존슨&존슨社는 항암제 ‘텍베일리’(테클리스타맙-cqyv)와 ‘다잘렉스 파스프로’(Darzalex Faspro: 다라투뮤맙+히알루로니다제-fihj)를 병용하는 요법이 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 위한 치료제로 사용될 수 있도록 FDA가 허가를 결정했다고 5일 공표했다.

단백질 분해효소 저해제와 면역조절제를 포함해 앞서 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법의 사용대상이다.

이날 존슨&존슨 측에 따르면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법은 면역계의 작용을 촉발시키고 활성화시키는 데 시너지 효과를 나타내면서 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 발현하는 골수종 세포들을 제거하는 기전으로 작용한다.

특히 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법은 새로운 2차 약제 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것으로 기대되는 데다 증상 재발을 경험한 다발성 골수종 환자들의 40% 정도에 적용할 수 있는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.

임상 3상 ‘MajesTEC-3 시험’을 총괄한 앨라배마대학 다발성 골수종 연구‧치료 프로그램의 루시아노 J. 코스타 교수는 “새로운 치료대안이 의료인들에게 무진행 생존기간과 총 생존기간을 개선하면서 안전성 프로필이 양호하게 확립된 재발성 또는 불응성 다발성 골수종에 대한 치료방법을 재정립할 수 있도록 해 줄 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다.

코스타 교수는 뒤이어 “2차 약제로 사용될 이 병용요법이 치료대안으로 확보된 것이 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위해 중요한 의미를 부여할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라며 “이 환자들에 여러 회에 걸친 재발을 경험하고 있는 데다 시간이 흐를수록 치료반응이 감소하기 때문”이라고 지적했다.

이 같은 현실은 가장 효과적인 치료제를 조기에 사용하는 일의 중요성을 방증하는 것이라고 코스타 교수는 강조했다.

스테로이드 사용량을 줄이는 접근방법이 독성을 낮추고 내약성을 개선해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

캘리포니아州 노스 헐리웃에 본부를 둔 국제 골수종재단(IMF)의 헤서 오트너 쿠퍼 회장은 “다발성 골수종 환자들을 위한 커뮤니티 기반 치료대안의 확대가 대단히 중요하다”면서 “환자들이 자택과 가까운 곳에서 치료를 받을 수 있도록 해 주는 동시에 개별환자들의 치료 선호도가 존중받을 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.

이번 승인으로 치료환경이 향상되고, 종양내과 전문의들이 다양한 치료대안을 확보하면서 개별환자들을 위한 맞춤형 치료계획을 수립할 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.

존슨&존슨社의 임란 칸 미국 혈액질환 의학업무 담당부사장은 “혈액질환 분야의 리더기업답게 존슨&존슨이 다발성 골수종 치료환경의 전환을 견인해 온 역사를 보유하고 있다는 데 자부심을 갖고 있다”면서 “이번 승인으로 전체 치료현장에서 환자들에게 접근권이 확보된 차별화된 치료대안으로 향상된 결과가 나타날 수 있도록 해 줄 또 하나의 중추적인 성과가 도출된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득함에 따라 존슨&존슨의 다발성 골수종 포트폴리오에 새롭고 강력한 치료대안이 추가되면서 언젠가 다발성 골수종이 치유될 수 있도록 하겠다는 우리의 야망을 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다고 임란 칸 부사장은 의의를 부각시켰다.

FDA는 현재도 진행 중인 피험자 무작위 분류 임상 3상 ‘MajesTEC-3 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 승인한 것이다.

이 시험은 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법 또는 연구자들이 선택한 ‘다잘렉스’와 덱사메타손, ‘포말리스트’(포말리도마이드) 또는 ‘벨케이드’(보르테조밉) 병용요법이 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

시험에서 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 평균 3년에 걸친 추적조사를 진행한 후 평가했을 때 표준요법제를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간과 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 이와 함께 종양이 악화되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 표준요법제를 사용한 대조그룹에 비해 83% 감소한 것으로 집계됐다.

3년 무진행 생존률을 보면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 83%에 달해 표준요법제를 사용한 대조그룹의 30%를 크게 상회하면서 지속적인 유익성을 방증해 보였다.

이 같은 시험결과는 지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 구두발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

시험결과를 보면 마찬가지로 3년차 시점에서 진행한 추적조사를 통해 핵심적인 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.

예를 들면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 총 반응률이 89.0%에 달해 표준요법제를 사용한 대조그룹의 75.3%를 상회했다.

완전반응률 또한 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 81.8%에 달해 표준요법제를 택한 대조그룹의 32.1%와 비교했을 때 확연한 우위가 눈에 띄었다.

미세잔류질환(MRD) 음성을 내보인 비율을 보면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 58.4%에 이른 것으로 집계되어 표준요법제 대조그룹의 171%와 비교를 불허했다.

한편 FDA는 허가신청서가 제출된 후 55일 만에 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법의 새로운 적응증을 승인하면서 ‘국가 우선심사 바우처’(CNPV) 1매를 부여했다.