량이 신보조요법을 진행한 후 종양이 미세잔존질환을 나타내 재발 위험성이 높은 것으로 알려져 있는 형편이다.게다가 현행 표준요법제를 사용해 추가로 치료를 진행한 신보조요법 이후 단계에서도 일부 환자들은 여전히 종양이 전이성 단계로 진행되고 있는 형편이어서 5년 생존률이 90%에 육박하는 수준에서 30% 안팎으로 감소하고 있다.아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제‧혈액암 치료제 연구‧개발 담당부회장은 “HER2 양성 초기 유방암에 대한 치료법에 괄목할 만한 진전이 이루어진 가운데서도 재발 위험성이 높은 환자들을 관리하는 일은 여전히 도전적인 것이 현실”이라면서 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어짐에 따라 신보조요법 후 ‘엔허투’를 사용할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서면서 더 많은 수의 환자들이 장기적으로 지속적인 결과 뿐 아니라 완치(cure)의 길로 접어들 수 있게 될 것”이라고 말했다.다이이찌 산쿄社의 켄 다케시다 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “신보조요법을 진행한 후에도 잔존 침윤성 암을 나타내는 환자들의 경우 재발 위험성을 추가로 낮추고 종양이 전이기로 진행될 위험성을 예방하는 데 도움을 주기 위해 수술 후 추가적인 치료대안을 확보하는 일이 중요하다”면서 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어짐에 따라 ‘엔허투’가 임상 3상 ‘DESTINY-Breast05 시험’의 결과를 근거로 HER2 양성 초기 유방암을 치료하기 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있는 가능성에 무게를 실을 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.임상 3상 ‘DESTINY-Breast05 시험’에서 확보된 결과는 지난해 10월 17~21일 독일 베를린에서 개최되었던 유럽 임상종양학회(ESMO) 학술회의 석상에서 발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.이 시험에서 신보조요법 후 치료대안으로 ‘엔허투’를 사용해 치료를 진행한 HER2 양성 초기 유방암 환자들은 ‘캐싸일라’(트라스투주맙 엠탄신‧T-DM1)를 투여한 대조그룹과 비교했을 때 침습성 종양이 재발했거나 피험자가 사망에 이른 비율이 53% 크게 감소한 것으로 입증된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.또한 ‘엔허투’는 3년차 시점에서 무침습성 질환 생존률(IDFS)이 92.4%에 달해 ‘캐싸일라’를 사용해 치료를 진행한 대조그룹의 83.7%를 상회했다.이 같은 무침습성 질환 생존률은 사전에 정한 전체 피험자 세부그룹에서 일관되게 나타났다.이밖에도 ‘엔허투’는 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과 종양이 재발했거나 피험자가 사망에 이른 비율이 ‘캐싸일라’를 사용한 대조그룹에 비해 53% 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나면서 목표가 충족됐다.‘엔허투’는 아울러 원격 전이 재발 위험성이 51%, 뇌 전이 위험성이 36% 각각 ‘캐싸일라’를 사용한 대조그룹에 비해 낮게 나타났다.‘DESTINY-Breast05 시험’에서 나타난 ‘엔허투’의 안전성 프로필을 보면 지금까지 알려진 프로필과 대동소이했으며, 새로운 안전성 관련 우려사안은 확인되지 않았다.한편 ‘엔허투’는 ‘DESTINY-Breast05 시험’의 결과를 근거로 EU와 일본에서도 같은 적응증에 대한 심사가 진행 중이다.FDA의 경우 ‘DESTINY-Breast11 시험’의 결과를 근거로 HER2 양성 초기 유방암 환자들을 치료하기 위한 신보조요법으로 파클리탁셀, ‘허셉틴’(트라스투주맙) 및 ‘퍼제타’(퍼투주맙)와 병용하는 요법에 대한 심사를 진행 중이기도 하다.

이덕규 2026.03.10
글로벌

화이자 틸레키미그 아토피 피부염 임상 2상 주목

화이자社가 중등도에서 중증에 이르는 성인 아토피 피부염 환자들을 대상으로 진행한 틸레키미그(tilrekimig)의 임상 2상 시험에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 9일 공개했다.16주차에 ‘습진 부위 면적 및 중증도 지수-75’(EASI-75) 지표를 적용해 도달한 비율을 평가했을 때 틸레키미그를 투여한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 증가가 입증되면서 일차적 효능 관련 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 설명이다.실제로 틸레키미그를 월 1회 투여하면서 경쟁적 효능을 관찰한 시험의 2단계에서 ‘EASI-75’ 지표를 적용해 16주차에 평가한 결과를 보면 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 소용량을 투여한 피험자 그룹에서 38.7%, 중간용량을 투여한 피험자 그룹에서 51.9%, 고용량을 투여한 피험자 그룹에서 49.4% 높은 수치가 각각 산출됐다.이에 따라 2개 틸레키미그 고용량을 투여한 피험자 그룹에서 기존에 허가를 취득한 표준 생물학적 제제들에 비해 잠재적이고 임상적으로 유의미한 개선이 유력하게 시사됐다.개발이 진행 중인 틸레키미그는 인터루킨-4, 인터루킨-13 및 흉선 기질상 림포포이에틴(TSLP)을 동시에 표적으로 작용하는 삼중 특이성 항체의 일종이다.2형 면역반응의 과잉활성에 의해 촉발되는 다양한 만성 염증성 질환들에 월 1회 투여하면 주위의 건강한 세포에 존재하는 수용체들에는 영향을 미치지 않으면서 효과적으로 작용하는 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하고 있다.화이자社의 마이크 빈센트 최고 염증‧면역학 책임자는 “임상 2상 시험에서 도출된 틸레키미그의 주요결과들에 상당히 고무되어 있다”면서 “인터루킨-4, 인터루킨-13 및 흉선 기질상 림포포이에틴을 동시에 저해해 기존의 아토피 피부염 치료용 표준요법젤를 상회하는 개선된 효능을 나타낼 수 있을 것임이 입증되었기 때문”이라고 말했다.이에 우리는 폭넓은 임상개발 프로그램을 진행해 틸레키미그가 화이자에 의해 발굴된 잠재적 동종계열 최초 삼중 특이성 항체로 비단 아토피 피부염 뿐 아니라 천식이나 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)을 포함한 2형 면역반응 매개 염증성 질환들에 사용될 수 있도록 뒷받침한다는 계획이라고 덧붙이기도 했다.시험에서 틸레키미그는 양호한 내약성과 함께 호의적인 안전성 프로필을 내보였다.용량 의존적인 안전성 문제의 징후 또한 관찰되지 않았다.부작용이 수반된 비율을 보면 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 감염 및 기생충 감염, 피부 및 피하조직 질환, 전신장애, 투여부위 반응 등이 관찰됐다.3건의 중증 부작용이 관찰된 것으로 나타났지만, 이 같은 사례들은 모두 투여된 약물과는 관련이 없었던 것으로 조사됐다.시험에서 결막염이 발생한 빈도를 보면 인터루킨-4 수용체 α 저해제들에서 보고된 비율보다 낮게 나타났다.중등도에서 중증에 이르는 성인 아토피 피부염 환자들을 대상으로 착수되었던 임상 2상 시험은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 현재도 진행 중이다.아토피 피부염 환자들을 대상으로 진행 중인 임상 2상 시험 이외에 화이자 측은 천식 환자들을 충원한 가운데 틸레키미그의 임상 2상 시험을 진행 중이며, 최근에는 COPD 환자들을 대상으로 한 임상 2b/3상 시험에 착수했다.아토피 피부염 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험의 경우 계획단계를 거쳐 연내에 본시험이 개시될 수 있을 것으로 예상되고 있다.틸레키미그의 상세한 임상 2상 시험결과는 가까운 장래에 의학 학술회의와 동료 전문가 그룹 평가 의학 학술지에 제출될 예정이다.

이덕규 2026.03.10
글로벌

‘가싸이바’ 루푸스 활성 ↓..임상 3상 NEJM 게재

로슈社는 성인 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 환자들을 대상으로 이루어진 혈액암 치료제 ‘가싸이바’(오비누투주맙)의 임상 3상 ‘ALLEGORY 시험’의 상세한 분석내용이 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재됐다고 6일 공표했다.시험에서 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 유익성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 설명이다.실제로 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 시험결과를 보면 52주차에 ‘전신성 홍반성 루푸스 반응지표’(SRI-4)를 적용해 평가했을 때 ‘가싸이바’와 기존의 표준요법제를 병용한 피험자 그룹의 경우 76.7%에서 최소한 4점이 개선된 것으로 집계되어 플라시보와 표준요법제를 병용한 대조그룹의 53.5%를 크게 상회한 것으로 분석됐다.이 같은 내용의 자료는 4~7일 포르투갈 리스본에서 열린 제 15차 유럽 루푸스 학술회의 석상에서 6일 발표됐다.발표된 내용에 따르면 ‘가싸이바’는 전체 핵심적이고 추가적인 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 플라시보에 비해 우위를 보인 것으로 나타났다.예를 들면 영국 루푸스 평가그룹이 정의내린 영구적인 장기(臟器) 손상으로 이어질 수 있는 첫 번째 증상 악화가 나타나기까지 소요된 평균시간을 보면 ‘가싸이바’를 투여한 피험자 그룹의 경우 분석시점에서 산출되지 않았던 반면 플라시보 대조그룹에서는 52.3주로 집계됐다.마찬가지로 관해율을 보면 ‘가싸이바’를 투여한 피험자 그룹에서 35.1%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 13.8%를 2배 이상 상회한 것으로 조사됐다.뉴욕州 맨해셋에 소재한 파인스타인 의학연구소 분자의학연구부의 리차드 퓨리 교수는 “임상 3상 ‘ALLEGORY 시험’이 전신성 홍반성 루푸스 환자들에 대한 치료와 관련해서 최근들어 이루어진 가장 주목할 만하고 성공적으로 진행된 후기단계 시험례의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “B세포들을 표적화하면 증상의 활성을 크게 감소시킬 수 있을 것임이 입증되었기 때문”이라고 말했다.특히 ‘ALLEGORY 시험’의 결과를 보면 스테로이드에 대한 의존도를 낮추면서도 보다 견고하고 지속적으로 증상을 조절할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 눈에 띈다고 퓨리 교수는 강조했다.이 같은 유익성은 환자 뿐 아니라 의사들과 환자가족들에게도 대단히 중요한 부분이어서 ‘가싸이바’가 이 자가면역성 질환의 치료에 중요한 진전을 가능케 한 것이라고 덧붙이기도 했다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “지난 수 십년 동안 전신성 홍반성 루푸스 환자들이 예측할 수 없는 주기적인 증상 활성과 치료대안이 제한적인 현실, 정기적인 스테로이드 사용에 따른 부담 등에 직면해 왔다”면서 “임상 3상 ‘ALLEGORY 시험’의 결과를 보면 ‘가싸이바’가 주목할 만하고 임상적으로 유의미하면서 지속적인 증상 조절을 가능케 해 줄 것임이 입증된 것”이라고 강조했다.이 같은 시험결과는 생명을 위협하는 손상이 주요 장기들로 확산되지 않도록 예방하는 데 중요한 부분이라고 개러웨이 대표는 설명했다.이에 따라 우리는 이처럼 전환적이고(transformative) 새로운 치료대안이 빠른 시일 내에 루푸스 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위해 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)을 포함한 각국의 보건당국들과 협의를 진행할 것이라고 덧붙이기도 했다.허가를 취득할 경우 ‘가싸이바’는 루푸스의 기저원인을 제공하는 B세포들을 직접적인 표적으로 작용하는 최초의 전신성 홍반성 루푸스 치료용 2형 항-CD20 항체 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.시험에서 ‘가싸이바’의 안전성을 보면 견고하게 확보된 기존의 프로필과 대동소이하게 나타났다.안전성 측면에서 볼 때 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.또한 영국 루푸스 평가그룹의 ‘복합 루푸스 평가지표’를 적용해 52주차에 반응읖 평가한 결과를 보면 전체 5가지 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났고, 글루코코르티코이드 사용량이 7.5mg/day 이하로 감소해 40~52주차까지 지속됐다.

이덕규 2026.03.10
글로벌

입센 항암제 ‘타즈베릭’ 자진철회 결정 퇴출 수순

프랑스 제약기업 입센社는 항암제 ‘타즈베릭’(Tazverik: 타제메토스타트)와 관련, 현재 자사가 이 제품을 발매하고 있는 시장에서 전체 적응증에 걸쳐 자진철회를 단행키로 결정했다고 9일 공표했다.지금까지 ‘타즈베릭’은 상피성 육종(또는 상피양 육종)과 소포성(小胞性) 림프종(또는 여포성 림프종) 치료제로 발매되어 왔다.이날 공개된 자진철회 결정은 현재 진행 중인 임상 1b/3상 ‘SYMPHONY-1 시험’에서 도출되고 있는 자료를 근거로 이루어진 것이다.이 시험은 소포성 림프종 환자들을 대상으로 ‘타즈베릭’과 ‘레블리미드’(레날리도마이드), ‘맙테라’(리툭시맙) 병용요법 또는 ‘레블리미드’와 ‘맙테라’ 병용요법을 진행하면서 효과를 평가하고 있는 시험례이다.사외 자료모니터링위원회(IDMC)는 이 시험에서 관찰된 이차적 혈액 악성종양 부작용을 근거로 위험성이 잠재적 유익성을 상회할 수 있다는 의견을 조언했다.입센 측은 이 같은 자료를 검토한 끝에 상피성 육종 및 소포성 림프종 치료제로 발매되어 왔던 ‘타즈베릭’을 즉시 취소키로 결정한 것이다.발매를 취소키로 하면서 입센 측은 현재 진행 중인 ‘SYMPHONY-1 시험’에 충원된 피험자들을 대상으로 ‘타즈베릭’의 사용을 중단토록 하기 위한 절차에 돌입했다.전체 피험자들에게 기존의 표준요법제와 함께 ‘레블리미드’, ‘맙테라’에 한해 투여받을 수 있도록 하겠다는 것이다.시험은 전체 피험자들을 대상으로 장기 안전성을 추적조사하기 위해 계속 진행되겠지만, 더 이상의 피험자 충원은 이루어지지 않을 것이라고 입센 측은 설명했다.이와 함께 입센 측은 ‘타즈베릭’과 관련한 전체 임상시험과 동정적 사용 프로그램 또한 중단키로 했다고 덧붙였다.입센社의 크리스텔 위게 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “대단히 유감스러운 결과이지만, 우리의 최우선 순위는 언제나 변함없이 환자들의 안전성에 두어져 있다”고 말했다.확증시험에서 확보되고 있는 자료를 보면 앞서 임상적 평가에서 관찰되었던 내용들과 비교했을 때 호의적이지 못한 안전성 프로필이 눈에 띄고 있다고 위게 부회장은 설명했다.입센은 개별환자별로 차후 밟을 절차들과 전환계획을 지원하기 위해 연구자들 뿐 아니라 임상팀과 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.현재 입센 측은 ‘타즈베릭’의 발매를 취소하기 위한 절차들에 대해 FDA와 협의를 진행 중인 가운데 이 같은 절차를 매듭짓기 위해 필요한 정보들을 제공하고 있다.지금까지 ‘타즈베릭’은 입센 측에 의해 상피성 육종 및 소포성 림프종 치료제로 미국시장에서 발매가 이루어져 왔다.미국에서 ‘타즈베릭’은 지난 2020년 6월 종양이 EZH2 유전자 변이 양성을 나타내는 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 위한 치료제로 FDA의 가속승인을 취득한 바 있다.앞서 최소한 두차례에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있거나, 다른 대체 치료대안을 사용했을 때 만족스러운 결과가 나타나지 못한 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들이 ‘타즈베릭’의 사용대상이었다.또한 ‘타즈베릭’은 지난 2020년 1월 완전절제가 부적합한 16세 이상의 청소년 및 성인 전이성 또는 국소진행성 상피성 육종 환자들을 위한 치료제로 FDA의 가속승인을 취득해 사용되어 왔다.원래 ‘타즈베릭’은 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 항암제‧후생유전학적 치료제 전문 제약기업 에피자임社(Epizyme)가 허가를 취득했지만, 2022년 6월 입센 측이 이 회사를 인수하면서 ‘타즈베릭’의 발매권까지 확보한 바 있다.

이덕규 2026.03.10
글로벌

美, 임신 중 아세트아미노펜 ↓ vs. 류코보린 ↑

지난해 9월 22일 백악관의 브리핑이 열린 이후 임신기간 중 아세트아미노펜 복용에 대한 우려감이 고조되기 시작한 반면 잠재적 자폐증 치료제의 일종인 류코보린 처방량은 크게 증가하면서 미국 전체적으로 보더라도 의사의 처방패턴에 급격한 변화(sharp changes)가 뒤따른 것으로 드러났다.브리핑 이후 임신 중인 여성들의 아세트아미노펜 사용량은 크게(markedly) 감소한 가운데 소아들에 대한 류코보린 처방건수는 극적으로(dramatecally) 증가한 것으로 나타났다는 것이다.브라운대학 공중보건대학의 마이클 L. 바넷 교수(보건정책)와 하버드대학 의과대학의 제레미 새뮤얼 파우스트 교수(응급의학) 연구팀은 의학 학술지 ‘란셋’誌 온라인판에 5일 게재한 조사결과를 통해 이 같이 밝혔다.이 보고서의 제목은 ‘백악관의 브리핑 후 파라세타몰과 류코보린의 사용실태 변화’이다.파라세타몰(paracetamol)은 주로 영연방권 국가 등에서 아세트아미노펜을 지칭할 때 사용되고 있는 용어이다.연구팀에 따르면 백악관의 브리핑에 포함되었던 아세트아미노펜과 류코보린의 사용실태 변화가 주목할 만해 보인다면서도 이 같은 변화가 새로운 임상시험 자료가 확보되었거나 임신기간 중 공식적인 가이드라인의 개정이 부재한 가운데 나타난 것이라는 측면에서 문제를 제기했다.바넷 교수는 “이번 연구결과가 내포하고 있는 중요한 부분은 이례적인(unconventional) 기자회견으로 인한 영향이 비단 환자들에게 국한되지 않고 나타났다는 점”이라면서 “의사들이 스스로에게 영향을 미쳤거나 환자들에 의한 압력의 결과라 할 수 있을 것”이라고 언급했다.바넷 교수와 파우스트 교수가 총괄한 연구팀은 대규모 전자 건강기록 데이터베이스를 의미하는 ‘코스모스’(Cosmos)에서 확보된 자료를 근거로 분석작업을 진행했다.이 자료는 미국에서 총 1,600곳 이상의 병원과 3만7,000여곳의 의원들을 대상으로 수집된 정보를 포함한 것이었다.연구팀은 이 자료에서 임신기간 중 아세트아미노펜 복용이 소아의 자폐증 위험성을 증가시킬 수 있다는 요지로 이루어졌던 백악관 브리핑 전‧후의 주간(週間) 처방경향을 분석했다.이 과정에서 연구팀은 과거의 처방패턴을 근거로 예상되는 처방패턴과 실제로 관찰된 처방패턴을 비교분석했다.당시 브리핑에서는 활성화된 형태의 엽산(葉酸) 기반 의약품의 일종으로 일부 암과 대사계 질환들에 사용되고 있는 류코보린이 자폐증을 치료하는 데 사용될 수 있을 것임이 시사된 바 있다.연구팀에 따르면 류코보린은 자폐증과 관련한 소규모 임상시험이 이루어졌을 뿐 인데다 시험결과 또한 복잡하고 아직 예비적인 수준의 것에 불과했으며, 표준 자폐증 치료지침에도 포함되어 있지 않다.그런데 트럼프 대통령과 FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자의 언급이 포함되었던 백악관 브리핑이 열린 이후 응급실에서 임신 중인 여성들의 아세트아미노펜 복용실태를 보면 과거의 처방패턴을 근거로 연구팀이 예상한 수준에 비해 10% 정도 감소한 것으로 분석됐다.브리핑 이후 첫달의 경우 이 수치가 16% 감소한 것으로 나타난 데다 3번째 주의 처방수치가 예상한 수준보다 20% 밑돈 것으로 집계되었을 정도.이와 함께 5~17세 연령대 소아‧청소년 외래환자들의 류코보린 처방건수를 보면 백악관 브리핑 이후 과거의 처방패턴을 근거로 연구팀이 예상한 수준에 비해 71% 정도 급증한 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.게다가 브리핑 이후 첫달 동안에는 이 수치가 93%까지 증가한 것으로 나타났고, 두 번째 주에는 2배 이상 급증한 것으로 집계됐다.특히 전체 류코보린 처방건수의 72% 정도가 자폐증을 진단받은 소아들에게 처방된 것으로 나타났는데, 이들은 데이터에 포함된 전체 소아환자들 가운데 4%에 불과했다.이와 관련, 연구팀은 공공보건 관련 커뮤니케이션의 영향이 광범위하게 미칠 수 있다는 점을 지적했다.또한 높은 관심을 모은 연방정부의 메시지 전달이 임상 현장의 의사결정에 영향을 미칠 수 있다는 점을 환기시켰다.바넷 교수는 “백악관 브리핑이 대단히 이례적인 방식으로 의료정보와 관련한 커뮤니케이션을 진행한 사례여서 정확한 메시지를 전달하기 위한 다수의 표준체킹이 무시됐다(bypassed)”고 꼬집었다.이 같은 결과는 정치적 리더들이 입증자료의 변화가 부재한 가운데서도 의료와 관련한 행동을 어떻게 조종할 수 있는지를 뒷받침하는 사례라 할 수 있을 것이라고 바넷 교수는 덧붙였다.다만 연구팀은 연구설계의 한계성을 사유로 이번 분석이 백악관의 브리핑이 처방패턴 변경을 유발한 원인임을 직접적으로 입증한 것은 아니며, 백악관 브리핑의 결과로 환자들에게 보다 나은 또는 보다 좋지 않은 결과로 귀결되었는지 여부를 평가하고자 한 것이 아니라는 점을 언급했다.그럼에도 불구, 이번 연구에서 관찰된 상관관계가 대단히 주목할 만한 것임은 분명해 보인다고 덧붙이기도 했다.응급의학 전문의인 파우스트 조교수는 “이번 연구결과가 내게 대단히 놀라운 것”이라면서 “품질높은 연구라고 하더라도 실제로 임상현장의 변화로 이어질 수 있으려면 수 년에서 수 십년까지 소요될 수 있음에도 불구하고 백악관 브리핑 이후에는 하룻밤 사이에 그 같은 일이 벌어졌기 때문”이라고 말했다.유감스럽게도 그들은 실제로 일어나지 않은 획기적인 발견(breakthroughs)을 주장하고 있는 것으로 보인다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.03.10
글로벌

화이자 권한 보유 비만 치료제 中서 허가취득

중국의 대사계 질환 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업 항저우 사이윈드 바이오사이언스社(Hangzhou Sciwind Biosciences‧杭州先爲達生物科技)는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 에크노글루타이드(Ecnoglutide) 주사제를 성인 과다체중자 또는 비만 환자들의 지속적인 체중관리 용도로 발매를 승인했다고 6일 공표했다.이에 따라 에크노글루타이드 주사제는 세계 최초의 체중관리용 신세대 고리형 아데노신 일인산(cAMP) 편향(biased) 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제로 자리매김할 수 있게 됐다.항저우 사이윈드 바이오사이언스 측에 따르면 이처럼 고유한 편향 작용기전을 통해 에크노글루타이드 주사제는 중국환자들에게서 고도로 효과적인 체중감소 효과를 나타냈다.평균 15.1%에 달하는 플라시보 보정 체중감소 효과가 나타난 데다 92.8%의 환자들이 임상적으로 유의미한 체중감소에 도달한 것으로 분석되었을 정도.이 같은 시험결과는 체중관리 분야에서 혁신적인 성과가 도출된 것인 데다 과학적이고, 장기지속적이고, 건강한 체중감소를 위한 새롭고 정확한 경로를 제시해 주는 것이다.세계 최초의 cAMP 편향 GLP-1 수용체 작용 메커니즘에 미루어 보면 에크노글루타이드 주사제는 기존의 비 편향 GLP-1 수용체 작용제들과 달리 cAMP의 신호전달 경로를 선택적으로 활성화하는 반면 베타-아레스틴 동원(β-arrestin recruitment)은 최소화할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.이 같은 작용기전은 강력하고 지속적인 체중감소 효과를 나타내면서 체중감소의 정체기는 동반하지 않는 동시에 대사계 개선 및 체중감소와 더불어 만성질환 위험성을 감소시켜 건강한 체중관리의 핵심적인 목표를 구현할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.에크노글루타이드 주사제의 임상 3상 시험결과는 지난해 6월 의학 학술지 ‘란셋誌 당뇨‧내분비학’에 공식적으로 게재되었고, 좀 더 심층적인 내용의 ‘네이처’誌에 발표됐다.전체적인 임상시험 결과는 지난해 6월 20~23일 미국 일리노이州 시카고에서 개최된 미국 당뇨협회(ADA) 제 85차 사이언티픽 세션과 지난해 9월 15~19일 오스트리아 비엔나에서 열린 유럽 당뇨병연구협회(EASD) 연례 학술회의에서 발표되어 체중관리의 혁신적인 가치에 무게를 싣게 했다.NMPA는 중국에서 성인 과다체중자 또는 비만 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 3상 ‘SLIMMER 시험’에서 도출된 에크노글루타이드 주사제의 체중관리 효과를 근거로 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 치료방침 추정대상모수(treatment policy estimand)를 근거로 적용해 48주차에 평가한 결과를 보면 에크노글루타이드 주사제는 용량 의존적으로 체중감소 효과가 나타난 가운데 최고용량인 2.4mg을 투여한 피험자 그룹의 경우 착수시점에 비해 체중이 평균 15.4% 감소한 데다 전체 피험자들의 92.8%가 체중이 5% 이상 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타났다.이 같은 체중감소도는 플라시보 대조그룹에서 나타난 반응률을 7배 가까이 상회하는 수준의 것으로 분석됐다.게다가 피험자들의 79.6%와 63.5%가 체중이 각각 착수시점에 비해 10% 이상 및 15% 이상 감소한 것으로 나타나 다른 비 편향 GLP-1 수용체 작용제들을 사용했을 때 나타난 결과를 상회했다.또한 에크노글루타이드 주사제를 투여한 피험자 그룹은 48주차에 평가했을 때 체중감소의 정체를 수반하지 않으면서 지속적인 체중감소가 관찰되어 이 약물을 연장투여할 경우 보다 괄목할 만한 체중감소 효과에 도달할 수 있을 것임이 시사됐다.이와 함께 에크노글루타이드 주사제는 임상적으로 유의미한 체중감소 뿐 아니라 허리둘레, 혈압, 지질 프로필, 당화혈색소, 공복시 혈당 수치, 인슐린 수치 및 HOMA-IR(공복 혈당과 공복 인슐린 수치를 이용해 인슐린 저항성을 평가하는 지표) 등 다른 핵심적인 심대사계 위험요인들의 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.여기서 한 걸음 더 나아가 요산 수치가 최대 54.3μmol/L까지 괄목할 만하게 감소했고, 따라서 고뇨산혈증 발생률 역시 감소한 것으로 분석됐다.이밖에도 에크노글루타이드 주사제를 투여한 피험자 그룹은 간내 지방향이 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.착수시점에 비해 간내 지방량이 8% 이상 감소한 에크노굴루타이드 주사제 2.4mg 투여 피험자 그룹의 착수시점 대비 평균 간내 지방량 감소도를 40주차에 평가한 결과 53.1% 낮아진 것으로 집계되었을 정도.에크노글루타이드 주사제를 투여한 피험자 그룹은 아울러 간효소 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.‘SLIMMER 시험’을 총괄한 베이징대학 인민의원의 리농 지 교수는 “세계 최초의 편향 GLP-1 수용체 작용제로 허가를 취득한 에크노글루타이드 주사제가 ‘SLIMMER 시험’에서 지금까지 중국에서 체중관리를 목적으로 이루어졌던 전체 GLP-1 수용체 작용제 관련시험례들 가운데 가장 괄목할 만한 체중감소 효능을 입증해 보였다”고 말했다.48주 후 평가한 결과 에크노글루타이드 주사제를 투여한 피험자 그룹의 체중이 15.4% 감소한 데다 전체 피험자들의 92.8%가 임상적으로 유의미한 체중감소 효과를 내보였을 정도라고 리농 지 교수는 설명했다.이 같은 비교우위 효능을 감안할 때 에크노글루타이드 주사제는 중국에서 체중관리 니즈를 충족하는 한층 더 강력한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.항저우 사이윈드 바이오사이언스社의 하이 판 총경리는 “에크노글루타이드 주사제가 체중관리용으로 허가를 취득한 것이 대사계 질환 분야에서 항저우 사이윈드 바이오사이언스가 도달한 중요한 성과의 하나이자 GLP-1 제제 분야에서 중국 내 혁신 의약품이 일궈낸 획기적인 개가라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “허가를 취득한 세계 최초의 cAMP 편향 GLP-1 수용체 작용제인 에크노글루타이드 주사제가 이제 체중관리와 2형 당뇨병 적응증 분야에서 전략적인 자리매김을 마무리지은 것”이라며 “항저우 사이윈드 바이오사이언스는 오랜 기간 동안 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 견고한 체중감소 효과와 비교우위 대사계 유익성을 나타내는 혁신 치료제들을 선보이는 데 사세를 집중하고 있다”고 설명했다.중국 뿐 아니라 글로벌 마켓에서 과다체중자들과 비만 환자들에게 보다 안전하고, 보다 안전하면서 지속가능한 치료대안을 공급할 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 에크노글루타이드는 앞서 지난 1월 말 성인 2형 당뇨병 환자들의 혈당 조절 개선제로 NMPA의 허가를 취득한 바 있다.그 후 항저우 사이윈드 바이오사이언스社는 2월 24일 화이자社 중국지사와 에크노글루타이드 주사제와 관련한 전략적 발매 제휴에 합의했다.이에 따라 화이자는 중국 본토시장에서 에크노글루타이드 주사제를 발매할 수 있는 독점적 권한을 확보하면서 중국 내 대사계 치료제 분야에서 자사의 글로벌 전략을 이행하는 데 중요한 첫걸음을 내디뎠다.

이덕규 2026.03.09
글로벌

BMS ‘소틱투’ 건선성 관절염 적응증 FDA 추가

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 판상형 건선 치료제 ‘소틱투’(듀크라바시티닙)가 FDA로부터 성인 활동성 건선성 관절염(PsA) 환자 치료 적응증 추가를 승인받았다고 6일 공표했다.‘소틱투’는 경구용 선택적 티로신 인산화효소 2(TYK2) 저해제의 일종이다.적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘소틱투’는 건선성 관절염 적응증을 승인받은 최초의 티로신 인산화효소 2 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 알 레바 심혈관계‧면역계 질환 치료제 영업 담당 수석부회장은 “오늘 발표가 새롭고 차별화된 성인 활동성 건선성 관절염 환자 치료대안이 선을 보일 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “적응증 추가가 승인됨에 따라 건선성 질환에 수반되는 피부‧관절 증상들을 관리하는 데 ‘소틱투’가 중요한 역할을 할 것임이 확인된 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 치료대안이 부재한 질환 분야에서 개발 가능성을 탐색하기 위해 BMS가 지속적인 노력을 기울이고 있음을 방증하는 핵심적인 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.FDA는 본임상 3상 ‘POETYK PsA-1 시험’과 ‘POETYK PsA-2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘소틱투’의 적응증 추가를 승인한 것이다.두 시험에서는 성인 활동성 건선성 관절염 환자들을 대상으로 ‘소틱투’ 6mg을 1일 1회 경구복용토록 하면서 효능과 안전성에 대한 평가가 진행됐다.두 시험에서 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹은 류머티스 관절염에 수반된 증상들이 20% 이상 개선되었음을 의미하는 미국 류머티스학회 20(ACR 20) 지표와 최소 질환 활성반응(MDA) 지표를 적용해 평가했을 때 증상의 활성이 괄목할 만하게 개선된 것으로 분석됐다.이를 좀 더 구체적으로 설명하면 ‘POETYK PsA-1 시험’에서 ACR 20 지표를 적용해 평가했을 때 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 54%와 플라시보 대조그룹의 34%가, ACR 50 지표를 적용해 평가했을 때는 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 24%와 플라시보 대조그룹의 14%가, ACR 70 지표를 적용해 평가했을 때는 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 12%와 플라시보 대조그룹의 5%가 각각 시험목표에 도달한 것으로 평가됐다.최소 질환 활성반응 지표를 적용해 평가한 결과를 보면 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 19%와 플라시보 대조그룹의 10%가 시험목표에 도달한 것으로 분석됐다.마찬가지로 ‘POETYK PsA-2 시험’에서 ACR 20 지표를 적용해 평가했을 때 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 54%와 플라시보 대조그룹의 39%가, ACR 50 지표를 적용해 평가했을 때는 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 29%와 플라시보 대조그룹의 16%가, ACR 70 지표를 적용해 평가했을 때는 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 10%와 플라시보 대조그룹의 5%가 각각 시험목표에 도달한 것으로 평가됐다.최소 질환 활성반응 지표를 적용해 평가한 결과를 보면 ‘소틱투’를 복용한 피험자 그룹의 26%와 플라시보 대조그룹의 15%가 시험목표에 도달한 것으로 분석됐다.‘소틱투’를 복용한 활동성 건선성 관절염 환자들에게서 관찰된 전체적인 안전성 프로필을 보면 판상형 건선 환자들에게서 나타난 안전성 프로필과 대체로 일치했다.가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 상기도 감염증, 혈중 크레아틴 포스포키나제 수치의 증가, 단순포진, 구내염, 모낭염 및 여드름 등이 보고됐다.‘소틱투’의 주의‧경고문을 보면 과민반응, 감염증, 결핵, 림프종을 포함한 악성종양, 횡문근 융해증, 혈중 크레아틴 포스포키나제 수치의 증가, 실험실 검사결과의 이상, 예방접종 및 잠재적 야누스 인산화효소(JAK) 저해 관련 위험성 등에 관한 내용이 삽입되어 있다.관절염 재단(AF)의 스티븐 테일러 이사장은 “건선성 질환 커뮤니티가 건선성 관절염에 수반되는 파괴적인 관절‧피부 증상들에 대응할 수 있도록 해 주는 추가적인 경구용 치료대안을 학수고대해 왔다”면서 “이처럼 새로운 치료대안이 건선성 관절염 환자들에게 사용될 수 있게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다.

이덕규 2026.03.09
글로벌

최초 항문암(SCAC) 1차 약제 EU 허가관문 통과

EU 최초의 항문암 치료용 1차 약제가 허가관문을 통과했다.미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 항문암 치료제 ‘자이니즈’(Zynyz: 레티판리맙)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 6일 공표했다.발매를 승인받은 ‘자이니즈’의 적응증은 성인 전이성 또는 수술 불가성 국소재발성 항문관 편평세포암종(SCAC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 카보플라틴 및 파클리탁셀(즉, 백금착제 기반 항암화학요법제)과 병용하는 용도이다.‘자이니즈’는 프로그랩 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1)을 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.항문관 편평세포암종은 전체 항문암 발병사례들의 85% 정도를 점유하고 있는 최다빈도 유형에 속하는 것으로 알려져 있다.인사이트 코퍼레이션社의 빌 머리 대표는 “EU 집행위가 ‘자이니즈’를 승인한 것이 지난 수 십년 동안 유의미한 치료상의 진전이 이루어지지 못했던 진행성 항문관 편평세포암종 환자들을 위해 중요한 진일보가 내디뎌졌음을 의미하는 것”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.빌 머리 대표는 뒤이어 “백금착제 기반 항암화학요법제와 병용하는 최초의 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1 면역요법제 1차 약제로 유럽에서 발매를 승인받은 ‘자이니즈’가 의사들에게 표준요법 사용가능 대안을 확대할 수 있도록 도움을 줄 뿐 아니라 인사이트 코퍼레이션이 환자들에게 영향을 미칠 수 있는 혁신적인 치료제들을 선보이고자 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.EU 집행위의 결정에 앞서 지난 1월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘자이니즈’의 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.‘자이니즈’가 유럽에서 허가를 취득한 것은 이번이 두 번째이다.앞서 ‘자이니즈’는 지난 2023년 3월 성인 전이성 또는 재발성 국소진행성 메르켈 세포암종(MCC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제 단독요법제로 승인관문을 넘어선 바 있다.EU 집행위는 임상 3상 ‘POD1UM-303/InterAACT2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘자이니즈’를 전이성 또는 수술 불가성 국소재발성 항문관 편평세포암종 치료제로 승인한 것이다.이 시험은 앞서 전신용 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 성인 전이성 또는 수술 불가성 국소재발성 항문관 편평세포암종 환자들을 대상으로 백금착제 기반 항암화학요법제(즉, 카보플라틴, 파클리탁셀)와 함께 ‘자이니즈’ 또는 플라시보를 병용토록 하면서 효과를 평가한 시험례이다.의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재된 시험결과를 보면 ‘자이니즈’와 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹의 경우 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 37% 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.‘자이니즈’와 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹은 이와 함께 평균 무진행 생존기간이 9.3개월에 달한 것으로 집계되어 플라시보와 항암화학요법제를 병용한 대조그룹의 7.4개월을 상회했다.또한 총 생존기간과 관련한 핵심적인 이차적 시험목표를 포함해 전체 이차적 효능 관련 시험목표들을 적용해 평가했을 때 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.안전성 측면에서 새로운 문제의 징후는 확인되지 않았다.안전성 프로필을 보면 다른 PD-1 저해제들과 항암화학요법제들을 병용했을 때와 대동소이했다.중증 부작용의 경우 ‘자이니즈’와 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹의 47%에서 보고됐다.피험자들의 2% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 중증 부작용은 패혈증, 폐색전증, 설사 및 구토 등이 보고됐다.

이덕규 2026.03.09
글로벌

‘캄세비’ 21mg 3개월 간격 투여 EU 허가권고

타이완 제약기업 포어씨 파마슈티컬스社(Foresee Pharmaceuticals‧逸達生物科技)는 진행성 전립선암 치료용 장기지속형 주사제 ‘캄세비’(Camcevi: 류프로라이드)의 새로운 21mg 3개월 간격 즉시사용 가능 용량의 허가신청 건과 관련, 아코드 헬스케어社(Accord Healthcare)로부터 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 제시했음을 통보받았다고 6일 공표했다.영국 제약기업 아코드 헬스케어社는 ‘캄세비’의 유럽시장 독점발매권을 보유하고 있는 포어씨 파마슈티컬스社의 라이센싱 파트너이다.‘캄세비’ 21mg은 즉시 사용할 수 있는 류프로라이드 피하주사제여서 기존의 치료제들과 달리 복잡한 다단계 절차를 필요로 하지 않는다는 장점이 눈에 띈다.간편하게 3개월 간격으로 투여하는 ‘캄세비’ 21mg은 기존의 ‘캄세비’ 42mg 6개월 간격 투여제형에 보완적인 역할을 해 줄 수 있을 것으로 보인다.환자와 의료인들의 선택지를 확대하고, 의료인들의 투여과정을 간소화하면서 환자들에게는 간편함과 복약준수도를 높이는 성과를 기대할 수 있게 될 것이라는 의미이다.‘캄세비’ 42mg은 지난해 유럽시장에서 공식적으로 발매에 들어간 바 있다.한편 EU 집행위원회의 승인 유무에 대한 최종결론은 2/4분기 중으로 도출될 수 있을 전망이다.전립선암에 사용하는 호르몬 요법 주사제인 ‘캄세비’의 선택지가 확대될 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2026.03.09
글로벌

세르비에, 희귀암 치료제 부문 강화 25억弗 M&A

프랑스 제약기업 세르비에社가 미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 표적치료제 개발‧발매 전문 제약기업 데이 원 바이오파마슈티컬스社(Day One Biopharmaceuticals)를 한 주당 현금 21.50달러, 총 25억 달러 상당의 조건에 인수키로 합의했다고 6일 공표했다.데이 원 바이오 바이오파마슈티컬스社는 지난 2024년 4월 FDA의 허가를 취득한 데 이어 올들어 2월 말 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 조건부 승인을 권고함에 따라 EU시장 발매를 예약한 저등급 신경교종(pLGG) 치료제 ‘오젬다’(Ojemda: 토보라페닙)를 보유해 온 전문 제약사이다.또 다른 프랑스 제약기업 입센社가 지난 2024년 7월 데이 원 바이오파마슈티컬스社와 라이센스 제휴에 합의하면서 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘오젬다’에 대한 권한을 확보한 바 있다.세르비에와 데이 원 바이오파마슈티컬스 양사가 합의를 도출함에 따라 관행적인 합의종결 조건들의 이행을 거쳐 2/4분기 중으로 계약이 매듭지어질 수 있을 전망이다.인수절차가 마무리되면 세르비에는 표적 항암제 분야에서 자사의 위치를 크게 강화하면서 오는 2030년까지 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위해 혁신적인 치료제들을 개발해 선보이겠다는 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다.양사의 합의에 힘입어 세르비에의 포트폴리오가 강화될 수 있게 된 데다 개발 초기단계에서부터 임상 3상 단계까지 다양한 연구‧개발 프로그램들로 항암제 부문 파이프라인을 크게 확대할 수 있게 되었기 때문.데이 원 바이오파마슈티컬스 측이 보유한 과학적인 전문성과 세르비에의 글로벌 역량이 결합되면서 세계 각국의 환자들을 위해 혁신적인 솔루션을 제공하고자 하는 공동의 약속을 이행하는 데도 괄목할 만한 진전이 가능케 됐다.세르비에社의 올리비에 로로 회장은 “데이 원 바이오파마슈티컬스를 인수키로 합의함에 따라 희귀암 치료제 분야에서 세르비에의 지위를 강화하는 데 다시 한번 괄목할 만한 진일보가 가능케 됐다”고 말했다.그는 뒤이어 “양사의 합의가 환자들을 위해 유의미한 차이를 이끌어 내기 위한 연구‧개발을 진행하는 데 세르비에가 오랜 기간 동안 투자를 아끼지 않았음이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라며 “이날 발표가 우리의 2030년 목표와도 완벽하게 부합되는 것”이라고 설명했다.우리의 전문성이 결합됨에 따라 희귀암 환자들을 위한 혁신이 가속화될 수 있을 것으로 믿는다고 덧붙이기도 했다.데이 원 바이오파마슈티컬스社의 제레미 벤더 대표는 “세르비에가 희귀암 분야에서 성공적으로 실적을 쌓아올려 왔을 뿐 아니라 표적치료제 분야에 힘을 기울여 왔던 만큼 생명을 위협하는 각종 질환을 앓고 있는 전체 연령대 환자들을 위한 치료제를 선보이고자 하는 우리 데이 원 바이오파마슈티컬스의 소임을 이행하기 위한 포트폴리오 향상에 세르비에가 이상적인 둥지(ieal home)가 될 수 있을 것”이라고 강조했다.세르비에의 일원으로 합류하게 된 것이 우리가 보유한 학술적인 전문성의 도달범위를 확대할 수 있는 절호의 기회가 될 것으로 기대한다고 벤더 대표는 양사간 합의의 또 다른 의의를 설명하면서 단적인 예로 자사의 선도 프로그램이라 할 수 있는 소아 저등급 신경교종(神經膠腫‧pLGG) 치료제를 예로 들었다.무엇보다 중요한 것은 희귀질환 커뮤니티를 향한 세르비에의 헌신이 데이 원 바이오파마슈티컬스가 창립된 이래 우리 회사를 정의해 온 환자 최우선 사고방식을 이어갈 수 있도록 해 줄 것이라는 점이라고 벤더 대표는 단언했다.

이덕규 2026.03.09
글로벌

로슈ㆍ질란 페트렐린타이드 체중 최대 10.7% ↓

로슈社와 덴마크의 혁신적인 펩타이드 기반 의약품 발굴‧개발 전문 생명공학기업 질란 파마社(Zealand Pharma A/S)가 임상 2상 ‘ZUPREME-2 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 5일 공개했다.이 시험은 장기지속형 아밀린 유사체로 개발 중인 페트렐린타이드(petrelintide)가 나타내는 효과를 플라시보와 비교평가하기 위해 진행된 시험례이다.시험에는 총 493명의 과다체중자 및 비만 환자(평균 체질량 지수 37kg/m²)들이 피험자로 참여했다.피험자들은 충원과정에서 성별로 볼 때 균형된 분포가 이루어지도록 했다.시험결과를 보면 일차적 시험목표가 충족되어 페트렐린타이드를 주 1회 피하주사하면서 4주 간격으로 용량을 증량한 결과 28주차에 평가했을 때 전체 5개 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 체중감소 효과가 입증됐다.게다가 이 같은 체중감소효과는 42주차까지 유지된 것으로 나타나 효능 추정대상모수(efficacy estimand)를 적용해 평가했을 때 착수시점과 비교한 평균 체중감소도가 최대 10.7%에 달한 것으로 분석됐다.반면 플라시보 대조그룹의 경우에는 이 수치가 1.7%에 그쳤다.이와 함께 최대의 체중감소 효과가 나타난 피험자 그룹을 보면 98%가 유지요법 용량에 도달해 호의적인 내약성 프로필을 방증했다.마찬가지로 치료요법 추정치( treatment regimen estimand)를 적용해 평가했을 때 나타난 체중감소 효과를 보면 효능 추정대상 모수를 적용해 분석했을 때와 대체로 일치했다.한가지 눈에 띄는 것은 여성 피험자들에게서 나타난 체중감소 효과가 남성 피험자들을 괄목할 만하게 상회한 것으로 나타난 부분이었다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “페트렐린타이드가 내약성이 확보된 용량을 사용했을 때 유의미한 체중감소 효과를 내보였는데, 이것은 비만 환자들에게 나타내는 장기적이고 지속적인 유익성을 뒷받침하고자 할 때 필수적인 부분”이라고 강조했다.바꿔 말하면 이 같은 시험자료가 장기적인 체중관리와 관련해서 심대하게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것이라는 페트렐린타이드의 잠재력에 대한 우리의 믿음에 한층 더 무게를 싣게 하는 것이라고 개러웨이 최고 의학책임자는 설명했다.시험에서 페트렐린타이드를 투여한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹과 비견할 수 있을 만큼 호의적인 내약성 프로필을 내보였다.사전에 예상하지 못했던 안전성 문제의 징후 또한 관찰되지 않았다.부작용으로 인해 투여를 중단한 비율을 보면 페트렐린타이드를 사용했을 때 최대의 치료효과를 나타낸 피험자 그룹에서도 4.8%에 불과해 플라시보 대조그룹의 4.9%와 앞뒷집 차이를 내보였다.가장 빈도높게 보고된 부작용은 위장관계 관련 증상들이었는데, 이 또한 대부분은 중증도를 봤을 때 경도에 머물렀다.페트렐린타이드를 투여한 전체 피험자 그룹에서 구토 부작용이 수반된 비율을 보면 플라시보 대조그룹과 비교하더라도 하회했고, 최대의 치료효과를 나타낸 피험자 그룹에서는 구토 부작용의 발생이 전혀 보고되지 않았다.설사와 변비 부작용이 수반된 비율을 보면 플라시보 대조그룹과 대동소이했고, 한자리 단위 비율을 내보이는 데 그쳤다.구역 부작용의 경우 앞서 16주 동안 진행되었던 페트렐린타이드의 임상 1b상 시험에서 보고된 비율을 밑돌았고, 중증도는 대부분 경도에 머물렀다.임상 1b상 시험은 2주 간격으로 용량을 증량하면서 진행되었던 시험례이다.피험자들이 유지요법 용량에 도달한 후에는 구역 부작용의 발생이 거의 보고되지 않았다.어떤 사유로든 시험참여가 중단된 피험자들의 비율을 보면 페트렐린타이드를 투여한 피험자 그룹에서 8.4%, 플라시보 대조그룹에서 13.6%로 각각 집계됐다.한편 9주에 걸친 안전성 추적조사 기간을 포함한 임상 2상 ‘ZUPREME-2 시험’의 최종자료는 개최가 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.이 자료는 페트렐린타이드의 최적화 임상 3상 시험 설계 및 시험여건에 관한 정보를 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.페트렐린타이드 단독요법의 두 번째 임상 2상 시험례인 ‘ZUPREME-2 시험’에서 도춢된 주요결과는 올해 하반기 중으로 공개될 수 있을 것으로 보인다.이 시험은 비만 환자 또는 과다체중자이면서 2형 당뇨병을 동반한 환자들을 대상으로 페트렐린타이드의 효능을 플라시보와 비교평가한 시험례이다.페트렐린타이드와 로슈 측이 개발 중인 선도 인크레틴 자산 ‘CT-388’과 병용하는 요법의 유익성을 탐색할 임상 2상 시험의 경우 연내에 착수될 수 있을 전망이다.한편 로슈와 질란 파마 양사는 지난해 3월 비만 환자 및 과다체중자들을 대상으로 페트렐린타이드의 공동개발 및 코마케팅을 전개하기 위해 독점적 제휴‧라이센스 합의를 도출한 바 있는 파트너 제약사들이다.

이덕규 2026.03.06
글로벌

‘텍베일리’+‘다잘렉스’ 다발 골수종 FDA 승인

존슨&존슨社는 항암제 ‘텍베일리’(테클리스타맙-cqyv)와 ‘다잘렉스 파스프로’(Darzalex Faspro: 다라투뮤맙+히알루로니다제-fihj)를 병용하는 요법이 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 위한 치료제로 사용될 수 있도록 FDA가 허가를 결정했다고 5일 공표했다.단백질 분해효소 저해제와 면역조절제를 포함해 앞서 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법의 사용대상이다.이날 존슨&존슨 측에 따르면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법은 면역계의 작용을 촉발시키고 활성화시키는 데 시너지 효과를 나타내면서 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 발현하는 골수종 세포들을 제거하는 기전으로 작용한다.특히 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법은 새로운 2차 약제 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것으로 기대되는 데다 증상 재발을 경험한 다발성 골수종 환자들의 40% 정도에 적용할 수 있는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.임상 3상 ‘MajesTEC-3 시험’을 총괄한 앨라배마대학 다발성 골수종 연구‧치료 프로그램의 루시아노 J. 코스타 교수는 “새로운 치료대안이 의료인들에게 무진행 생존기간과 총 생존기간을 개선하면서 안전성 프로필이 양호하게 확립된 재발성 또는 불응성 다발성 골수종에 대한 치료방법을 재정립할 수 있도록 해 줄 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다.코스타 교수는 뒤이어 “2차 약제로 사용될 이 병용요법이 치료대안으로 확보된 것이 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위해 중요한 의미를 부여할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라며 “이 환자들에 여러 회에 걸친 재발을 경험하고 있는 데다 시간이 흐를수록 치료반응이 감소하기 때문”이라고 지적했다.이 같은 현실은 가장 효과적인 치료제를 조기에 사용하는 일의 중요성을 방증하는 것이라고 코스타 교수는 강조했다.스테로이드 사용량을 줄이는 접근방법이 독성을 낮추고 내약성을 개선해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.캘리포니아州 노스 헐리웃에 본부를 둔 국제 골수종재단(IMF)의 헤서 오트너 쿠퍼 회장은 “다발성 골수종 환자들을 위한 커뮤니티 기반 치료대안의 확대가 대단히 중요하다”면서 “환자들이 자택과 가까운 곳에서 치료를 받을 수 있도록 해 주는 동시에 개별환자들의 치료 선호도가 존중받을 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.이번 승인으로 치료환경이 향상되고, 종양내과 전문의들이 다양한 치료대안을 확보하면서 개별환자들을 위한 맞춤형 치료계획을 수립할 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.존슨&존슨社의 임란 칸 미국 혈액질환 의학업무 담당부사장은 “혈액질환 분야의 리더기업답게 존슨&존슨이 다발성 골수종 치료환경의 전환을 견인해 온 역사를 보유하고 있다는 데 자부심을 갖고 있다”면서 “이번 승인으로 전체 치료현장에서 환자들에게 접근권이 확보된 차별화된 치료대안으로 향상된 결과가 나타날 수 있도록 해 줄 또 하나의 중추적인 성과가 도출된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득함에 따라 존슨&존슨의 다발성 골수종 포트폴리오에 새롭고 강력한 치료대안이 추가되면서 언젠가 다발성 골수종이 치유될 수 있도록 하겠다는 우리의 야망을 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다고 임란 칸 부사장은 의의를 부각시켰다.FDA는 현재도 진행 중인 피험자 무작위 분류 임상 3상 ‘MajesTEC-3 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 승인한 것이다.이 시험은 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법 또는 연구자들이 선택한 ‘다잘렉스’와 덱사메타손, ‘포말리스트’(포말리도마이드) 또는 ‘벨케이드’(보르테조밉) 병용요법이 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.시험에서 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 평균 3년에 걸친 추적조사를 진행한 후 평가했을 때 표준요법제를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간과 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 이와 함께 종양이 악화되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 표준요법제를 사용한 대조그룹에 비해 83% 감소한 것으로 집계됐다.3년 무진행 생존률을 보면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 83%에 달해 표준요법제를 사용한 대조그룹의 30%를 크게 상회하면서 지속적인 유익성을 방증해 보였다.이 같은 시험결과는 지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 구두발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.시험결과를 보면 마찬가지로 3년차 시점에서 진행한 추적조사를 통해 핵심적인 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.예를 들면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 총 반응률이 89.0%에 달해 표준요법제를 사용한 대조그룹의 75.3%를 상회했다.완전반응률 또한 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 81.8%에 달해 표준요법제를 택한 대조그룹의 32.1%와 비교했을 때 확연한 우위가 눈에 띄었다.미세잔류질환(MRD) 음성을 내보인 비율을 보면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 58.4%에 이른 것으로 집계되어 표준요법제 대조그룹의 171%와 비교를 불허했다.한편 FDA는 허가신청서가 제출된 후 55일 만에 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법의 새로운 적응증을 승인하면서 ‘국가 우선심사 바우처’(CNPV) 1매를 부여했다.

이덕규 2026.03.06
글로벌

화이자 美 합작사 브레포시티닙 FDA ‘신속심사’

프리오반트 테라퓨틱스社(Priovant Therapeutics)는 화이자社와 스위스 제약기업 로이반트 사이언스社(Roivant)가 유병률‧사망률이 가장 높게 나타나고 있는 자가면역성 질환들을 겨냥한 신약개발‧발매를 진행하기 위해 함께 설립한 합작기업으로 알려진 곳이다.미국 노스 캐롤라이나州의 주도(州都) 롤리 인근소재 더럼에 소재하고 있다.프리오반트 테라퓨틱스社가 피부근염(皮膚筋炎) 치료제로 제출했던 브레포시티닙(brepocitinib)이 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 3일 공표해 주목할 만해 보인다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 3/4분기 중으로 브레포시티닙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.프리오반트 테라퓨틱스 측은 브레포시티닙이 미국시장에서 오는 9월 말경 발매에 돌입할 수 있을 것으로 예측했다.FDA는 피부근염이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 임상 3상 ‘VALOR 시험’에서 브레포시티닙이 나타낸 효과를 근거로 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 결정한 것이다.총 241명의 피험자들이 참여한 ‘VALOR 시험’은 지금까지 피부근염과 관련해서 진행되었던 최장기간, 최대 규모의 시험례이다.피부근염 환자들을 피험자로 충원한 후 52주 동안 진행한 플라시보 대조시험에서 긍정적인 결과가 도출된 시험례는 ‘VALOR 시험’이 처음이다.하버드대학 의과대학의 피부의학-류머티스학 프로그램 책임연구원이자 석좌교수로 재직 중인 루스 앤 블뤼겔스 박사는 “피부근염 환자들과 의료계가 지난 수 십년 동안 이 증상의 기저 생물학적 기전을 직접적인 표적으로 작용하는 새롭고 혁신적인 치료제들의 출현을 학수고대해 왔다”면서 “이처럼 파괴적인 증상에 대응할 수 있도록 해 줄 표적요법제가 처음으로 FDA의 허가를 취득할 수 있을 것임을 기대케 하는 결승선이 시야에 들어온 것은 대단히 고무적”이라고 말했다.블뤼겔스 박사는 뒤이어 “피부근염 환자들이 고통에 직면하고 있는 데다 보다 나은 치료대안을 시급하게 필요로 하고 있는 형편”이라며 “임상 3상 시험에서 확보된 브레포시티닙의 자료를 보면 1일 1회 경구복용했을 때 환자들의 삶의 질과 관련기능을 유의미하게 개선할 수 있는 잠재력을 내포하고 있음을 시사했다”고 설명했다.피부근염 환자들을 치료하기 위한 우리의 역량에 괄목할 만한 진일보가 이루어질 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 피부근염 환자들은 근육질환에서부터 피부질환, 잦고 지속적인 고용량 스테로이드 사용 의존성 등에 이르기까지 증상으로 인한 부담이 과중하게 나타나고 있는 형편이다.조절할 수 없는 만성염증으로 인한 장기(臟器) 손상의 축적과 만성적인 스테로이드 의존성으로 인한 부담은 현행 표준요법제를 사용 중인 피부근염 환자들에게 높은 병발질환 동반비율이 나타나도록 하는 요인으로 작용하고 있다는 지적이다.프리오반트 테라퓨틱스社의 벤 지머 대표는 “브레포시티닙의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수된 것이 보다 나은 치료대안을 시급하게 필요로 하는 피부근염 환자들에게 잠재적으로 전환적인(transformational) 치료제가 공급될 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 이행하는 데 유의미한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 빠른 시일 내에 환자들에게 브레포시티닙이 공급될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 강조했다.

이덕규 2026.03.06

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