미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 리젠엑스바이오社(Regenxbio)의 유전자 치료제 클레미드소진 란파보벡(clemidsogene lanparvovec)이 헌터 증후군 치료제로 다음달 초 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을 것인지 예의주시케 하고 있다.

당초 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 지난해 11월 9일 승인 유무에 대한 FDA의 결론이 제시될 수 있을 것으로 예상되었던 클레미드소진 란파보벡은 심사기간의 3개월 연장이 통보됨에 따라 다음달 8일로 일정이 미루어진 상태이다.

이와 관련, 영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 생체지표인자들(biomarkers)의 감소가 임상적으로 유의미한 결과로 이어질 수 있을 것인지 유무를 입증해 보이는 일이 관건이 될 것으로 보인다고 지난달 31일 지적했다.

클레미드소진 란파보벡은 이두로네이트 2-설파타제(IDS) 유전자의 기능을 회복시키고, 독성 글리코사미노글리탄의 축적을 감소시키는 기전으로 헌터 증후군의 근본적인 원인에 대응할 수 있도록 개발된 중추신경계 표적 유전자 치료제 후보물질의 일종이다.

글로벌데이터 측은 클레미드소진 란파보벡이 허가를 취득할 경우 초기단계의 환자들에게서 잠재적으로 삶에 변화를 가능케 해 줄 뿐 아니라 진행기 환자들에게서 증상을 안정화시켜 줄 동종계열 최초 치료대안이 될 수 있을 것으로 전망했다.

FDA는 클레미드소진 란파보벡의 심사기간 3개월 연장을 통보해 오면서 희귀질환 치료제들을 심사할 때 무게중심을 두는 생체지표인자들에 주목하고 있다고 전한 바 있다.

이와 관련, 글로벌데이터 측에 따르면 FDA는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제로 지난 2023년 6월 FDA의 가속승인을 취득했던 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)의 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란디스트로진 목세파보벡-rokl)에 대한 재평가 사례를 강조했다.

또한 FDA는 오는 3월 승인 유무를 결정할 미국 매사추세츠州 렉싱턴에 소재한 차세대 면역 매개성 질환 및 대사계 장애 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 알데이라 테라퓨틱스社(Aldeyra Therapeutics)의 안구 건조증 치료제 후보물질 레프록살랍(reproxalap), 일본 후생노동성(MHLW)이 중증 천식 치료제로 승인한 글락소스미스클라인社의 ‘엑스덴서’(Exdensur: 데페모키맙-ulaa), EU 집행위원회가 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(TA-TMA) 치료제로 지난달 승인한 미국 워싱턴州 시애틀 소재 전문 제약기업 오메로스 코퍼레이션社(Omeros Corporation)의 ‘야템리아’(Yartemlea: 나소플리맙-wuug), 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 캐나다 브리티시 컬럼비아州 버나비 소재 전문 제약기업 제논 파마슈티컬스社(Xenon Pharmaceuticals)의 국소발작(FOS) 치료제 아제투칼너(azetukalner) 등의 사례들을 열거했다.

이 중 오메로스 코퍼레이션社의 ‘야템플라’는 동종계열 최초 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료제이다.

조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재해 온 증상이다.

‘야템플라’는 1건의 소규모 임상 2상 시험이 진행되었음을 뿐임을 사유로 FDA가 지난 2021년 반려를 통보한 바 있다.

하지만 오메로스 코퍼레이션 측은 허가신청서를 재차 제출하면서 동정적 사용 프로그램 관련자료와 치료를 진행하지 않은 외부의 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 환자그룹과 비교를 진행한 시험자료를 동봉했음에 주목해야 할 것이라고 글로벌데이터는 지적했다.

글로벌데이터는 덕분에 ‘야템플라’가 지난 12월 24일 2세 이상의 소아‧성인 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 환자 치료제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득할 수 있었던 데다 1/4분기 중으로 EU 집행위원회로부터 승인을 받을 수 있을 것으로 전망되고 있다고 강조했다.

‘야템플라’는 오는 2031년에 이르면 4억4,600만 달러의 매출액을 창출할 수 있을 것으로보인다고 전망하기도 했다.

글로벌데이터는 이밖에도 파킨슨병 치료제로 임상 3상 시험이 종료된 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 중추신경계(CNS) 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세러벨 테라퓨틱스社(Cerevel therapeutics)의 타바파돈(tavapadon)과 미국 캘리포니아州 리치먼드 소재 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 개발 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)의 파브리병 치료제로 허가신청이 이루어진 이사랄가진 시바파보벡(isaralgagene civaparvovec) 등의 사례들을 환기시켰다.

클레미드소진 란파보벡이 헌터 증후군 치료제로 FDA의 허가관문을 뛰어넘을 수 있을 것인지 예의주시해 볼 일이다.