진성(眞性) 적혈구 증가증 치료제가 골수 증식성 종양(MPN)의 일종인 진성 혈소판 증가증(또는 본태성 혈소판 증가증) 적응증까지 추가로 장착할 수 있을 것인지 예의주시가 필요해 보인다.

‘베스레미’(Besremi: 로페그인터페론 α-2b-njft 주사제)의 성인 진성 혈소판 감소증 환자 치료 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사가 개시될 수 있게 되었기 때문.

각종 혈액질환과 암에 대응하는 생물학적 제제의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 타이완 제약기업 파마에센시아 코퍼레이션社(PharmaEssentia Corporation)의 미국지사로 매사추세츠州 벌링턴에 소재한 파마에센시아 USA 코퍼레이션社는 13일 이 같은 내용을 공표했다.

이날 파마에센시아 측에 따르면 ‘베스레비’의 적응증 추가 신청 건은 ‘표준심사’ 대상으로 지정됐다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 적응증 추가 유무에 대한 FDA의 결론은 오는 8월 30일까지 도출될 수 있을 전망이다.

파마에센시아 코퍼레이션社의 고청린 대표는 “과도한 혈소판 생성으로 인해 나타나는 희귀 혈액암의 일종인 진성 혈소판 증가증이 장기(臟器) 손상과 뇌졸중 등의 중증 합병증으로 이어질 수 있는 형편”이라면서 “이처럼 위중한 위험성을 수반함에도 불구하고 지난 20여년 동안 FDA의 허가관문을 통과한 새로운 치료제가 부재했던 형편”이라는 말로 허가신청 건이 접수된 의의를 강조했다.

이에 따라 진성 혈소판 증가증 환자 커뮤니티에 빠른 시일 내에 ‘베스레미’가 공급될 수 있도록 한다는 목표를 이행하기 위해 FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 고청린 대표는 덧붙였다.

FDA는 글로벌 임상 3상 ‘SURPASS-ET 시험’과 북미시장에서 진행되었던 임상 2b상 ‘EXCEED-ET 시험’에서 도출된 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 결과를 근거로 허가신청 건을 접수하고 심사를 개시키로 결정한 것이다.

‘SURPASS-ET 시험’을 총괄한 노스 캐롤라이나州 소재 에이트리엄 헬스 웨이크 포레스트 침례교 의료원의 루벤 메사 암센터장은 “진성 혈소판 증가증이 신체적으로나 정서적으로나 환자들을 대단히 힘들게 하고 있는 형편”이라면서 “만성 암을 앓고 잇으면서도 치료대안 선택의 폭을 제한적인 상황을 환자들이 헤쳐 나가야 하기 때문”이라고 지적했다.

적응증 추가가 승인될 경우 ‘베스레미’는 의사들은 진성 혈소판 증가증 환자들을 위해 유의미하고 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.