국내 바이오기업 HLB의 미국 내 자회사로 뉴저지州 포트 리에 소재한 전문 제약기업 엘레바 테라퓨틱스社(Elevar Therapeutics)가 담관암(또는 담도암) 치료제의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 28일 공표해 주목할 만해 보인다.

섬유모세포 성장인자 수용체 2(FGFR2) 융합 또는 재배열을 동반한 담관암 환자들을 위한 2차 약제 리라푸그라티닙(lirafugratinib)의 허가신청 건을 매듭지었다는 것.

리라푸그라티닙은 경구용 FGFR2 저분자 저해제의 일종이다.

FGFR2는 일부 암에서 빈도높게 변이되는 티로신 인산화효소 수용체의 일종으로 알려져 있다.

미국 암학회(ACS)에 따르면 담관암은 매년 미국에서 8,000여명이 진단받는 희귀암의 일종이다.

엘레바 테라퓨틱스社의 김동건 대표는 “허가신청이 이루어진 것이 세계 각국에서 암 환자들의 삶을 변화시켜 주고자 하는 엘레바 테라퓨틱스의 소임을 재확인케 해 주는 것”이라면서 “치료대안 선택의 폭이 제한적인 희귀암과 진행기 암이 엘레바 테라퓨틱스의 개발표적들”이라고 말했다.

심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력하는 한편으로 발매를 위한 준비태세를 구축하는 데도 동시에 사세를 집중해 나갈 것이라고 김동건 대표는 설명했다.

리라푸그라티닙의 허가신청서는 임상 1/2상 ‘ReFocus 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 것이다.

이 시험에서 리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 동반한 진행성/전이성 담관암 환자들과 기타 각종 고형암 환자들에게서 객관적 반응률, 반응지속기간, 무진행 생존기간 및 관리할 만하고 허용 가능한 안전성 등을 평가한 결과 임상적으로 유의미한 항 종양활성이 입증됐다.

임상 1/2상 시험의 결과는 “FGFR2 융합/재배열이 잠복되어 있고 FGFR 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 담관암 환자들에게서 리라푸그라티닙이 나타낸 효능 및 안전성 ” 제목으로 이달 21~23일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최된 미국 임상종양학회(ASCO) 위장관계 암 심포지엄에서 발표됐다.

이에 따르면 사외심사위원회가 평가한 객관적 반응률이 46.5%, 평균 반응지속기간이 11.8개월, 반응지속기간이 6개월을 상회해 지속된 비율이 76.2% 등으로 산출됐다.

또한 평균 무진행 생존기간이 11.3개월, 12개월 무진행 지속비율이 49.2%, 평균 총 생존기간 22.8개월, 생존 12개월 지속비율이 74.6% 등으로 분석됐다.

질병 조절률을 보면 96.5%에 달한 것으로 파악됐다.

가장 빈도높게 수반된 3급 이상 약물치료 관련 부작용으로는 손‧발바닥 홍반성 감각이상, 구내염 등이 보고됐다.

약물치료 관련 부작용으로 인한 용량감소, 투여 일시중단 및 약물치료 중지 등으로 이어진 비율을 보면 각각 75.9%, 82.8% 및 4.3% 등으로 집계됐다.

한편 엘레바 테라퓨틱스 측은 기타 각종 FGFR2 변이 고형암 환자들을 위한 치료제로도 리라푸그라티닙의 개발을 진행하고 있다.

엘레바 테라퓨틱스는 지난 2024년 12월 리라푸그라티닙의 개발‧발매를 진행할 수 있는 글로벌 마켓 전권을 인수한 바 있다.

같은 해 초에 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 전문 제약기업 릴레이 테라퓨틱스社(Relay Therapeutics)가 ‘ReFocus 시험’의 결과를 놓고 FDA와 협의를 진행한 바 있다.

당시 FDA는 FGFR2에 의해 유발된 담관암 치료제로 허가신청서를 제출토록 권고한 데 이어 FGFR2 변이 기반 기타 고형암 치료제로 적응증 추가를 신청토록 한 바 있다.