스웨덴(瑞典) 제약기업 이메디카 파마社(Immedica Pharma AB)는 아르기닌 특이적 효소의 일종인 ‘로아지스’(Loargys: 페그질라기나제-nbln)가 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 23일 공표했다.

‘로아지스’는 아르기닌 분해효소 1 결핍증(ARG1-D)을 동반한 2세 이상의 소아•성인 高아르기닌혈증 환자들을 치료하기 위해 단백질 섭취를 제한하는 식이요법에 병행하는 치료제로 허가관문을 통과했다.

아르기닌 분해효소 1 결핍증은 超희귀 중증 유전성 대사계 장애의 일종으로 알려져 있다.

가속승인을 취득함에 따라 ‘로아지스’가 허가지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

이메디카 파마社의 안데르스 에드벨 대표는 “오는 FDA가 ‘로아지스’를 가속승인한 것이 비단 이메디카 파마 뿐 아니라 미국에서 아르기닌 분해효소 1 결핍증을 앓고 있는 환자들과 환자가족들을 위해서도 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

오랜 기간 동안 치료방법의 진전을 고대해 왔던 환자들과 환자가족들에게 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.

아르기닌 분해효소 1 결핍증은 현재 미국 내 환자 수가 250명 정도로 추정되는 가운데 기존의 표준 치료법은 단백질 섭취 제한, 아르기닌 제외(arginine-free) 아미노산 보충 및 필요할 경우 질소 제거제의 사용 등 주로 증상들을 관리하는 대증요법에 의존해 왔다.

캘리포니아대학 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 의과대학의 스티븐 시더바움 교수(의학유전학)는 “지금까지 아르기닌 분해효소 1 결핍증 환자들에 대한 치료가 증상들을 관리하는 대증요법과 식생활 제한 등에 국한되어 왔던 형편”이라면서 “이번에 ‘로아지스’가 가속승인을 취득함에 따라 효소 결핍증 자체에 대응하는 근본적으로(fundamentally) 새로운 치료방법이 제공될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

아르기닌과 이것의 대사산물들의 수치가 지속적으로 상승하면 증상이 악화되는 가깝거나 직접적인 촉발인자로 작용하는 것으로 보고되어 왔던 만큼 이번 성과는 대사계 질환 치료제 분야에서 이루어진 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘로아지스’는 아르기닌 분해효소 1 결핍증의 주요한 촉발인자인 혈중 아르기닌 수치의 지속적인 상승에 대응할 수 있도록 해 주는 최초이자 유일한 치료대안이다.

아르기닌 분해효소 1 결핍증 재단의 설립자인 크리스틴 잔 이사는 “오늘날 치료여정이 짧지도 간단하지도 않게 나타나고 있는 형편”이라면서 “보다 나은 미래를 위한 희망을 안겨준 치료제가 ‘로아지스’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이는 또 환자들의 니즈에 대응하는 공감과 협력, 부단한 지지에 기반을 둔 진전이 가능할 수 있는 배경을 알 수 있게 해 주는 사례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘로아지스’는 오는 4월 중으로 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 것으로 보인다.