FDA,만성 철분축적질환 치료제 승인 권고
미국 FDA의 혈액제제 자문위원회가 만성 철분축적질환 치료제 ‘엑스자이드’ (성분: 데페라시록스)의 임상시험결과 검토 후, 최근 만장일치로 승인을 권고했다고 한국 노바티스가 밝혔다.
1일 1회 복용하는 유일한 경구용 철분 킬레이트 제제인 엑스자이드는 성인과 소아환자의 잦은 수혈로 인한 만성철분축척 질환 치료제로 현재 미국 FDA에서 신속심사가 진행 중이다.
새로운 분자 구조를 가진 엑스자이드는 정제를 물이나 오렌지 쥬스에 녹여 (확산시켜) 하루에 1번 복용하면 된다.
미 FDA 자문위원회는 반복 수혈로 인한 만성철분축적 환자에게 엑스자이드 사용에 대한 승인을 만장일치로 권고하였다.
자문위원회의 권고는 강제성을 갖는 것은 아니지만 일반적으로 미 FDA는 심의위원회의 승인 권고를 따르고 있다.
엑스자이드가 최종 승인될 경우, 만성 철분 킬레이트 치료법에 있어 획기적인 진전을 가져올 것으로 전망된다.
노바티스 항암제 사업부 임상개발부 부사장인 다이안 영 박사는 “미 FDA의 혈액제제 자문위원회가 반복 수혈로 인한 만성 철분축적질환 환자들의 관리를 드라마틱하게 개선할 수 있는 엑스자이드의 효능과 가능성을 인정한 것"이라며 "앞으로 몇 주 동안 미 FDA와 긴밀한 협조를 통해 환자들이 보다 신속하게 이 신약을 사용할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
현재 유럽과 미국에서 ‘희귀의약품’으로 지정되어 있는 엑스자이드는 미국, 호주, 뉴질랜드, 캐나다에서 신속심사가 진행 중이다. 이들 국가 외에도 전세계 여러 보건당국에 신약허가신청서가 제출되어 있다.
노바티스에 따르면 엑스자이드 등록 허가 신청 자료는 엑스자이드와 기존의 표준치료제인 데페록사민 (상품명: 데스페랄)을 직접 비교한 제3상 임상시험결과를 근거로 하고 있다.
이 임상연구 결과에 따르면, 엑스자이드 1일 20-30 mg/kg복용 시, 간 내 철분농도(LIC)가 현저히 감소한 것으로 나타났다.
성인과 2세 이상의 소아환자1,000 명 이상을 대상으로 실시된 이 임상시험은 철분 킬레이트제를 연구한 최대 규모의 다국가 임상시험프로그램이다.
간 내 철분 농도 (LIC)는 수혈환자의 체내 철분 농도를 측정하는 지표로 사용되고 있다.
임상연구 결과, 지중해빈혈, 겸상적혈구병, 희귀 빈혈증, 골수형성이상증후군 등의 혈액 질환으로 반복해서 수혈 받는 환자에게 엑스자이드를 1일 20-30 mg/kg투여 시 철분농도가 유지되거나 감소하였다.
또 일반적으로 내약성이 우수하였다. 가장 흔히 보고된 부작용으로는 구역, 구토, 설사, 복통, 피부발진, 혈청 크레아티닌치의 경미한 상승 등이 있었다.
철분과다축적은 지중해빈혈, 겸상적혈구병, 희귀 빈혈증, 골수형성이상증후군 등 희귀 만성 혈액질환으로 인해 자주 수혈을 받아, 필연적으로 발생하는 생명을 위협하는 질환이다.
보통 10-20회 이상 수혈 후 확인되고 있다. 진단을 놓치거나 치료를 하지 않으면 체내 철분축적으로 간, 심장, 내분비선에 손상을 초래한다. 지금까지 철분 킬레이트 제제가 반복 수혈로 인한 만성 철분축적 치료에 유일하게 효과가 있는 것으로 확인되었다.
이권구
2005.10.10