존슨&존슨社가 다발성 골수종 치료제 ‘텍베일리’(테클리스타맙)의 적응증 추가 신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 10일 공표했다.

허가신청이 이루어진 ‘텍베일리’의 적응증은 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성/불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도이다.

이와 관련, 다발성 골수종을 치료하기 위한 1차 약제에서 항-CD38 항체 기반 4중 요법제를 포함해 상당한 진전이 이루어진 가운데서도 대부분의 환자들에게서 결국 종양이 재발하고 있는 형편이다.

특히 항-CD38 모노클로날 항체와 ‘레블리미드’(레날리도마이드) 등의 핵심적인 근간요법제들에 불응성을 나타낸 환자들의 경우 치료결과가 취약하게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

이 때문에 지금까지 환자들은 치료대안 선택의 폭이 제한적인 현실에 직면해 왔고, 2차 약제를 선택하는 데도 어려움이 따라온 까닭에 다양한 치료단계에서 사용할 수 있는 효과적인 면역요법제 치료대안을 추가로 필요로 해 왔다.

존슨&존슨社의 에스터 아인트 그뢴 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 혈액질환 치료제 부문 대표는 “대다수의 다발성 골수종 환자들에게서 지속적으로 종양이 재발하고 있고, 현재 사용 중인 치료제들에 불응성을 나타내기에 이름에 따라 가장 크고 도전적으로 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재해 온 것”이라면서 “이제 ‘텍베일리’ 단독요법을 2차 약제 초기단계에 사용할 수 있게 됨에 따라 장기적인 치료결과를 유의미하게 개선할 수 있을 것”이라고 말했다.

다발성 골수종의 경과에 변화를 가능케 하면서 환자와 환자가족들에게 새로운 희망을 심어줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘텍베일리’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘MajesTEC-9 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 총 614명의 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’ 단독요법이나 기존의 표준요법제인 ‘벨케이드’(보르테조밉), 포말리도마이드 및 덱사메타손(PVd) 또는 ‘키프롤리스’(카필조밉), 덱사메타손(Kd) 병용요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가하는 데 주안점이 두어졌다.

시험에서 도출된 결과를 보면 2차 약제 초기단계에서 ‘텍베일리’ 단독요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 표준요법제를 택한 대조그룹에 비해 무진행 생존기간(PFS)과 총 생존기간(OS)이 우위를 내보인 것으로 입증됐다.

‘텍베일리’ 단독요법을 진행한 피험자 그룹에서 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 71%나 감소한 데다 사망 위험성이 40% 줄어든 것으로 집계되었을 정도.

이 시험의 피험자들은 앞서 사용했던 항-CD38 모노클로날 항체들과 ‘레블리미드’에 대체로 불응성을 나타낸 환자들이었다.

‘텍베일리’ 단독요법이 나타낸 안전성 프로필을 보면 임상적으로 관리할 만했고, 앞서 알려진 프로필과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.

감염증의 경우 환자 모니터링, 면역글로불린 요법 및 항균제 예방요법 등의 견고한 감염증 관리 시험규약으로 관리할 수 있었다.

사외자료모니터링위원회는 사전에 정했던 첫 번째 중간분석에서 도출된 강력한 자료를 근거로 시험에서 맹검 부문을 해제토록 권고했다.

이번에 적응증 추가 신청서가 제출된 것은 세계 각국에서 이루어진 허가신청 건들의 첫 번째 사례에 해당하는 것이다.

‘MajesTEC-9 시험’의 전체적인 결과는 차후 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

존슨&존슨社의 조단 셱터 다발성 골수종 담당부사장은 “존슨&존슨이 전체 진행단계에서 다발성 골수종의 진단이 환자들에게 예상되는 의미를 재정립해 줄 혁신을 이행하겠다는 명확한 목표를 지향하고 있다”면서 “오늘 허가신청 제출이 이루어짐에 따라 시간이 흐르더라도 잠재적으로 심도깊고 지속적인 반응을 뒷받침해 줄 면역요법제 치료대안이 광범위하게 사용될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.