미국 제약기업들이 현재 총 420개에 달하는 각종 신경계 질환들에 대한 치료제 개발을 진행 중인 것으로 나타났다.

여기서 언급된 “각종 신경계 질환들”은 뇌전증(간질)에서부터 알쯔하이머, 다발성 경화증, 파킨슨병에 이르기까지 다양한 증상들을 지칭한 것이다.

아울러 개발이 진행 중이라는 것은 임상시험이 “현재진행형”이거나 허가신청서가 FDA에 제출되어 심사가 진행되고 있음을 의미하는 표현이다.

미국 제약협회(PhRMA)와 뇌전증재단(EF)은 13일 공개한 ‘개발이 진행 중인 신경게 질환 치료제 현황’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

이에 따르면 현재 개발이 진행 중인 각종 신경계 질환 치료제들은 ▲통증 치료제 94개 ▲알쯔하이머 치료제 59개 ▲뇌종양 치료제 58개 ▲다발성 경화증 치료제 33개 ▲파킨슨병 치료제 31개 ▲뇌전증 치료제 22개 ▲유전적 장애 치료제 21개 ▲두통 치료제 20개 ▲뇌졸중 치료제 20개 ▲근이영양증 치료제 19개 ▲근위축성 측삭경화증(루게릭병) 치료제 12개 ▲헌팅턴병 치료제 8개 ▲투렛 증후군 치료제 8개 ▲경직 개선제 6개 ▲척수손상 치료제 6개 ▲뇌손상 치료제 4개 ▲기타 32개 등이다.

미국 제약협회의 존 J. 카스텔라니 회장은 “분자‧유전학적 차원에서 중추신경계가 어떻게 작용하는지에 대한 이해도에 놀라운 향상이 연구자들에 의해 실현되었고, 덕분에 보다 효과적인 신경계 질환 치료제들의 개발로 귀결되고 있다”며 “이는 각종 소모성 신경계 질환들로 인해 고통받고 있는 수많은 환자들에게 새로운 치료대안과 희망을 전해주고 있음을 의미하는 것”이라고 말했다.

그는 또 제약업계가 각종 신경계 질환들의 미스테리를 풀기 위해 중단없는 노력을 지속할 것이며, 이를 통해 다음 세대의 부담을 덜어주고자 한다고 덧붙였다.

이와 관련, 신경계 질환들은 총 600가지를 상회하는 데다 미국 내 환자 수가 5,000만여명에 달하는 것으로 추정되고 있다. 잘 알려져 있는 질환들도 있지만, 상당수는 환자 수가 적고 치료대안도 거의 찾을 수 없는 희귀질환으로 자리매김하고 있는 형편이다.

보고서는 현재 개발이 진행되고 있는 신경계 질환 치료제들의 사례로 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP)의 활성을 억제하는 모노클로날 항체 약물을 꼽았다. CGRP 작용경로는 편두통의 발생과 관련이 있어 항-CGRP 항체 약물들은 편두통과 관련된 통증 신호전달을 억제하는 데 도움을 줄 수 있을 것이라 사료되고 있다.

또한 보고서는 뇌 내부에서 신경세포들의 파괴를 유도하는 ‘PDE10A’ 효소를 표적으로 작용하는 헌팅턴병 치료제에도 주목했다. ‘Nogo-A’ 단백질을 억제해 증상의 진행속도를 둔화시키거나 진행을 차단하는 근위축성 측삭경화증 치료용 모노클로날 항체 약물과 신경교통(nerve communication)의 회복을 돕는 다발성 경화증 치료용 모노클로날 항체 약물의 개발사례 또한 보고서는 집고 넘어갔다.

뇌전증재단의 필립 M. 갓톤 회장은 “뇌전증 환자를 자녀로 두고 있는 부모의 입장에서 환자의 삶을 개선하는 일이 얼마나 중요한 혁신인가를 잘 알고 있다”며 “뇌전증 환자들 가운데 3분의 1 정도가 발작 증상을 통제할 수 없는 형편인 데다 현재 치료제가 부재한 만성질환들을 앓고 있는 수많은 환자들에게 획기적인 신약 만큼 중요한 것은 없다 할 수 있을 것”이라고 강조했다.